1月26日，兩院院士揭曉2025十大科技進(jìn)展。其中，復(fù)旦大學(xué)研究院副院長(zhǎng)、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科郁金泰團(tuán)隊(duì)在全球首次發(fā)現(xiàn)的帕金森病全新治療靶點(diǎn)FAM171A2及基于該靶點(diǎn)的候選藥物入選2025中國(guó)十大科技進(jìn)展。

帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二常見的神經(jīng)退行性疾病，嚴(yán)重影響患者日常生活，致殘率和死亡率較高。我國(guó)每年死于帕金森病的人數(shù)超過(guò)7萬(wàn)人。

現(xiàn)有的傳統(tǒng)藥物和手術(shù)治療都只針對(duì)帕金森病的癥狀進(jìn)行治療，不能延緩疾病進(jìn)展，因而進(jìn)一步研究帕金森病的致病原理并開展針對(duì)性治療，成為全球相關(guān)領(lǐng)域科學(xué)家競(jìng)相探索的戰(zhàn)略高地。

郁金泰團(tuán)隊(duì)利用人工智能的蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)和虛擬篩選技術(shù)，從7000余種藥物中成功找到了一種針對(duì)帕金森病的候選新藥bemcentinib，并通過(guò)體外實(shí)驗(yàn)和動(dòng)物實(shí)驗(yàn)證實(shí)小分子bemcentinib可有效抑制帕金森病的關(guān)鍵靶點(diǎn)FAM171A2蛋白和病理性α-突觸核蛋白結(jié)合，從而抑制多巴胺能神經(jīng)元對(duì)該致病蛋白纖維的攝取。

中國(guó)/世界十大科技進(jìn)展新聞發(fā)布會(huì)上，郁金泰教授就人工智能驅(qū)動(dòng)帕金森病原始創(chuàng)新靶點(diǎn)和候選新藥研發(fā)進(jìn)行主題報(bào)告。據(jù)介紹，目前正在推進(jìn)的工作包括明確FAM171A2是否可作為神經(jīng)退行性疾病共同干預(yù)靶點(diǎn)，并已建立研究新范式，尋找大數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的神經(jīng)退行性疾病新靶點(diǎn)。

郁金泰表示，目前我國(guó)已有超過(guò)500萬(wàn)帕金森病患者，占全球帕金森病患者數(shù)量約一半。隨著老齡化加劇，帕金森疾病呈現(xiàn)20年患者數(shù)量翻一番的增長(zhǎng)趨勢(shì)。

帕金森病起病隱匿且病程長(zhǎng)，造成沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，并嚴(yán)重危害人們的健康。據(jù)2025年發(fā)表在BMJ雜志上的數(shù)據(jù)，在我國(guó)70歲以上人群中，帕金森病發(fā)病率達(dá)3%至5%，預(yù)計(jì)2050年帕金森病患者數(shù)量將突破1050萬(wàn)。

另?yè)?jù)《中國(guó)帕金森病報(bào)告2025》顯示，目前我國(guó)帕金森病疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)達(dá)到每年近千億元，預(yù)計(jì)2030年增至約每年1200億元，到2050年將進(jìn)一步增至每年3600億元。