東方網(wǎng)記者劉軼琳1月7日報道：記者今天獲悉，百濟(jì)神州新一代BCL2抑制劑索托克拉片（百悅達(dá)）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準(zhǔn)上市，用于治療既往接受過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內(nèi)的一種系統(tǒng)治療的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）成人患者，以及既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療（含布魯頓酪氨酸激酶[BTK]抑制劑）的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此前，這兩項適應(yīng)癥的上市申請已被NMPA藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評程序。

索托克拉此次在中國率先獲批，將為已接受過BTK抑制劑治療的CLL/SLL患者帶來新的治療選擇，更使索托克拉成為中國首款且唯一可用于治療MCL的BCL2抑制劑，有望改寫中國B細(xì)胞惡性腫瘤領(lǐng)域的臨床治療格局。

近年來，我國血液系統(tǒng)惡性腫瘤的診療負(fù)擔(dān)依然突出。根據(jù)國家癌癥中心《2022年中國癌癥發(fā)病和死亡報告》，當(dāng)年淋巴瘤新發(fā)約8.52萬例、死亡約4.16萬例，白血病新發(fā)約8.19萬例、死亡約5.01萬例。相關(guān)疾病具有易復(fù)發(fā)、治療難度大的特點，以復(fù)發(fā)或難治性（R/R）CLL/SLL和R/R MCL為例的部分亞型因其獨特的臨床特征，治療挑戰(zhàn)尤為嚴(yán)峻，為患者和醫(yī)療體系帶來持續(xù)負(fù)擔(dān)。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示：“對于復(fù)發(fā)或難治的CLL/SLL和MCL患者而言，治療選擇有限、療效和安全性難以兼顧，始終是臨床亟待突破的核心難題。在這一背景下，索托克拉的研發(fā)與獲批讓BCL2靶向治療得以升級。其通過分子結(jié)構(gòu)優(yōu)化，在有效誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡的同時，更有利于實現(xiàn)穩(wěn)定、可持續(xù)的治療獲益。作為1類創(chuàng)新藥，索托克拉的獲批不僅為患者帶來了治療新選擇，也為臨床探索更深度的腫瘤緩解和更長期的疾病控制提供了新的可能。”

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、江蘇省血液研究所副所長、蘇州大學(xué)造血干細(xì)胞移植研究所所長吳德沛教授表示：“在CLL/SLL的臨床實踐中，復(fù)發(fā)或難治患者往往面臨多線治療后治療選擇受限的困境。作為率先在中國實現(xiàn)全球首發(fā)的創(chuàng)新藥物，索托克拉的獲批不僅回應(yīng)了中國CLL/SLL患者的現(xiàn)實治療需求，也為優(yōu)化現(xiàn)有治療策略提供了新的支點。在此基礎(chǔ)上，未來如何在確保療效和安全性的前提下，探索索托克拉在更早治療階段的應(yīng)用、推動治療線數(shù)前移，仍值得持續(xù)關(guān)注與研究?！?/p>

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院副院長、上海市重中之重臨床醫(yī)學(xué)中心主任、上海血液學(xué)研究所所長趙維蒞教授表示：“當(dāng)前，R/R MCL仍面臨疾病進(jìn)展迅速、治療手段有限的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。索托克拉的臨床研究數(shù)據(jù)證實了其深度且持久的緩解效果，有望為這一治療困境提供關(guān)鍵的破局之道。作為我國首個且唯一獲批用于治療MCL的BCL2抑制劑，索托克拉不僅為患者帶來了治療新選擇，更標(biāo)志著臨床治療格局的根本性轉(zhuǎn)變，將助力我國淋巴瘤整體診療水平的進(jìn)一步提升?！?/p>

據(jù)悉，索托克拉此次以中國為全球首發(fā)市場獲批上市，將使中國患者率先從這一創(chuàng)新療法中獲益。與此同時，索托克拉已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性療法認(rèn)定及上市申請的優(yōu)先審評資格，擬用于治療接受過BTK抑制劑治療的R/R MCL成人患者，有望成為美國首款獲批用于治療R/R MCL的BCL2抑制劑。

據(jù)了解，目前有多項索托克拉臨床研究正在積極推進(jìn)，其研發(fā)管線在B細(xì)胞惡性腫瘤領(lǐng)域持續(xù)拓寬，展現(xiàn)出廣闊的應(yīng)用前景。其中，索托克拉與澤布替尼的聯(lián)合治療方案，已在初治（TN）CLL/SLL患者中顯示出積極的療效潛力。