吳妮 | 撰文

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曾經(jīng)匯聚四十余家細胞治療企業(yè)的廣東醫(yī)谷·南沙生命科學園，如今掀起轉(zhuǎn)讓潮。實驗設備、臨床批件、公司股權，幾乎所有能變現(xiàn)的資產(chǎn)都被擺上貨架，賣家們只想盡快離場。

企業(yè)加速立場，醫(yī)院跑步進場。截至2025年12月，國內(nèi)已有33家三甲醫(yī)院設立細胞治療與再生醫(yī)學中心，接過臨床轉(zhuǎn)化的主導權。

以干細胞、免疫治療為代表的細胞與基因治療（CGT）正在經(jīng)歷一場深刻的此消彼長。根源在于國務院在2025年9月頒布的《生物醫(yī)學新技術臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應用管理條例》（簡稱“818號令”）。

818號令將于5月1日正式實施，它將干細胞治療、基因治療等生物醫(yī)學新技術正式納入法治化監(jiān)管框架，明確生物醫(yī)學新技術的臨床研究和轉(zhuǎn)化應用需在三甲醫(yī)院內(nèi)開展，并需通過內(nèi)部倫理委員會和學術委員會評審再進行國家備案。

2026年1月，修訂后的《藥品管理法實施條例》（828號令）發(fā)布，進一步明確了細胞治療的藥品化路徑。

作為國家層面的最高行政法規(guī)，這兩部法令共同厘清了細胞與基因治療的合規(guī)發(fā)展路徑，也就是“雙軌制”模式：要么走藥品注冊上市路線，投入巨資滿足CMC和臨床要求；要么走醫(yī)療技術轉(zhuǎn)化路線，與醫(yī)院深度綁定，成為其技術服務商。

研發(fā)空心化、資金鏈緊繃、又缺少三甲醫(yī)院合作資源的小微企業(yè)，正在被市場加速淘汰。

這或許利好頭部的細胞治療公司。多位CAR-T藥企高管對此表示謹慎樂觀，認為整體影響是正面的，但也坦言目前細則尚未出臺，具體如何執(zhí)行仍有待觀察。

而三甲醫(yī)院的地位，正在這場變革中被顯著抬升。

以研代商成為過去

在上海某家普通的醫(yī)療美容機構樓上，曾經(jīng)藏著一套完整的“干細胞生產(chǎn)線”。

樓下是持證經(jīng)營的門診部，負責接待客人、體檢抽血；樓上則是一家以“生物科創(chuàng)”為名的公司，負責為客人進行“干細胞治療”，采集血液、培養(yǎng)，制成制劑注射回至客人體內(nèi)，以此獲取高額利潤。憑借著所謂的《免疫功能評估報告》和一套天花亂墜的營銷話術，這場騙局持續(xù)數(shù)年。

直到2021年5月，上海市衛(wèi)生健康行政部門查實，這家公司違反《基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進法》《醫(yī)療機構管理條例》的規(guī)定，被沒收違法所得并處罰款共計122.4萬元，涉事門診部的執(zhí)業(yè)許可證也被依法吊銷。

一直以來，以干細胞、免疫治療和基因治療為代表的細胞與基因治療市場盡管龐大，卻魚龍混雜。

在818號令發(fā)布之前，細胞與基因治療其實已采用藥品與醫(yī)療技術并行的雙軌監(jiān)管模式。由于技術路線門檻較低、靈活性更強，吸引了更多研究者選擇這條路徑，IIT（研究者發(fā)起的臨床研究）數(shù)量遠超IND（臨床試驗申請）注冊試驗。

但問題在于，過去的技術路徑只允許醫(yī)療機構開展免費的臨床研究，始終未能打通合規(guī)收費的臨床轉(zhuǎn)化應用環(huán)節(jié)。而IIT研究又不能替代藥品法規(guī)定義下的注冊臨床試驗。大量技術因此卡在研究階段無法落地。

龐大的市場需求就催生了大量的灰色地帶。部分生物技術公司將本應免費的臨床研究包裝成收費商業(yè)項目，“以研代商”。他們還會與一些醫(yī)院掛靠合作，醫(yī)院為其提供合規(guī)外衣并參與分成，患者最終淪為受害者。

回顧早期監(jiān)管，無論是2015年的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，還是2023年的《體細胞臨床研究指引》，均屬規(guī)范性文件。雖明文禁止臨床研究收費，但因缺乏執(zhí)行細則和處罰標準，違規(guī)風險始終存在。

在818號令正式生效之后，像這樣未經(jīng)任何規(guī)范審批的細胞治療，在“只能在三甲醫(yī)院、必須經(jīng)過審批、不得隨意收費”的紅線面前，將失去生存空間。

如果企業(yè)違法開展，違法所得不足百萬的，最低罰款100萬元；超過百萬的，最高可罰違法所得20倍。違規(guī)企業(yè)還可能被吊銷許可證、責令停業(yè)，相關負責人5年內(nèi)禁入行業(yè)。

兩條路：注冊上市or做服務商

818號令的革命性在于首次打通了技術轉(zhuǎn)化應用的路徑，允許三甲醫(yī)院快速備案開展研究，但不得收費，以強化安全性與數(shù)據(jù)積累。研究證明安全有效后，可向國家衛(wèi)健委申請審批，獲批后即可作為正式醫(yī)療服務項目合規(guī)收費。

只是實施主體有限制，開展臨床研究與轉(zhuǎn)化的只能是三級甲等醫(yī)療機構，有符合要求的臨床研究學術委員會和倫理委員會，有穩(wěn)定、充足的研究經(jīng)費來源。

市場盛傳，80%的細胞治療企業(yè)將在這場洗牌中出局。廣東醫(yī)谷·南沙生命科學園的轉(zhuǎn)讓潮，不過是第一塊倒下的多米諾骨牌。

行業(yè)洗牌之后，剩下約兩成的企業(yè)必須做出抉擇。要么走IND路線，走傳統(tǒng)注冊審批路徑，將產(chǎn)品做成藥推向全國市場；要么轉(zhuǎn)型為三甲醫(yī)院的承包商或技術服務商，與醫(yī)院共同開展IIT研究，在院內(nèi)完成臨床轉(zhuǎn)化，換取回報。

至于怎么選，要看藥企自身的情況，早期探索項目適合從IIT切入，成熟項目更傾向IND；資源充足者可直推IND，資源有限者可通過IIT積累數(shù)據(jù)為后續(xù)鋪路。

值得注意的是，IIT雖不能替代IND注冊臨床試驗，卻能為后者提供重要支持。2025年12月，中國科學院彭耀進團隊在Cell Stem Cell發(fā)表的政策論文，首次繪制我國干細胞臨床轉(zhuǎn)化動態(tài)圖譜，數(shù)據(jù)顯示，超過半數(shù)（74項）IIT直接或間接支撐了后續(xù)IND申報，亦有逾半數(shù)（37項）IND可追溯至早期IIT。

在監(jiān)管逐步明晰和資本深度介入的推動下，IIT to IND越來越成為一條可行的轉(zhuǎn)化路徑。

主動權交給三甲醫(yī)院

截至2025年12月，國內(nèi)已有33家三甲醫(yī)院設立細胞治療與再生醫(yī)學中心，還有許多醫(yī)院的轉(zhuǎn)化中心或者科研部正在籌備細胞治療中心的建設。

一位CGT從業(yè)者認為，“不能低估了大型三甲醫(yī)院的雄心，它們不缺資金，完全有能力自建GMP廠房。背靠醫(yī)學院的資源，可以自主培養(yǎng)人才，甚至進行早期藥物研發(fā)。即便初期缺乏經(jīng)驗，也可以先委托外部指導或外包生產(chǎn)，但只要假以時日，它們遲早會掌握全部技術，實現(xiàn)從生產(chǎn)到應用的自給自足。”

最直接的好處是患者減少奔波，在院內(nèi)就能完成從采集到回輸?shù)娜鞒?，治療周期縮短、費用降低。醫(yī)院自建GMP平臺，掌握細胞制備與質(zhì)控主動權，讓治療更安全可控，可以說讓細胞治療從實驗室研究項目走向常規(guī)臨床手段。

但當監(jiān)管層意圖把細胞治療技術轉(zhuǎn)化的應用場景限定在三甲醫(yī)院之內(nèi)后，走技術路徑的企業(yè)就只能退居為技術服務商。這無疑是從產(chǎn)業(yè)鏈的最終應用環(huán)節(jié)開始，進行了一場自上而下的顛覆。

上述CGT從業(yè)者認為影響可能更加深遠。醫(yī)院可以通過院內(nèi)臨床轉(zhuǎn)化，將細胞治療作為一項技術服務提供給患者，但由于這類療法尚未作為正式藥品上市，所以暫時無法在全國范圍內(nèi)推廣。

不過，當一家三甲醫(yī)院通過研究者發(fā)起的臨床研究積累了充分的臨床應用數(shù)據(jù)和療效證據(jù)后，它完全可以將這些寶貴的臨床數(shù)據(jù)和權益打包賣給大型藥企，由后者推動藥品的正式上市，從而實現(xiàn)全國銷售。

“這樣一來，整個邏輯就發(fā)生了根本性逆轉(zhuǎn)：原本是藥企主導研發(fā)并委托醫(yī)院做臨床，未來則可能是醫(yī)院憑借手中的臨床數(shù)據(jù)和轉(zhuǎn)化成果，反過來成為核心資產(chǎn)的持有者，藥企反而需要向醫(yī)院購買數(shù)據(jù)和授權才能推進上市。”

這一變革可能盤活整個行業(yè)，不僅將過去那些混亂的消費級市場納入規(guī)范的醫(yī)療體系，也讓三甲醫(yī)院通過開展細胞治療獲得新的收入和活力。

上述CGT從業(yè)者稱，對于藥企來說，合規(guī)路徑雖多了一條，競爭卻更加殘酷。能搶到頂尖三甲醫(yī)院資源的企業(yè)，才有活下去的資本。搶不到的，連上牌桌的機會都沒有。底層廝殺只會愈演愈烈，而三甲醫(yī)院的地位，正在這場變革中被顯著抬升。

行業(yè)走向規(guī)范對頭部CGT藥企而言或許是長期利好，但更多細則還沒有落地。等到5月1日818號令正式實施，真正的市場變局才會拉開帷幕。

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吳妮：nora4409