2月28日，NMPA官網(wǎng)顯示，正大天晴的1類創(chuàng)新藥羅伐昔替尼片（商品名：安煦）獲批上市，適用于中危-2或高危的原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥后骨髓纖維化（PPV-MF）或原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化（PET-MF）成人患者的一線治療，治療疾病相關(guān)脾腫大或疾病相關(guān)癥狀。

羅伐昔替尼（TQ05105）是正大天晴自主研發(fā)的 一款first-in-class、全新的口服小分子JAK/ROCK抑制劑。體外試驗(yàn)結(jié)果顯示，該藥能夠有效抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，能顯著抑制細(xì)胞中STAT3和STAT5的磷酸化水平，從而抑制JAK/STAT信號(hào)通路傳導(dǎo)作用，進(jìn)而發(fā)揮抗腫瘤活性。

2024年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上，正大天晴公開了羅伐昔替尼對(duì)比羥基脲治療中高危骨髓纖維化（MF）的II期研究數(shù)據(jù)，顯示出顯著優(yōu)于對(duì)照組的臨床獲益。

研究共納入107例受試者，試驗(yàn)組共72例受試者接受羅伐昔替尼片治療，對(duì)照組共35例受試者。在第24周，SVR35（受試者脾臟體積較基線減少≥35%）數(shù)據(jù)顯示，羅伐昔替尼組（58.33%）明顯優(yōu)于對(duì)照組（22.86%）。最佳總癥狀改善率（任意時(shí)間點(diǎn)總癥狀評(píng)分較基線下降≥50%的受試者比例），羅伐昔替尼組（77.78%）同樣優(yōu)于對(duì)照組（54.29%）。安全性方面，安全性結(jié)果與同靶點(diǎn)藥物相似，未出現(xiàn)新的安全性信號(hào)。

骨髓纖維化（MF）是一種BCR-ABL陰性的骨髓增殖性腫瘤（MPN）,臨床常表現(xiàn)為原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥（PV）和原發(fā)性血小板增多癥（ET）后骨髓纖維化。包括血細(xì)胞進(jìn)行性下降、肝脾腫大和全身體質(zhì)性癥狀（如發(fā)熱、乏力、盜汗、體重減輕等），且轉(zhuǎn)化為白血病的風(fēng)險(xiǎn)極高,嚴(yán)重影響患者的生存質(zhì)量和生存期。阻斷JAK-STAT通路的JAK抑制劑（JAKi）是目前臨床的主要治療藥物，但JAKi無法逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展，許多患者可能產(chǎn)生獲得性耐藥性并再次出現(xiàn)疾病進(jìn)展。

正大天晴在骨髓纖維化領(lǐng)域還布局了多項(xiàng)聯(lián)合研究，如 羅伐昔替尼 聯(lián)合BET抑制劑或BCL-2抑制劑，用于治療中高危骨髓纖維化的臨床研究，初步結(jié)果較為積極。該藥用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的適應(yīng)癥也被納入突破性療法。

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