氨基觀察-創(chuàng)新藥組原創(chuàng)出品

作者 | 武月

當(dāng)OpenAI總裁和DeepMind CEO都在為同一個故事歡呼時，你就應(yīng)該知道，有什么東西被打破了。

2026年3月，一個故事引爆全球：悉尼科技企業(yè)家保羅·康寧漢姆，為他罹患晚期癌癥的愛犬Rosie，利用ChatGPT和AlphaFold，設(shè)計出一款定制mRNA疫苗。注射治療后，短短數(shù)周Rosie腫瘤驚人地縮小了75%。

這是世界上第一例專為狗設(shè)計的個性化癌癥疫苗。正如新南威爾士大學(xué)的Páll Thordarson教授所說，它證明了在mRNA技術(shù)的加持下，針對個體突變的個性化療法可以以極具時間效率的方式完成。

社交網(wǎng)絡(luò)瞬間沸騰，“AI手搓疫苗”、“醫(yī)療平權(quán)”的驚呼不絕于耳。硅谷大佬們更是盛贊，這是“AI賦能普通人跨越專業(yè)壁壘”的里程碑。

然而，在這背后，被簡化的技術(shù)路徑、被忽略的專業(yè)壁壘、被低估的系統(tǒng)支撐，以及生命科學(xué)不容僭越的嚴(yán)謹(jǐn)邊界，說明這絕不是AI單槍匹馬的神跡，而是數(shù)據(jù)能力、頂尖科研、倫理合規(guī)與AI工具共同托舉的個案。

這個“賽博神話”也引發(fā)了關(guān)于單例證據(jù)、缺乏對照組和AI角色邊界的討論。真正值得行業(yè)深思的，不是所謂的奇跡，而是AI究竟以何種方式介入藥物研發(fā)，以及這場“跨界實(shí)驗”為AI+mRNA帶來的真實(shí)啟示。

一個AI極客的“自救”

故事始于2024年。保羅·科寧厄姆的愛犬Rosie被診斷出患有晚期肥大細(xì)胞瘤，這是一種犬類常見且兇險的皮膚癌。在花費(fèi)數(shù)萬澳元嘗試手術(shù)、化療均告無效后，獸醫(yī)宣判Rosie僅剩數(shù)月壽命。

擁有17年機(jī)器學(xué)習(xí)和數(shù)據(jù)分析經(jīng)驗的保羅不甘心坐以待斃，他做出了一個驚人的決定：將Rosie的癌癥視為一個“數(shù)據(jù)問題”，利用AI發(fā)起一場自救，最終締造了全球首個犬類個性化mRNA癌癥疫苗的案例。

于是就有了初見成效的“奇跡”。在接種第一針及加強(qiáng)針后的數(shù)周內(nèi)，Rosie腳踝處網(wǎng)球大小的腫瘤縮小了約50%至75%。原本萎靡不振的Rosie重新煥發(fā)了活力，甚至能跳過圍欄追逐兔子。

這并非完全“治愈”，但確實(shí)為Rosie爭取到了更高質(zhì)量的生存時間。整個過程的清晰且極具顛覆性，其關(guān)鍵點(diǎn)可分為以下四點(diǎn)：

基因組測序，將生命轉(zhuǎn)化為數(shù)據(jù)。在ChatGPT的建議下，保羅聯(lián)系新南威爾士大學(xué)的Ramaciotti基因組中心，支付3000澳元，對Rosie的健康DNA與腫瘤DNA進(jìn)行全基因組測序，獲得了約320GB的海量原始遺傳數(shù)據(jù)。

這相當(dāng)于70萬張A4紙的信息量，通過比對鎖定腫瘤特異性突變位點(diǎn)，完成個性化治療的基礎(chǔ)。保羅將其形容為：“就像對比一臺新發(fā)動機(jī)和一臺跑了30萬公里的發(fā)動機(jī)，通過比對來發(fā)現(xiàn)受損的地方。”

ChatGPT作為“總架構(gòu)師”，規(guī)劃研究路線。無生物學(xué)背景的保羅以ChatGPT為“跨學(xué)科導(dǎo)師”，快速建立基因測序、突變分析、免疫療法的完整認(rèn)知地圖。

AlphaFold進(jìn)行結(jié)構(gòu)建模，鎖定攻擊靶點(diǎn)。保羅借助AlphaFold完成突變蛋白3D結(jié)構(gòu)建模，這是疫苗研發(fā)的關(guān)鍵，因為免疫系統(tǒng)需要識別這些特定突變產(chǎn)生的“新抗原”。AlphaFold生成的蛋白質(zhì)折疊模型，為后續(xù)匹配能夠觸發(fā)免疫反應(yīng)的藥物或肽序列提供了關(guān)鍵blueprint。

在申請現(xiàn)有藥物同情用藥被藥廠拒絕后，保羅轉(zhuǎn)向mRNA技術(shù)，其將數(shù)月的工作濃縮成“半頁紙的配方”——針對Rosie個體突變的mRNA序列公式。他將這份資料交給新南威爾士大學(xué)RNA研究所所長Páll Thordarson教授。后者團(tuán)隊在專業(yè)實(shí)驗室內(nèi)，根據(jù)序列合成了包裹在脂質(zhì)納米顆粒（LNP）中的mRNA疫苗。

最后，保羅耗時3個月撰寫100頁倫理申請文件，借助昆士蘭大學(xué)Rachel Allavena教授的現(xiàn)有倫理許可完成合規(guī)流程，2025年12月為Rosie完成首針注射。

難以復(fù)制的壁壘

這件事對于外界最大的震撼，莫過于一個毫無生物醫(yī)學(xué)背景的人，居然能夠利用AI制造出一款個性化腫瘤疫苗，并成功挽救一條被獸醫(yī)“放棄”的狗狗。

OpenAI總裁Greg Brockman與谷歌DeepMind CEO Demis Hassabis更是親自下場轉(zhuǎn)發(fā)，進(jìn)一步點(diǎn)燃了網(wǎng)絡(luò)對于這場AI救援的追捧。

盡管這個真實(shí)的案例，充滿了賽博朋克式的英雄色彩，但這絕非普通人可復(fù)刻的DIY科學(xué)實(shí)驗，AI更沒有獨(dú)立發(fā)明疫苗。

保羅的成功，建立在17年機(jī)器學(xué)習(xí)硬核能力、持續(xù)交付的專業(yè)成果、不可替代的科研協(xié)作，以及嚴(yán)苛藥物研發(fā)流程之上，所謂“低門檻奇跡”，本質(zhì)是一場被簡化的認(rèn)知誤區(qū)。

其中，第一道不可逾越的壁壘，就是保羅的專業(yè)數(shù)據(jù)能力與提示工程壁壘。保羅并非“普通人”，而是悉尼AI公司Core Intelligence Technologies的聯(lián)合創(chuàng)始人，曾任澳大利亞數(shù)據(jù)科學(xué)與AI協(xié)會董事，擁有約17年機(jī)器學(xué)習(xí)與深層神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)研發(fā)經(jīng)驗，精通算法搭建、數(shù)據(jù)處理與邏輯指令設(shè)計。

ChatGPT對他來說，是一個需要高超“提示工程”能力才能驅(qū)動的強(qiáng)大工具，這種能力是普通用戶難以企及的壁壘。畢竟，AI不會替人思考，只會放大專業(yè)者的能力，普通人即便擁有同款工具，也無法完成高質(zhì)量數(shù)據(jù)挖掘與靶點(diǎn)識別。

而保羅之所以能夠說服科研機(jī)構(gòu)，靠的也不是一個溫情的故事，而是利用AI工具不斷拿出成果。

保羅最初聯(lián)系新南威爾士大學(xué)的Martin Smith教授請求為狗做基因測序時，對方明確拒絕合作，而保羅的破局關(guān)鍵在于，他每次接觸科學(xué)家前都“做完了作業(yè)”。他獨(dú)立分析了320GB的基因組數(shù)據(jù)，找到了有意義的突變，用AlphaFold建模，并初步匹配了靶點(diǎn)。

Martin Smith教授的支持，源于專業(yè)認(rèn)可而非情感共鳴，更在關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)為保羅指明mRNA疫苗方向，成為轉(zhuǎn)折核心。

第二道壁壘，也是最不可復(fù)制的環(huán)節(jié)是算法設(shè)計。保羅不僅分析數(shù)據(jù)，還自己編寫了機(jī)器學(xué)習(xí)算法來篩選新抗原、指導(dǎo)mRNA設(shè)計，最終Thordarson教授團(tuán)隊完成了疫苗的制造。

正如Thordarson教授的評價：“What I find most remarkable is that a data engineer with no background in biology managed to generate the mRNA recipe.”

而這遠(yuǎn)非普通用戶通過與大模型的聊天，就能實(shí)現(xiàn)的。

更進(jìn)一步而言，AI的加速作用存在明確邊界。藥物從發(fā)現(xiàn)到上市，有十分嚴(yán)格的流程，AI能加速的只是其中一小段。保羅僅完成早期設(shè)計環(huán)節(jié)，疫苗合成、倫理審批、臨床注射均依賴專業(yè)機(jī)構(gòu)與合規(guī)流程，脫離這套系統(tǒng)，在強(qiáng)大的AI工具也無法挽救其愛犬Rosie。

AI+mRNA如何重塑癌癥治療的未來

盡管“治愈”Rosie的是一個獸用疫苗，動物實(shí)驗成功與人類臨床應(yīng)用之間，隔著監(jiān)管、生產(chǎn)、安全性、科學(xué)驗證的巨大鴻溝。但其對mRNA疫苗行業(yè)仍有顯著的啟示意義，再次驗證了mRNA疫苗在極短時間內(nèi)完成“序列到藥物”轉(zhuǎn)化的可行性。

Thordarson教授指出，這是世界上第一例專為狗設(shè)計的個性化癌癥疫苗，它證明了在mRNA技術(shù)的加持下，針對個體突變的個性化療法可以以極具時間效率的方式完成。

在傳統(tǒng)癌癥疫苗開發(fā)中，預(yù)測哪些突變能夠引發(fā)免疫反應(yīng)需要數(shù)月甚至更長時間的實(shí)驗室模擬。而保羅通過AlphaFold分析蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)的置信度和預(yù)測結(jié)合親和力，篩選出那些最容易被Rosie免疫受體識別的肽序列，極大壓縮研發(fā)周期；新南威爾士大學(xué)團(tuán)隊不到兩個月完成疫苗合成，再次證明mRNA技術(shù)能完美適配個體突變定制需求，為實(shí)體瘤個性化治療提供了可行路徑。

事實(shí)上，AI 驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)正在加速進(jìn)入臨床驗證階段，AI與mRNA的結(jié)合也已處于爆發(fā)前夜。

AI已經(jīng)能夠優(yōu)化 mRNA的穩(wěn)定性和翻譯效率，并預(yù)測抗原的免疫原性。簡單來說，就是采集患者的腫瘤樣本和健康人血液樣本，對其進(jìn)行各種序列分析對比，從而找出該患者癌癥特有的突變。然后，使用深度學(xué)習(xí)的預(yù)測算法將突變列表轉(zhuǎn)化為癌細(xì)胞表面的新抗原，進(jìn)而設(shè)計出該患者獨(dú)有的mRNA。

AI能夠推動mRNA藥物研發(fā)從經(jīng)驗驅(qū)動向“數(shù)據(jù)+AI驅(qū)動”轉(zhuǎn)型，這將帶來兩個顯而易見的好處：第一，顯著縮短了從研發(fā)到臨床試驗的時間周期，提升了效率；第二，大幅提升了研發(fā)成功率。海外如Moderna等企業(yè)，國內(nèi)如云頂新耀等企業(yè)，均早已投入AI的建設(shè)，并在AI加持下，加速臨床研究進(jìn)程；日前BioNTech聯(lián)合創(chuàng)始人更是透露，離職后將投身聚焦下一代“mRNA+AI”技術(shù)的新事業(yè)。

AI競爭的本質(zhì)是算法。數(shù)據(jù)越多，技術(shù)越成熟，迭代越快，反饋到臨床研究層面，即分子的產(chǎn)出效率更高，質(zhì)量越高，形成一個正循環(huán)。因此，頭部藥企之間的效率和成功率，差距只會越拉越大。

需要說明的是，當(dāng)前的AI也絕非萬能的，其局限性同樣清晰：AlphaFold 在點(diǎn)突變細(xì)微結(jié)構(gòu)預(yù)測上存在偏差，AI可能產(chǎn)生“幻覺”導(dǎo)致預(yù)測失誤，一旦應(yīng)用可能引發(fā)過敏、自身免疫等致命風(fēng)險。保羅的c-KIT蛋白AlphaFold渲染置信度為54.55。AlphaFold的置信度量表中，70以下被視為低置信度，50附近接近"不確定"。

對此，新南威爾士大學(xué)結(jié)構(gòu)生物學(xué)家Kate Michie表示："I think people put a little bit too much trust in it at the moment. We're still working out the things that it doesn't do."

同時，LNP送技術(shù)專利壁壘、腫瘤異質(zhì)性導(dǎo)致的治療無效、長期安全性觀察周期不可壓縮，都是行業(yè)亟待解決的難題。

而保羅與Rosie的故事，之所以引發(fā)這么大的反響，還在于它揭示的是一個更深刻、也更復(fù)雜的命題：AI在生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的能力邊界，或許正以超出預(yù)期的速度擴(kuò)張。

在2026年，AI深刻變革的當(dāng)下，一個具備數(shù)據(jù)分析能力但沒有任何生物醫(yī)學(xué)訓(xùn)練的人，借助公開的AI工具和開源數(shù)據(jù)庫，能夠在數(shù)月內(nèi)走完從“理解疾病分子機(jī)制”到“產(chǎn)出可用治療方案”的全程。但是，正如前文所說，將其變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)，仍需要頂級科研機(jī)構(gòu)、專業(yè)實(shí)驗室和監(jiān)管審批的參與。

換句話說，AI不可能很快就治愈癌癥，但它正在做一件更根本的事。

目前，保羅正基于最新的測序結(jié)果研發(fā)第二款疫苗以打擊Rosie體內(nèi)剩余腫瘤。在他看來，癌癥未來可能不再是終點(diǎn)，而是一門可以通過不斷迭代算法來應(yīng)對的“管理科學(xué)”。

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