（來源：中國(guó)吉林網(wǎng)）

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　　2月28日是第19個(gè)國(guó)際罕見病日，旨在提升社會(huì)對(duì)各類罕見疾病的關(guān)注與認(rèn)知。重癥肌無力是一種慢性自身免疫性疾病，主要分為眼肌型和全身型。2018年，全身型重癥肌無力被納入了國(guó)家第一批罕見病目錄。該病病程長(zhǎng)、易復(fù)發(fā)，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，急性加重時(shí)亦可危及生命。

　　為此，中國(guó)吉林網(wǎng)對(duì)話了吉林大學(xué)白求恩第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師鄧暉，她從急性期出院后防復(fù)發(fā)要點(diǎn)、日常病情評(píng)估方法、“雙達(dá)標(biāo)”治療目標(biāo)及非急性期優(yōu)化治療方案等方面全面進(jìn)行了科普。

急性期出院后防復(fù)發(fā)，鞏固治療是關(guān)鍵

　　臨床上，有些患者在急性發(fā)作住院、癥狀好轉(zhuǎn)出院后，感覺身體恢復(fù)了，便自行把藥停了?！斑@其實(shí)很危險(xiǎn)?！编嚂熱t(yī)生指出，急性發(fā)作后出院的一年內(nèi)，仍是復(fù)發(fā)高危期?！氨砻嫔习Y狀緩解了，但免疫紊亂尚未完全恢復(fù)，身體對(duì)感染的抵抗力仍比較弱。一次普通的感冒都可能像導(dǎo)火索一樣，再次誘發(fā)疾病活動(dòng)?！币虼?，出院后要在醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)行鞏固治療。例如，使用FcRn拮抗劑艾加莫德等免疫藥物鞏固治療，降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。她強(qiáng)調(diào)，每位患者的病情不同，治療方案必須遵醫(yī)囑，切勿自行停藥。

　　重癥肌無力的一大特點(diǎn)是癥狀容易反復(fù)、時(shí)好時(shí)壞。出院回家后，患者怎么才能知道病情控制得怎么樣？鄧暉醫(yī)生建議，患者可以每周在家自己做一次MG-ADL評(píng)估。這是一個(gè)自評(píng)量表，只需要回答幾道選擇題，就能直觀地看出自己在說話、咀嚼、吞咽、呼吸等8項(xiàng)日常能力上的情況。復(fù)診時(shí)，把自評(píng)結(jié)果拿給醫(yī)生看，能幫助醫(yī)生更準(zhǔn)確地判斷病情變化。

　　ADL評(píng)分越低越好，0分或1分是理想的“達(dá)標(biāo)”狀態(tài)，說明近期癥狀控制得不錯(cuò)；如果分?jǐn)?shù)較之前升高超過2分，就提示病情可能有波動(dòng)，應(yīng)盡快聯(lián)系醫(yī)生。

生活品質(zhì)被打折？“雙達(dá)標(biāo)”宜早不宜遲

　　在重癥肌無力的治療中，僅僅控制住病情就夠了嗎？2025年的《中國(guó)重癥肌無力診斷和治療指南》給出了治療目標(biāo)：患者應(yīng)追求“雙達(dá)標(biāo)”。

　　通俗理解，第一重達(dá)標(biāo)是癥狀控制達(dá)標(biāo)，即最大限度實(shí)現(xiàn)疾病緩解、控制住癥狀；第二重達(dá)標(biāo)是副作用控制達(dá)標(biāo)，即盡可能減少藥物副作用，提高生活質(zhì)量。指南特別明確，對(duì)于常用激素的患者，每日劑量降至5-10毫克，才算達(dá)到安全范圍。

　　“治療不僅要追求雙達(dá)標(biāo)，更要盡早實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)，這樣患者才能更快地回歸高質(zhì)量的生活?！编嚂熱t(yī)生解釋道。

　　現(xiàn)實(shí)中，一部分處于非急性期的患者，長(zhǎng)期依賴膽堿酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素或免疫抑制劑等傳統(tǒng)藥物，雖然控制住了部分癥狀，但仍面臨療效不夠理想、副作用影響生活等問題。

　　滿足于“將就”，可能暗藏風(fēng)險(xiǎn)。比如，本是家庭頂梁柱的壯年患者，卻因?yàn)闅埩舻陌Y狀，在職場(chǎng)中力不從心，職業(yè)發(fā)展被迫按下暫停鍵；年輕患者尤其是女性，因長(zhǎng)期服用激素，面臨“滿月臉”“水牛背”等容貌變化，給社交和婚戀帶來巨大的心理壓力。長(zhǎng)期接受高劑量的激素治療后，老年患者骨質(zhì)疏松的風(fēng)險(xiǎn)可能加劇，影響晚年生活質(zhì)量。

　　研究顯示，ADL評(píng)分每升高一分，病情惡化的風(fēng)險(xiǎn)就會(huì)增加13%；而每日激素劑量維持在10毫克以上，長(zhǎng)期也會(huì)增加不良反應(yīng)的發(fā)生率。鄧暉醫(yī)生建議，非急性期患者不應(yīng)安于現(xiàn)狀，應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下積極探索更優(yōu)的治療方案，改變被疾病束縛的生存劇本，贏回本該擁有的給力人生。

　　重癥肌無力的治療核心在于規(guī)范與堅(jiān)持，急性期盡早追求“雙達(dá)標(biāo)”能顯著提升生活質(zhì)量，緩解后的鞏固治療是防復(fù)發(fā)的關(guān)鍵，患者需遵醫(yī)囑用藥、定期開展MG-ADL自評(píng)，主動(dòng)與醫(yī)生溝通病情變化，通過科學(xué)的治療、長(zhǎng)程管理擺脫疾病困擾，逐步回歸有質(zhì)量的正常生活。

中國(guó)吉林網(wǎng) 吉刻新聞?dòng)浾?高健波

　　攝像 洪逗

　　視頻制作 洪逗

初審： 郭龍

復(fù)審： 孫曉云

終審： 張彥梅

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