11月28日，國內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法再次傳來喜訊！合源生物自主研發(fā)的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達(dá)?）用于經(jīng)過二線及以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）的適應(yīng)癥申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。

關(guān)于納基奧侖賽注射液

這是一款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，于2023年11月8日獲批上市，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。此次獲批大B細(xì)胞淋巴瘤是納基奧侖賽在國內(nèi)獲批的第二種適應(yīng)癥。

療效佐證：關(guān)鍵臨床研究數(shù)據(jù)亮眼

此次獲批新適應(yīng)癥主要基于一項(xiàng)關(guān)鍵性Ⅱ期臨床研究（NCT04586478）的積極結(jié)果。該研究顯示出納基奧侖賽注射液治療淋巴瘤患者持久的緩解和長期的生存獲益。

2024年4月，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院研究團(tuán)隊(duì)發(fā)表了CAR-T細(xì)胞療法納基奧侖賽聯(lián)合自體造血干細(xì)胞移植治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者的I/II期臨床試驗(yàn)（NCT04690192）結(jié)果。

該試驗(yàn)有25例患者成功接受治療，結(jié)果顯示：最佳客觀緩解率（ORR）高達(dá)92%，最佳完全緩解（CR）率為72.0%，2年無進(jìn)展生存率（PFS）為62.3%，2年總生存率（OS）為68.5%，2年無病生存率（DFS）為64.9%。

包含納基奧侖賽注射液在內(nèi)，目前國內(nèi)市場上獲批的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品已達(dá)到8款，這些產(chǎn)品均集中于血液腫瘤治療領(lǐng)域，為國內(nèi)血癌患者提供了尖端治療選擇。

以下是目前國內(nèi)已上市CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的簡要匯總！

深入了解CAR-T細(xì)胞療法

這么多產(chǎn)品獲批上市，那么CAR-T細(xì)胞療法究竟是什么？

CAR-T療法，即嵌合抗原受體T細(xì)胞療法是一種新的免疫治療方法，它利用基因工程修飾患者自身的T細(xì)胞。

T細(xì)胞：人體的“抗癌戰(zhàn)士”

T細(xì)胞是免疫系統(tǒng)的“戰(zhàn)士”，負(fù)責(zé)識(shí)別和攻擊外來病原體以及體內(nèi)的異常細(xì)胞。然而，癌癥細(xì)胞是出了名的狡猾，它們會(huì)發(fā)展出一些逃避T細(xì)胞識(shí)別的機(jī)制。

CAR-T療法：給T細(xì)胞裝上“導(dǎo)航系統(tǒng)”

CAR-T療法就是給T細(xì)胞配備一個(gè)“導(dǎo)航系統(tǒng)”-嵌合抗原受體（CAR）。這個(gè)“導(dǎo)航系統(tǒng)”能夠讓經(jīng)過修飾的T細(xì)胞更準(zhǔn)確、更有效地識(shí)別癌細(xì)胞表面的特定抗原，就像給“戰(zhàn)士”配備了精準(zhǔn)的定位器一樣，使其能夠更精準(zhǔn)地找到并攻擊癌細(xì)胞。

CAR-T細(xì)胞療法的優(yōu)勢

CAR-T療法已展現(xiàn)出顯著的治療優(yōu)勢，尤其對(duì)于那些對(duì)其他治療手段不再有效的血液癌癥患者而言。

精準(zhǔn)靶向

與傳統(tǒng)的癌癥治療方法相比，CAR-T細(xì)胞療法具有高度的特異性。它能夠精準(zhǔn)地識(shí)別癌細(xì)胞表面的特定抗原，大大減少了對(duì)正常組織的副作用。

個(gè)性化治療

用于治療的T細(xì)胞取自患者自身，經(jīng)改造后再回輸體內(nèi)。這種個(gè)性化方案不僅能提高治療響應(yīng)率，還能降低特定副作用風(fēng)險(xiǎn)，使治療對(duì)個(gè)體患者更安全。

長期緩解

對(duì)許多患者而言，CAR-T療法能帶來持久的病情緩解，即治療后癌癥在較長時(shí)間內(nèi)處于受控狀態(tài)。這使患者得以擺脫持續(xù)抗癌治療的循環(huán)，顯著提升生活質(zhì)量。

艾米莉的十多年無癌生存：CAR-T療法創(chuàng)造的生存奇跡

在這里，康和源免疫之家分享一個(gè)真實(shí)故事。故事的主人公是一名已經(jīng)實(shí)現(xiàn)十多年無癌生存的白血病兒童患者。在接受CAR-T細(xì)胞治療之前，艾米莉·懷特海德（Emily Whitehead）的家庭充斥著絕望，當(dāng)時(shí)年僅5歲的艾米莉被拉入了急性淋巴細(xì)胞白血病的深淵，化療無法拯救這個(gè)可憐的小女孩。在生命可能只剩下幾個(gè)月的時(shí)間時(shí)，她的父母聽說了CAR-T細(xì)胞療法的存在。而這個(gè)發(fā)現(xiàn)，改變了艾米莉的一生，經(jīng)過CAR-T的治療，艾米莉戰(zhàn)勝了癌癥，成為世界上第一個(gè)通過CAR-T療法治愈的孩子?，F(xiàn)在，20歲的她健康快樂，13年來一直沒有癌癥。

艾米莉的故事生動(dòng)體現(xiàn)了CAR-T細(xì)胞療法的有效性及持久性。它的出現(xiàn)，為很多標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的癌癥患者帶來了希望。

結(jié)語

此次納基奧侖賽注射液新適應(yīng)癥的獲批，為我國大B細(xì)胞淋巴瘤患者帶來了新的治療選擇與長期無癌的希望。同時(shí)展現(xiàn)了我國CAR-T細(xì)胞技術(shù)的進(jìn)步，隨著多款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的陸續(xù)上市，我國CAR-T細(xì)胞技術(shù)已逐漸走在世界的前沿。與此同時(shí)，一款用于實(shí)體瘤的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品舒瑞基奧侖賽注射液（CT041）正在受理中，這可能是全球首款用于實(shí)體腫瘤的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，期待早日獲批，惠及更多患者。