近日，外媒Fierce Biotech公布了知名投行William Blair挑選的2026年五大生物科技潛力股。

該名單覆蓋基因治療、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、腫瘤學(xué)和自身免疫性疾病等多個前沿賽道，包括兩家已有商業(yè)化產(chǎn)品的公司和三家處于臨床階段的生物科技公司。

01

Krystal Biotech

該公司手握全球首個外用基因療法Vyjuvek（beremagene geperpavec，B-VEC），這也是FDA批準(zhǔn)的首個也是唯一一個用于治療隱性和顯性DEB的藥物，通過每周一次局部應(yīng)用于傷口護(hù)理。

其作用機(jī)制為通過轉(zhuǎn)基因單純皰疹病毒1型載體，將正常COL7A1基因遞送至患者傷口局部，修復(fù)膠原蛋白合成缺陷，從而實現(xiàn)病因?qū)用娴闹委煛?/p>

2023年5月，Vyjuvek首次被美國FDA批準(zhǔn)用于治療6月齡及以上的伴有COL7A1基因突變的營養(yǎng)不良大皰性表皮松解癥（DEB）患者的傷口。2024年，Vyjuvek銷售額2.9億美元，2025年第三季度該藥銷售額達(dá)到9780萬美元。

今年7月，該藥又被日本批準(zhǔn)用于DEB傷口護(hù)理，適用年齡從6個月降低到新生兒，且可以居家用藥；此外，盡管要求必須確診DEB，但并不要求基因檢測。9月，美國FDA也將Vyjuvek的標(biāo)簽適用人群擴(kuò)展至新生兒，并允許患者及護(hù)理人員居家自行給藥。這一調(diào)整預(yù)計將進(jìn)一步提升Vyjuvek的銷售額。

02

ARS Pharmaceuticals

該公司擁有全球首個獲批的腎上腺素鼻噴霧劑Neffy，用于Ⅰ型過敏反應(yīng)。該藥憑借其顛覆性的治療理念和深遠(yuǎn)的臨床影響在近期成功入選《時代周刊》2025年度最佳發(fā)明榜單。

I型過敏反應(yīng)指嚴(yán)重過敏反應(yīng)，包括可能危及生命的過敏性休克，需要立即用腎上腺素治療。但傳統(tǒng)注射筆依賴肌肉注射，操作需克服“針頭恐懼”，且對使用者有一定門檻。

Neffy作為一款腎上腺素鼻噴霧劑，實現(xiàn)了“無針給藥”的顛覆創(chuàng)新，其“一按即用”的操作方式，極大降低了使用門檻。其關(guān)鍵創(chuàng)新在于經(jīng)鼻黏膜吸收技術(shù)，利用特殊配方促進(jìn)腎上腺素高效透過鼻腔屏障，實現(xiàn)與肌肉注射相當(dāng)?shù)难帩舛群推鹦俣取?/p>

2024年8月，neffy首次獲得美國FDA批準(zhǔn)上市。今年第二季度，其美國銷售額已達(dá)1280萬美元，預(yù)計2025年全球收入將達(dá)5400萬美元，并在2028年逼近5億美元。

03

Xenon Pharmaceuticals

該公司核心資產(chǎn)azetukalner（XEN1101）是一種小分子KV7鉀通道開放劑，擬用于治療多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病，目前已針對癲癇、抑郁癥和雙相情感障礙等適應(yīng)癥開展多項3期臨床研究。

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

Azetukalner在針對局灶性癲癇發(fā)作（FOS）的2b期試驗中顯示減少發(fā)作頻率的效果，且長期安全性數(shù)據(jù)良好，展現(xiàn)出“同類最佳”的治療潛力。

結(jié)果顯示，20mg劑量中位發(fā)作減少53%，而安慰劑為18%。2025年美國癲癇學(xué)會（AES）上公布的48個月延長試驗數(shù)據(jù)確認(rèn)了持續(xù)益處，且無需滴定，耐受性好。

William Blair預(yù)計該藥僅在FOS適應(yīng)癥的全球銷售峰值就將超過26億美元。

此外，azetukalner在治療中重度成人抑郁癥中也展現(xiàn)出潛力。2期X-NOVA研究數(shù)據(jù)顯示，相比于安慰劑，azetukalner（20 mg）治療6周后表現(xiàn)出臨床意義的抑郁評分改善，且1周即起效，并顯著改善興趣和愉快感喪失癥狀，安全性可控。

04

Terns Pharmaceuticals

該公司核心候選藥物TERN-701是一種用于治療慢性髓系白血?。–ML）的小分子變構(gòu)BCR-ABL抑制劑。

CML是一種骨髓增殖性惡性腫瘤，占所有成人白血病的15-20%。伊馬替尼等靶向藥物的上市使得病死率極高的CML逐漸發(fā)展成為慢性病，但部分患者對TKI治療不耐受或發(fā)生耐藥。

諾華公司又開發(fā)了一種針對BCR-ABL1激酶的變構(gòu)抑制劑Scemblix（asciminib），主導(dǎo)二線CML治療格局。諾華預(yù)計該藥銷售峰值將達(dá)到40億美元以上。

TERN-701與asciminib同屬變構(gòu)BCR-ABL制劑，而其早期臨床研究顯示，該藥具備“同類最佳”潛力，有望再次顛覆CML治療格局。

不久前，Terns公布了TERN-701的1期臨床數(shù)據(jù)：320mg以上劑量組24周時MMR達(dá)成率為75%，療效至少是其他在研或已上市同類藥物的兩倍。

圖片來源：Terns公司

基于驚艷的早期臨床數(shù)據(jù)和市場強(qiáng)烈的BD或并購交易預(yù)期，Terns股價在近期已翻了數(shù)倍，目前市值約46億美元。

05

Evommune

該公司聚焦自免領(lǐng)域，其核心產(chǎn)品EVO756是一種MRGPRX2抑制劑。

MRGPRX2可以說是今年的自免新星靶點，吸引了各大藥企相繼布局，例如Incyte Corporation以7.5億美元收購Escient Pharmaceuticals，將其核心資產(chǎn)口服MRGPRX2小分子藥物EP262收入囊中；諾華以5500萬美元的預(yù)付款和高達(dá)7.775億美元的里程碑付款從Kyorin公司引進(jìn)一款臨床前的MRGPRX2小分子抑制劑KRP-M223。

EVO756也被寄予了許可交易的厚望。該藥目前正在進(jìn)行針對慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）和特應(yīng)性皮炎（AD）的2b期研究，結(jié)果預(yù)計分別將在2026年上半年和下半年公布。

此前的CSU適應(yīng)癥2期臨床數(shù)據(jù)顯示，300 mg每日一次和50 mg每日兩次兩個劑量組均顯示出強(qiáng)效的臨床活性，4周時，93%的患者在FricTest評分或瘙癢NRS評分上出現(xiàn)臨床反應(yīng)。未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件或因不良事件導(dǎo)致的停藥。

過敏性疾病日益受到關(guān)注，CSU的市場規(guī)模也正在不斷擴(kuò)大。William Blair認(rèn)為，僅CSU適應(yīng)癥，EVO756就具備重磅藥物潛力，而EVO756在CSU和AD兩個適應(yīng)癥上的銷售峰值或?qū)⑦_(dá)到50億美元。

參考來源：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/top-5-stock-picks-biotech-2026-william-blair

圖片來源：攝圖網(wǎng)

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