重癥肌無力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，其臨床特征表現(xiàn)為骨骼肌無力和易疲勞，癥狀常呈現(xiàn)“晨輕暮重”的特點。全身型重癥肌無力（gMG）作為其中一種重要分型，已于2018年被納入《第一批罕見病目錄》。該疾病病程長、難治愈、易復發(fā)，嚴重時可影響眼球運動、吞咽、言語乃至呼吸功能，甚至可能危及患者生命。長期以來，gMG的臨床治療依賴于膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及胸腺切除等傳統(tǒng)方案。這些方法雖能一定程度緩解癥狀，但在疾病控制、長期安全性以及幫助患者真正回歸正常生活與工作方面，存在顯著不足。

但如今，患者有了更多治療選擇。2025年《中國重癥肌無力診斷和治療指南》的更新，基于高級別循證醫(yī)學證據(jù)，對全球首款FcRn拮抗劑——艾加莫德α注射液（Efgartigimod，商品名：衛(wèi)偉迦?）給予了高等級推薦。這款靶向生物制劑由再鼎醫(yī)藥引進、于2023年6月在國內(nèi)獲批。

新指南的治療理念核心，是追求療效與安全性的“雙達標”，即在實現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制的同時，最大限度減輕治療副作用、提升患者生活質(zhì)量。

鞏固治療：降低復發(fā)風險，實現(xiàn)長期穩(wěn)定的核心

在新指南中，艾加莫德在急性期癥狀緩解后的鞏固階段，扮演著至關(guān)重要的角色。

急性期癥狀的快速控制、緩解出院，并非治療的終點。重癥肌無力作為一種慢性、易復發(fā)的自身免疫性疾病，鞏固治療效果是防止病情反復、穩(wěn)定長期療效的核心環(huán)節(jié)。

2025版指南為此提供了明確的鞏固治療方案指引——建議至少使用三個治療周期的艾加莫德進行鞏固治療。這糾正了部分患者“用幾次就�！钡恼`區(qū)。

鞏固治療具體到用法上，新指南給了醫(yī)生充分的靈活性：可根據(jù)患者個體狀態(tài)及醫(yī)院的實際情況，在至少完成三個周期鞏固治療后，選擇每兩周一次（Q2W）的給藥頻率或采用固定的周期方案。對于癥狀持續(xù)穩(wěn)定的患者，醫(yī)生還可根據(jù)臨床評估，考慮逐漸延長治療周期間隔。

使用艾加莫德長期治療，效果到底怎樣？不妨看看ADAPT+研究。在這個研究中，在平均長達548天的觀察期內(nèi)，無論患者AChR抗體是否為陽性，均可觀察到MG-ADL和QMG（定量重癥肌無力評分）具有臨床意義的持續(xù)改善。這證明了艾加莫德在長期維持病情穩(wěn)定方面的有效性。

鞏固治療是患者重返社會、重啟人生的穩(wěn)定器。只有病情穩(wěn)定住了，才有可能規(guī)劃未來，重拾生活掌控感。同時，醫(yī)保政策的支持也為鞏固治療的可持續(xù)性掃除了一定的經(jīng)濟障礙。艾加莫德α注射液（靜脈注射劑型）已于2023年底被納入國家醫(yī)保目錄，并在2025年底成功續(xù)約。這顯著降低了患者長期治療的經(jīng)濟負擔，使得更多符合適應癥的患者能夠長期規(guī)范地接受治療。