突破性療法有望今年年中向FDA遞交上市申請(qǐng)

Larimar Therapeutics今日宣布，美國(guó)FDA已授予其在研療法nomlabofusp突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療成人及兒童弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)（FA）。Nomlabofusp是一種具有疾病修飾潛力的frataxin（FXN）蛋白替代療法。公司同時(shí)表示，在與FDA開(kāi)展相關(guān)項(xiàng)目會(huì)議后，雙方已就將皮膚FXN水平作為一種新型替代終點(diǎn)達(dá)成一致，該指標(biāo)被認(rèn)為有望合理預(yù)測(cè)患者的臨床獲益，用以支持公司計(jì)劃于2026年6月提交的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）并尋求加速批準(zhǔn)。

此次突破性療法認(rèn)定的授予主要基于進(jìn)行中的開(kāi)放標(biāo)簽（OL）研究的結(jié)果。初步數(shù)據(jù)顯示，接受nomlabofusp治療1年后，患者皮膚FXN水平提升至接近無(wú)癥狀攜帶者的范圍，同時(shí)在四項(xiàng)關(guān)鍵臨床指標(biāo)上呈現(xiàn)一致改善趨勢(shì)，包括改良弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)評(píng)定量表（mFARS）、日常生活活動(dòng)評(píng)分（FARS-ADL）、9孔插釘試驗(yàn)（9-HPT）及改良疲勞影響量表（MFIS）。相關(guān)結(jié)果顯示，該療法有望改善FA的疾病進(jìn)程，相較FACOMS自然病程研究參考隊(duì)列中觀察到的疾病持續(xù)惡化趨勢(shì)具有潛在優(yōu)勢(shì)。公司預(yù)計(jì)將于2026年第二季度公布支持BLA申報(bào)的關(guān)鍵研究數(shù)據(jù)，并計(jì)劃同期啟動(dòng)全球確證性3期研究入組工作，預(yù)計(jì)于2026年年中完成首例患者給藥。

FDA授予基因療法優(yōu)先審評(píng)資格

Ultragenyx Pharmaceutical近日宣布，美國(guó)FDA已受理其腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法DTX401（pariglasgene brecaparvovec）用于治療Ia型糖原貯積病（GSDIa）的生物制品許可申請(qǐng)，并授予優(yōu)先審評(píng)資格。FDA同時(shí)將該申請(qǐng)的PDUFA目標(biāo)審評(píng)日期定為2026年8月23日。根據(jù)新聞稿，若順利獲批，DTX401有望成為首個(gè)針對(duì)GSDIa潛在致病機(jī)制的治療方案。

此前公布的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照3期GlucoGene研究結(jié)果顯示，接受DTX401治療的患者在維持較低的低血糖（hypoglycemia）發(fā)生率的同時(shí)，其每日玉米淀粉攝入量及攝入頻率均顯著且具有臨床意義地降低，并表現(xiàn)出更穩(wěn)定的正常血糖水平以及更好的空腹耐受能力。上述療效進(jìn)一步體現(xiàn)為患者生活質(zhì)量的改善，在患者總體變化印象量表（PGIC）評(píng)估中得到體現(xiàn)。安全性方面，DTX401總體耐受性良好，安全性特征可接受。

安斯泰來(lái)達(dá)成超17億美元抗癌療法合作

安斯泰來(lái)（Astellas Pharma）與Vir Biotechnology近日宣布達(dá)成全球戰(zhàn)略合作，共同推進(jìn)在研前列腺癌療法VIR-5500的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。VIR-5500是一款靶向前列腺特異性膜抗原（PSMA）的PRO-XTEN雙掩蔽CD3 T細(xì)胞銜接器（TCE），可在到達(dá)腫瘤微環(huán)境前保持非活性狀態(tài)，從而降低脫靶效應(yīng)并提升治療指數(shù)。目前，該療法正處于晚期轉(zhuǎn)移性前列腺癌的1期臨床開(kāi)發(fā)階段。雙方表示，此次合作將有助于加速VIR-5500的臨床推進(jìn)，同時(shí)進(jìn)一步強(qiáng)化安斯泰來(lái)在腫瘤領(lǐng)域，尤其是前列腺癌治療方向的研發(fā)與商業(yè)化布局。根據(jù)協(xié)議，雙方將共同承擔(dān)該項(xiàng)目的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化工作。

根據(jù)合作條款，Vir Biotechnology將獲得3.35億美元的預(yù)付款及近期里程碑付款，其中包括2.4億美元現(xiàn)金、7500萬(wàn)美元股權(quán)投資以及2000萬(wàn)美元近期里程碑付款。此外，Vir未來(lái)還有資格獲得最高達(dá)13.7億美元的研發(fā)、監(jiān)管及銷售里程碑付款。按照合作安排，Vir將繼續(xù)推進(jìn)當(dāng)前正在進(jìn)行的1期臨床試驗(yàn)，直至項(xiàng)目開(kāi)發(fā)責(zé)任正式轉(zhuǎn)交安斯泰來(lái)，隨后由安斯泰來(lái)主導(dǎo)后續(xù)開(kāi)發(fā)工作。

參考資料：

[1] Ultragenyx Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for DTX401 AAV Gene Therapy for Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). Retrieved February 24, 2026 from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-us-fda-acceptance-and-priority-review

[2] Larimar Therapeutics Announces FDA Breakthrough Therapy Designation for Nomlabofusp in FA and Reiterates Planned BLA Submission in June 2026. Retrieved February 24, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/24/3243356/0/en/Larimar-Therapeutics-Announces-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Nomlabofusp-in-FA-and-Reiterates-Planned-BLA-Submission-in-June-2026.html

[3] Astellas and Vir Biotechnology Announce Global Strategic Collaboration to Advance PSMA-targeting PRO-XTEN? Dual-masked T-Cell Engager VIR-5500 for the Treatment of Prostate Cancer. Retrieved February 24, 2026 from https://investors.vir.bio/news/news-details/2026/Astellas-and-Vir-Biotechnology-Announce-Global-Strategic-Collaboration-to-Advance-PSMA-targeting-PRO-XTEN-Dual-masked-T-Cell-Engager-VIR-5500-for-the-Treatment-of-Prostate-Cancer/default.aspx

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