2月19日，日本厚生勞動(dòng)省專家委員會(huì)附條件批準(zhǔn)兩款誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）療法上市——這是iPSC技術(shù)誕生20年來(lái)首次從實(shí)驗(yàn)室走向臨床，標(biāo)志著細(xì)胞治療正式邁入“現(xiàn)貨型”商業(yè)化階段。

*** 企業(yè)需在7年內(nèi)提交大規(guī)模臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，否則將撤銷許可

獲批的兩款療法均針對(duì)傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難以逆轉(zhuǎn)的退行性疾?。捍筅娲髮W(xué)孵化企業(yè)Cuorips的ReHeart（心肌細(xì)胞片）用于重癥心衰治療，住友制藥與Racthera合作的Amchepri（多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞）針對(duì)帕金森病。

臨床試驗(yàn)顯示，心衰患者心功能顯著改善；帕金森患者移植細(xì)胞存活率超90%，多巴胺分泌量平均提升44.7%，運(yùn)動(dòng)功能明顯恢復(fù)。

這一里程碑背后，是諾獎(jiǎng)技術(shù)的漫長(zhǎng)轉(zhuǎn)化。

2006年，京都大學(xué)山中伸彌教授通過(guò)誘導(dǎo)成體細(xì)胞“返老還童”，培育出具有三胚層分化潛能的iPSC，開(kāi)創(chuàng)再生醫(yī)學(xué)新紀(jì)元，并斬獲2012年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。二十年后，這項(xiàng)“萬(wàn)能細(xì)胞”技術(shù)終于突破產(chǎn)業(yè)化瓶頸——兩款產(chǎn)品均為異體通用型，由健康供者細(xì)胞制備，可實(shí)現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)與“現(xiàn)貨”供應(yīng)。

干細(xì)胞療法全球競(jìng)速已白熱化。

Vertex福泰制藥的iPSC胰島療法Zimislecel預(yù)計(jì)2026年向美歐遞交上市申請(qǐng)，有望實(shí)現(xiàn)1型糖尿病臨床治愈。中國(guó)雖以近600項(xiàng)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)位列全球第二，2025年1月首款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物獲批，但在iPSC賽道仍處追趕態(tài)勢(shì)。更緊迫的是，2026年5月中國(guó)史上最嚴(yán)細(xì)胞治療監(jiān)管條例即將落地，行業(yè)大洗牌一觸即發(fā)。

01、日本搶下全球首張iPSC船票：心衰、帕金森首次迎來(lái)“功能性治愈”

細(xì)胞療法，通俗來(lái)說(shuō)是以“活細(xì)胞”為治療核心的現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)，這些活細(xì)胞能精準(zhǔn)識(shí)別并清除異常細(xì)胞，還可修復(fù)受損組織，是攻克腫瘤、疑難病癥的新型精準(zhǔn)治療手段。

按類型劃分，細(xì)胞療法主要分為：干細(xì)胞、免疫細(xì)胞。

目前市場(chǎng)上最知名、商業(yè)化最成熟的細(xì)胞療法產(chǎn)品，均來(lái)自免疫細(xì)胞領(lǐng)域，其中以CAR-T療法為代表，全球已獲批9款，中國(guó)市場(chǎng)就有7款上市，實(shí)現(xiàn)了對(duì)血液腫瘤的功能性治愈效果。

干細(xì)胞領(lǐng)域，早在2011年，韓國(guó)CellGram推出全球首個(gè)獲批產(chǎn)品，依托間充質(zhì)干細(xì)胞技術(shù)，用于治療急性心肌梗死。

截至目前，全球已有超15款干細(xì)胞療法獲批，幾乎均為間充質(zhì)干細(xì)胞技術(shù)，研發(fā)主體多來(lái)自韓國(guó)、日本、以色列，適應(yīng)癥覆蓋移植物抗宿主病、克羅恩病等自免疾病，以及腦癱、創(chuàng)傷性腦損傷等。

此次日本獲批兩款iPSC療法引發(fā)全球關(guān)注，核心原因的在于：

多能干細(xì)胞（PSC）體外培養(yǎng)下具有自我更新、近乎無(wú)限增殖的能力；具有三胚層分化潛能，理論上可分化為生物體幾乎所有功能細(xì)胞類型，被認(rèn)為是攻克重大疾病的希望。

更關(guān)鍵的是，這兩款產(chǎn)品針對(duì)不可逆退行性疾病，打破了傳統(tǒng)治療僅能緩解癥狀的局限，真正從細(xì)胞層面實(shí)現(xiàn)器官功能修復(fù)。

ReHeart（重癥心衰治療）：將iPSC分化為心肌細(xì)胞，制作成直徑4-5厘米、厚度0.1毫米的“心肌薄片”，通過(guò)手術(shù)貼附在患者心臟表面。新生的心肌細(xì)胞會(huì)分泌營(yíng)養(yǎng)因子，促進(jìn)血管再生，增強(qiáng)心臟泵血能力。

8名患者參與的臨床試驗(yàn)顯示，心功能得到顯著改善，且未報(bào)告嚴(yán)重安全性問(wèn)題。

Amchepri（帕金森病治療）：把iPSC分化為“多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞”，精準(zhǔn)注射至患者大腦紋狀體區(qū)域，這些細(xì)胞會(huì)在腦內(nèi)成熟為功能性神經(jīng)元，持續(xù)自主分泌多巴胺，從根源改善癥狀，而非單純依靠藥物外補(bǔ)。

24個(gè)月的隨訪數(shù)據(jù)顯示，移植細(xì)胞存活率超90%，患者多巴胺分泌量平均增加44.7%（高劑量組達(dá)63.5%），6例患者中有4人運(yùn)動(dòng)功能明顯改善。

除了以上兩款，糖尿病領(lǐng)域也即將迎來(lái)首款iPSC療法獲批。

Vertex福泰制藥研發(fā)的干細(xì)胞療法Zimislecel，可通過(guò)一次注射讓嚴(yán)重的1型糖尿病實(shí)現(xiàn)臨床治愈，該療法預(yù)計(jì)2026年正式向美國(guó)、歐洲、英國(guó)監(jiān)管部門(mén)遞交上市申請(qǐng)，有望同年獲批上市。

Zimislecel是同種異體干細(xì)胞再生療法，依托iPSC技術(shù)在體外培育健康的胰島β細(xì)胞，移植后可定植在患者肝臟，發(fā)揮調(diào)節(jié)血糖的核心功能。

值得注意的是，這兩款療法均為異體通用型，由健康捐贈(zèng)者的干細(xì)胞制備而成，優(yōu)勢(shì)是可實(shí)現(xiàn)“現(xiàn)貨”供應(yīng)，缺點(diǎn)則是存在排斥反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。

02、中國(guó)玩家剛擠上牌桌，規(guī)則就要變了？

中國(guó)在細(xì)胞療法領(lǐng)域的發(fā)展速度令人矚目。

專家表示，我國(guó)干細(xì)胞技術(shù)已于2023年躋身全球第一梯隊(duì)，目前與美國(guó)基本處于“并跑”狀態(tài)，在部分?？祁I(lǐng)域甚至實(shí)現(xiàn)了“領(lǐng)跑”。

從臨床試驗(yàn)來(lái)看，截至2025年12月，中國(guó)（大陸）地區(qū)近600項(xiàng)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，數(shù)量在全球位列第二，僅次于美國(guó)的2901項(xiàng)。

2025年1月，中國(guó)首款干細(xì)胞療法——鉑生卓越公司的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）獲批上市（采用人臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞），適應(yīng)癥為激素治療失敗的aGVHD；3月，北大人民醫(yī)院黃院士開(kāi)出全國(guó)首張?zhí)幏?，?biāo)志著我國(guó)首個(gè)干細(xì)胞療法正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段。

而在iPSC領(lǐng)域，近年來(lái)更是呈現(xiàn)爆發(fā)式增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，中國(guó)已培育出一批具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新企業(yè)。

據(jù)“iPSC藍(lán)皮書(shū)”，預(yù)計(jì)未來(lái)六年iPSC市場(chǎng)年復(fù)合增長(zhǎng)率為11.5%。從應(yīng)用領(lǐng)域來(lái)看，iPSC技術(shù)在神經(jīng)退行性疾?。ㄈ绨柎暮Ｄ?、帕金森病等）治療管線的布局最為密集，相關(guān)臨床研究數(shù)量占全球干細(xì)胞療法的38%。

國(guó)內(nèi)重點(diǎn)企業(yè)臨床進(jìn)展：

艾爾普再生醫(yī)學(xué)：國(guó)內(nèi)iPSC領(lǐng)域先行者，自主研發(fā)的無(wú)飼養(yǎng)層培養(yǎng)體系達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平，首個(gè)視網(wǎng)膜細(xì)胞治療產(chǎn)品已獲得臨床試驗(yàn)許可，心衰產(chǎn)品也在臨床階段。

士澤生物：專注神經(jīng)退行性疾病治療，建立完整的iPSC神經(jīng)分化技術(shù)平臺(tái)，帕金森病、漸凍癥治療項(xiàng)目處于臨床階段。

霍德生物：創(chuàng)新“神經(jīng)細(xì)胞工廠”平臺(tái)，解決規(guī)?；a(chǎn)瓶頸，為缺血性腦卒中治療提供產(chǎn)業(yè)化解決方案。

此外，智新浩正瑞普晨創(chuàng)等推出再生胰島療法，將實(shí)現(xiàn)糖尿病功能性治愈突破；中盛溯源睿健醫(yī)藥等聚焦神經(jīng)系統(tǒng)疾病研究；河絡(luò)新圖血霽生物重點(diǎn)開(kāi)發(fā)血液替代品。

在“自體細(xì)胞”中國(guó)科研實(shí)現(xiàn)多項(xiàng)首創(chuàng)成果：

2024年4月，上海長(zhǎng)征醫(yī)院殷浩團(tuán)隊(duì)在《Cell Discovery》發(fā)表研究成果，通過(guò)自體iPSC細(xì)胞技術(shù)，全球首次功能性治愈一位嚴(yán)重的2型糖尿病患者；其開(kāi)發(fā)的“異體人再生胰島注射液”（治療1型糖尿?。?，已獲藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。

2024年9月，天津市第一中心醫(yī)院、北京大學(xué)/昌平實(shí)驗(yàn)室聯(lián)合團(tuán)隊(duì)同樣在《Cell Discovery》發(fā)文，通過(guò)自體iPSC細(xì)胞技術(shù)，全球首次功能性治愈一位嚴(yán)重的1型糖尿病患者。

需注意，當(dāng)前干細(xì)胞技術(shù)仍存在一定安全隱患，致瘤性風(fēng)險(xiǎn)是核心關(guān)注點(diǎn)之一；iPSC因通過(guò)病毒載體逆轉(zhuǎn)錄體細(xì)胞為干細(xì)胞，存在基因突變和無(wú)限增殖風(fēng)險(xiǎn)，致癌概率高于其他類型干細(xì)胞。

03、2026大洗牌：沒(méi)有三甲資質(zhì)，別碰細(xì)胞治療

細(xì)胞療法的重要性，已被各國(guó)上升至國(guó)家戰(zhàn)略高度，中國(guó)也從政策層面持續(xù)引導(dǎo)行業(yè)規(guī)范發(fā)展，在扶持創(chuàng)新的同時(shí)，不斷強(qiáng)化合規(guī)管控，推動(dòng)行業(yè)進(jìn)入高質(zhì)量發(fā)展階段。

2006年：《國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020年）》，首次將干細(xì)胞研究技術(shù)寫(xiě)入國(guó)家重大科技發(fā)展計(jì)劃。

2024年9月：三部委聯(lián)合印發(fā)通知，在北京、上海、廣東自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)和海南自由貿(mào)易港允許外資企業(yè)從事人體干細(xì)胞等技術(shù)開(kāi)發(fā)和應(yīng)用。

目前，中國(guó)干細(xì)胞藥物研發(fā)企業(yè)已形成京津冀、長(zhǎng)三角、中部及珠三角等區(qū)域核心產(chǎn)業(yè)帶；北京、上海、廣東更是集研發(fā)、生產(chǎn)與臨床轉(zhuǎn)化于一體的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)高地。

然而，干細(xì)胞療法是技術(shù)壁壘極高的醫(yī)療科技領(lǐng)域，當(dāng)前大部分中國(guó)企業(yè)及機(jī)構(gòu)并不具備開(kāi)展研發(fā)和應(yīng)用的能力。

長(zhǎng)期以來(lái)，我國(guó)對(duì)細(xì)胞治療實(shí)行“雙軌制”監(jiān)管：

衛(wèi)健委路徑：將其作為醫(yī)療技術(shù)管理，要求機(jī)構(gòu)備案+項(xiàng)目備案后，方可開(kāi)展臨床研究；

藥監(jiān)局路徑（CDE）：按創(chuàng)新藥路徑申報(bào)IND，走正式的藥品審批流程。

早在2015年，就出臺(tái)核心監(jiān)管文件《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》，建立了以醫(yī)療機(jī)構(gòu)為責(zé)任主體開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究的路徑，同時(shí)明確根據(jù)《藥品管理法》，藥品只有獲得國(guó)家藥監(jiān)局注冊(cè)批準(zhǔn)后，才能進(jìn)入臨床應(yīng)用。

專家認(rèn)為，當(dāng)前行業(yè)監(jiān)管的核心趨勢(shì)是向藥品化方向（嚴(yán)格合規(guī)）集中，未來(lái)所有細(xì)胞治療產(chǎn)品預(yù)計(jì)將統(tǒng)一納入藥品監(jiān)管體系，推動(dòng)行業(yè)規(guī)范化、標(biāo)準(zhǔn)化發(fā)展。

而隨著史上最嚴(yán)監(jiān)管條例在2026年落地，行業(yè)第一波超級(jí)大洗牌已然到來(lái)。

2026年5月1日起，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（第818號(hào)國(guó)務(wù)院令）正式施行，劃定兩大合規(guī)紅線：

第十一條規(guī)定：實(shí)施生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究的機(jī)構(gòu)，必須是三級(jí)甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu)。這意味著大批打著“抗衰”“醫(yī)美”等名號(hào)的不合規(guī)機(jī)構(gòu)，將被徹底清出市場(chǎng)。

第二十條規(guī)定：臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)、臨床研究機(jī)構(gòu)不得向受試者收取與生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究有關(guān)的費(fèi)用。這直接禁止了部分機(jī)構(gòu)打著“科研”名目進(jìn)行收費(fèi)的商業(yè)模式。

近期，行業(yè)已出現(xiàn)明顯洗牌跡象，南沙醫(yī)谷細(xì)胞公司集體“退場(chǎng)”，資產(chǎn)報(bào)價(jià)大幅下降；深圳南山公安分局查處多個(gè)干細(xì)胞公司，相關(guān)人員被采取強(qiáng)制措施，成為合規(guī)監(jiān)管典型案例。

干細(xì)胞療法作為攻克疑難病癥的核心技術(shù)，發(fā)展前景毋庸置疑；而合規(guī)化、標(biāo)準(zhǔn)化，一定是行業(yè)走向成熟的必經(jīng)之路。