2025年，AI制藥以扎實(shí)數(shù)據(jù)跨越實(shí)驗(yàn)室幻想，正式步入“價(jià)值驗(yàn)證年”。

2026年，這場由數(shù)據(jù)與算法驅(qū)動(dòng)的醫(yī)藥革命，正從概念驗(yàn)證邁向臨床現(xiàn)實(shí)。

01

2025年，錢涌向哪里？

2025年，AI制藥領(lǐng)域的投融資市場可謂是風(fēng)起云涌，諸多重大事件不斷沖擊著行業(yè)的視野。例如，2025年年底英矽智能在港交所掛牌上市，募資22.77億港元，成為全年港股生物醫(yī)藥板塊的IPO「募資王」，上市前完成的8輪融資，背后是啟明創(chuàng)投、紅杉中國等一眾頂級機(jī)構(gòu)的身影，其股價(jià)首日大漲24.66%，獲得1427倍超額認(rèn)購，這樣的成績無疑為AI制藥行業(yè)注入了一劑強(qiáng)心針，也引發(fā)了人們對于資本流向的深度思考。

仔細(xì)觀察可以發(fā)現(xiàn)，AI制藥資本流向顯著特點(diǎn)之一，是不僅聚焦于頭部企業(yè)，也逐步滲透至早期平臺型公司。頭部企業(yè)如英矽智能，憑借其在AI制藥領(lǐng)域的領(lǐng)先技術(shù)和豐富的研發(fā)管線，成為資本競相追逐的對象。其先進(jìn)的[Pharma.AI](Pharma.AI)平臺，能夠高效地進(jìn)行靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子生成等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，已搭建涵蓋超過30個(gè)創(chuàng)新項(xiàng)目的管線組合，在腫瘤、免疫、纖維化、代謝等多個(gè)治療領(lǐng)域均有布局，這無疑為其吸引資本提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。而早期平臺型公司也開始受到資本青睞，這些公司雖然在規(guī)模和成熟度上不及頭部企業(yè)，但它們往往擁有獨(dú)特的技術(shù)或創(chuàng)新的商業(yè)模式，具有巨大的發(fā)展?jié)摿Α＠纾瑢Ｗ⑿》肿釉O(shè)計(jì)的初創(chuàng)公司望石智慧，其基于三維靶點(diǎn)結(jié)構(gòu)的深度生成模型與知識嵌入優(yōu)化技術(shù)，能在原子層面精準(zhǔn)設(shè)計(jì)高成藥性分子，已憑借該細(xì)分技術(shù)優(yōu)勢獲得多輪融資，成為AI制藥產(chǎn)業(yè)鏈的關(guān)鍵創(chuàng)新節(jié)點(diǎn)。

其次，AI制藥投資邏輯從“賭技術(shù)”轉(zhuǎn)向“看管線”，這是2025年AI制藥領(lǐng)域投資的又一重要變化。早期，資本更多地是基于對AI技術(shù)本身的看好，投資那些擁有先進(jìn)AI算法和技術(shù)平臺的企業(yè)，期望技術(shù)的突破能夠帶來巨大的回報(bào)，這是一種對未來可能性的“賭博”式投資。然而，隨著行業(yè)的發(fā)展，失敗案例的出現(xiàn)讓投資者逐漸認(rèn)識到，單純的技術(shù)優(yōu)勢并不足以保證企業(yè)的成功。藥物研發(fā)是一個(gè)復(fù)雜的過程，從實(shí)驗(yàn)室到臨床再到市場，每一步都充滿了不確定性。因此，如今投資者更注重企業(yè)的臨床進(jìn)展與商業(yè)落地能力，關(guān)注企業(yè)是否有切實(shí)可行的研發(fā)管線，以及這些管線中的藥物能否順利通過臨床試驗(yàn)，最終實(shí)現(xiàn)商業(yè)化盈利。

在AI制藥行業(yè)中，具備全鏈條能力的AI藥企正逐漸成為資本的寵兒。一個(gè)典型代表是晶泰科技。其核心優(yōu)勢在于構(gòu)建了“AI計(jì)算平臺+自動(dòng)化機(jī)器人實(shí)驗(yàn)室”的全鏈條閉環(huán)研發(fā)體系。AI平臺負(fù)責(zé)分子設(shè)計(jì)與性質(zhì)預(yù)測，而自建的高通量自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)室能快速完成合成、篩選與測試，實(shí)現(xiàn)“干濕實(shí)驗(yàn)”無縫銜接與數(shù)據(jù)實(shí)時(shí)反饋。這種從虛擬設(shè)計(jì)到實(shí)體驗(yàn)證的一體化能力，大幅提升了研發(fā)確定性，使其贏得了軟銀、紅杉等頂級資本的多輪重注。

02

AI技術(shù)，走到哪一步了？

AI制藥技術(shù)正驅(qū)動(dòng)藥物研發(fā)領(lǐng)域發(fā)生系統(tǒng)性變革，其在研發(fā)全鏈條取得的突破性進(jìn)展，對醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展具有關(guān)鍵支撐意義。

從藥物研發(fā)全流程看，多款A(yù)I設(shè)計(jì)藥物成功推進(jìn)至臨床中后期，標(biāo)志著AI制藥實(shí)現(xiàn)關(guān)鍵突破，具有里程碑意義。2025年相關(guān)標(biāo)志性進(jìn)展包括：德睿智藥AI輔助設(shè)計(jì)的GLP-1受體激動(dòng)劑MDR-001啟動(dòng)Ⅲ期臨床，研發(fā)周期僅4.5年；劑泰科技AI驅(qū)動(dòng)藥物MTS-004達(dá)成Ⅲ期主要終點(diǎn)，填補(bǔ)國內(nèi)假性延髓情緒失控治療空白；美國Generate Biomedicines公司全球首款A(yù)I設(shè)計(jì)抗體藥物GB-0895啟動(dòng)Ⅲ期臨床，研發(fā)周期4年，預(yù)計(jì)上市時(shí)間較競品提前12-18個(gè)月。這些進(jìn)展實(shí)現(xiàn)了AI制藥從理論到臨床的跨越，為技術(shù)可行性提供關(guān)鍵臨床證據(jù)，進(jìn)一步推動(dòng)行業(yè)資源聚集。

AI技術(shù)在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與分子生成核心環(huán)節(jié)具備顯著效率優(yōu)勢，推動(dòng)研發(fā)前端范式革新。英矽智能特發(fā)性肺纖維化藥物研發(fā)項(xiàng)目為典型案例，依托PandaOmics與Chemistry42平臺，將靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與分子生成周期縮短至18個(gè)月、成本控制在260萬美元，實(shí)現(xiàn)時(shí)間與成本雙重優(yōu)化。相較于傳統(tǒng)依賴經(jīng)驗(yàn)與有限數(shù)據(jù)、周期長達(dá)數(shù)年的模式，AI可整合多組學(xué)數(shù)據(jù)構(gòu)建深度學(xué)習(xí)模型，精準(zhǔn)挖掘疾病分子機(jī)制并鎖定靶點(diǎn)；生成式AI則能基于靶點(diǎn)結(jié)構(gòu)與成藥性需求，快速完成候選分子屬性預(yù)測及全新結(jié)構(gòu)從頭設(shè)計(jì)，其中ED2Mol、ResGen等算法可實(shí)現(xiàn)原子級結(jié)構(gòu)構(gòu)建，有效拓展藥物設(shè)計(jì)空間、提升成藥性概率與研發(fā)效率。

AI在臨床試驗(yàn)優(yōu)化與藥物重定位領(lǐng)域的應(yīng)用取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，為研發(fā)中后段效率提升提供支撐。臨床試驗(yàn)中，AI可破解受試者招募與方案設(shè)計(jì)瓶頸，以“Deep Patient”系統(tǒng)為例，其能解析電子健康記錄非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)，精準(zhǔn)匹配入排標(biāo)準(zhǔn)，提升招募效率并優(yōu)化受試者同質(zhì)性，保障試驗(yàn)結(jié)果可靠性，國內(nèi)AI賦能新藥MTS-004 38個(gè)月完成Ⅲ期臨床的案例印證了這一優(yōu)勢。藥物重定位方面，AI通過整合藥物活性、臨床及疾病機(jī)制數(shù)據(jù)構(gòu)建關(guān)聯(lián)模型，實(shí)現(xiàn)新適應(yīng)癥挖掘，如雷尼替丁經(jīng)AI分析被發(fā)現(xiàn)可抑制阿爾茨海默病相關(guān)病理蛋白聚集并推進(jìn)新適應(yīng)癥開發(fā)。該模式可復(fù)用已上市藥物安全性數(shù)據(jù)，規(guī)避早期風(fēng)險(xiǎn)，縮短研發(fā)周期、降低成本，快速響應(yīng)未被滿足的臨床需求。

AI技術(shù)在藥物研發(fā)全鏈條的突破性應(yīng)用，正系統(tǒng)性推動(dòng)研發(fā)周期縮短與研發(fā)成功率提升，重構(gòu)藥物研發(fā)的效率體系。相關(guān)研究數(shù)據(jù)顯示，在藥物發(fā)現(xiàn)階段，AI技術(shù)將候選分子的整體成功率從傳統(tǒng)模式的5%-10%提升至9%-18%；進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段后，AI設(shè)計(jì)藥物在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中的成功率可達(dá)80%-90%，顯著高于傳統(tǒng)研發(fā)藥物的平均水平。在具體環(huán)節(jié)中，靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)階段的研發(fā)周期可由傳統(tǒng)的數(shù)年壓縮至數(shù)月；虛擬篩選環(huán)節(jié)中，AI平臺可在數(shù)天內(nèi)完成對億級規(guī)模分子庫的成藥性預(yù)測與篩選，而傳統(tǒng)實(shí)驗(yàn)篩選方法需對實(shí)體分子進(jìn)行逐一驗(yàn)證，研發(fā)周期常達(dá)數(shù)年。

上述數(shù)據(jù)與案例充分證實(shí)，AI技術(shù)通過對藥物研發(fā)各環(huán)節(jié)的效率優(yōu)化與風(fēng)險(xiǎn)管控，逐步打破傳統(tǒng)藥物研發(fā)的低效范式，推動(dòng)醫(yī)藥行業(yè)向高效化、精準(zhǔn)化的創(chuàng)新發(fā)展方向轉(zhuǎn)型。

03

未來展望

在AI制藥變革中，一個(gè)多元共生、充滿活力的生態(tài)系統(tǒng)正逐漸成型。傳統(tǒng)藥企、科技巨頭和初創(chuàng)公司這三大主體，在這個(gè)生態(tài)中各自扮演著獨(dú)特而關(guān)鍵的角色，它們相互交織、相互影響，共同推動(dòng)著AI制藥行業(yè)的發(fā)展，同時(shí)也面臨著諸多挑戰(zhàn)。

傳統(tǒng)藥企（如恒瑞、石藥）憑借深厚底蘊(yùn)與豐富資源積極擁抱AI制藥變革。恒瑞醫(yī)藥通過加大投入組建AI研發(fā)團(tuán)隊(duì)，整合內(nèi)外部數(shù)據(jù)提升研發(fā)效率；石藥集團(tuán)則采取外部合作模式，與阿斯利康達(dá)成53.3億美元戰(zhàn)略合作，借助AI技術(shù)賦能藥物全周期研發(fā)，實(shí)現(xiàn)優(yōu)勢互補(bǔ)?？萍季揞^（如英偉達(dá)、谷歌、亞馬遜）依托算力、算法及云平臺優(yōu)勢深度參與AI制藥生態(tài)。英偉達(dá)提供算力支持并投資Recursion等企業(yè)；谷歌旗下DeepMind的AlphaFold2突破蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測技術(shù)，提升研發(fā)效率；亞馬遜通過AWS云服務(wù)降低企業(yè)研發(fā)成本與技術(shù)門檻，助力初創(chuàng)公司創(chuàng)新。

初創(chuàng)公司（如英矽智能、晶泰科技）作為創(chuàng)新的先鋒，以靈活機(jī)制和專注的技術(shù)路徑驅(qū)動(dòng)行業(yè)突破。它們通常在特定環(huán)節(jié)構(gòu)建了深度技術(shù)壁壘，例如英矽智能的生成式AI藥物設(shè)計(jì)平臺，實(shí)現(xiàn)了從靶點(diǎn)到分子的端到端高效生成；晶泰科技則聚焦于“AI+機(jī)器人自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)”的智能化閉環(huán)，解決藥物固態(tài)研發(fā)的痛點(diǎn)。這些公司通過自研管線推進(jìn)或提供平臺服務(wù)，不斷驗(yàn)證AI在研發(fā)中的實(shí)際價(jià)值，并吸引了大量風(fēng)險(xiǎn)資本，成為生態(tài)中最活躍的變革因子。

AI制藥行業(yè)蓬勃發(fā)展的同時(shí)面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，數(shù)據(jù)質(zhì)量與標(biāo)準(zhǔn)化是核心瓶頸。AI模型性能高度依賴數(shù)據(jù)質(zhì)量、數(shù)量及多樣性，而生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)分散于多機(jī)構(gòu)，存在碎片化、格式不統(tǒng)一、標(biāo)準(zhǔn)化低等問題，且數(shù)據(jù)準(zhǔn)確性與可靠性不足，制約模型訓(xùn)練效果。建立統(tǒng)一數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)與共享平臺、提升數(shù)據(jù)質(zhì)量及可及性，是解決該問題的關(guān)鍵。“Ⅱ期死亡之谷”是AI制藥的重大挑戰(zhàn)。Ⅱ期臨床試驗(yàn)因患者規(guī)模擴(kuò)大、療效評估嚴(yán)格，失敗率本就較高；AI設(shè)計(jì)藥物雖前期表現(xiàn)良好，但人體生理機(jī)制復(fù)雜，AI難以完全模擬預(yù)測藥物體內(nèi)反應(yīng)，易出現(xiàn)療效不佳、副作用等問題導(dǎo)致研發(fā)失敗，提升AI藥物臨床成功率是行業(yè)核心課題。

在多方競合的AI制藥生態(tài)中，企業(yè)要想持續(xù)贏得信任與資本，需要具備多方面的能力。強(qiáng)大的技術(shù)實(shí)力是基礎(chǔ)，企業(yè)必須擁有先進(jìn)的AI算法和技術(shù)平臺，能夠在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子生成、臨床試驗(yàn)優(yōu)化等關(guān)鍵環(huán)節(jié)展現(xiàn)出優(yōu)勢，提高藥物研發(fā)的效率和成功率。良好的臨床進(jìn)展和商業(yè)落地能力至關(guān)重要，企業(yè)需要有切實(shí)可行的研發(fā)管線，并且能夠?qū)⒀邪l(fā)成果順利轉(zhuǎn)化為實(shí)際產(chǎn)品，推向市場，實(shí)現(xiàn)商業(yè)化盈利。

04

結(jié) 語

2025年的AI制藥，是一場技術(shù)、資本與產(chǎn)業(yè)意志的合力奔跑。它不再只是“更快的工具”，而漸成為醫(yī)藥創(chuàng)新的新范式。然而，光環(huán)之下，臨床與市場的終極檢驗(yàn)才剛剛開始。2025年的激蕩只是序幕，當(dāng)潮水繼續(xù)奔涌，唯有真正將技術(shù)深度融入研發(fā)邏輯、并能經(jīng)受住科學(xué)與市場雙重驗(yàn)證的企業(yè)，才能穿越周期，引領(lǐng)這場醫(yī)藥革命的未來。

參考來源：
1.Nature Reviews Drug Discovery
2.https://mp.weixin.qq.com/s/Qf51pMtbJZMI8Q5FjNbJZw

圖片來源：攝圖網(wǎng)

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