時光荏苒，2025 年已至年末，今年FDA批準(zhǔn)上市44款新藥，雖較 2023 年（55 款）、2024 年（50 款）數(shù)量略有回落，但First-in-class 占比超 55%、小分子藥物持續(xù)主導(dǎo)、中國原研藥突破出海三大核心特征，勾勒出全球醫(yī)藥創(chuàng)新的全新版圖。

一、核心數(shù)據(jù)透視：數(shù)量回落但創(chuàng)新濃度飆升1. 藥物類型：小分子仍是主力軍，生物大分子多點突破

2025 年獲批的 44 款新藥中，小分子藥物 29 款（占比 66%），生物大分子藥物 15 款（占比 34%），延續(xù) “小分子為主、大分子創(chuàng)新” 的格局：

• 小分子藥物

  覆蓋腫瘤、感染、心血管等 10 大領(lǐng)域，6 款為全球首個針對特定靶點的療法。例如 30 年來首款單純性尿路感染（UUTI）新藥吉泊達(dá)星（抑制細(xì)菌 DNA 拓?fù)洚悩?gòu)酶）、全球首個螺嘧啶三酮類口服抗生素唑氟達(dá)星（治療泌尿生殖道淋病），以及首款非阿片類止痛藥蘇澤曲林（選擇性 NaV1.8 抑制劑），填補了傳統(tǒng)治療的多個空白。

• 生物大分子藥物

  類型多元度創(chuàng)近年新高，包含 10 款抗體（7 款單抗、1 款雙抗、2 款 ADC）、3 款小核酸藥物、1 款多肽、1 款融合蛋白。其中靶向 TROP-2 的 ADC 藥物德達(dá)博妥單抗（治療 HR+/HER2 - 乳腺癌）、BCMA/CD3 雙抗利諾澤單抗（治療多發(fā)性骨髓瘤），成為腫瘤領(lǐng)域的 “明星產(chǎn)品”。

2025 年 FDA 獲批新藥中，罕見病藥物以 13 款超越腫瘤（12 款），成為第一大適應(yīng)癥領(lǐng)域，凸顯 “小眾需求” 的政策傾斜：

• 罕見病領(lǐng)域

  13 款藥物覆蓋 11 種罕見疾病，包括全球首款胸苷激酶 2 缺乏癥特效藥脫氧胞苷 + 脫氧胸苷組合、首個 H3 K27M 突變彌漫性中線膠質(zhì)瘤療法多達(dá)維普酮（ClpP 蛋白酶激活劑），以及治療巴特氏綜合征的多肽藥物伊拉米肽（線粒體心磷脂結(jié)合劑）。

• 腫瘤領(lǐng)域

  12 款藥物聚焦肺癌、乳腺癌、白血病等高發(fā)癌種，8 款為精準(zhǔn)靶向療法。例如 HER2 突變非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）領(lǐng)域，賽瓦替尼（HER2 抑制劑）、宗格替尼（高選擇性 HER2 TKI）兩款新藥上市，進(jìn)一步豐富了患者的治療選擇。

• 其他領(lǐng)域

  心血管疾?。? 款）、感染性疾?。? 款）、肺部疾病（3 款）緊隨其后，其中治療梗阻性肥厚型心肌病的阿夫凱泰（心肌肌球蛋白抑制劑）、降低家族性乳糜微粒血癥甘油三酯的普樂司蘭鈉（siRNA 藥物），均為該領(lǐng)域的 “first-in-class” 療法。

FDA 通過 “孤兒藥”“突破性療法” 等加速通道，推動創(chuàng)新藥快速落地：

• 孤兒藥認(rèn)定

  23 款藥物獲此資格（占比 54.8%），涵蓋罕見腫瘤、代謝缺陷等疾?。?/p>

• First-in-class

  27 款藥物具有全新作用機制（占比 64.3%），遠(yuǎn)超 2024 年的 48%；

• 突破性療法

  16 款藥物獲此認(rèn)定，包括治療 IgA 腎病的西貝瑞單抗（APRIL 蛋白阻滯劑）、治療重癥肌無力的尼卡利單抗（FcRn 受體阻斷劑）；

• 風(fēng)險提示

  6 款藥物帶黑框警告上市，主要涉及血液毒性、肝損傷等潛在風(fēng)險，需臨床密切監(jiān)測。

盡管小分子藥物占比傳統(tǒng)，但 2025 年獲批品種中，創(chuàng)新機制占比超 70%，打破 “小分子缺乏創(chuàng)新” 的偏見：

• 別構(gòu)抑制劑

  多款藥物采用別構(gòu)抑制機制，實現(xiàn)對靶點的高度選擇性。例如治療 1 型神經(jīng)纖維瘤病的米達(dá)替尼（別構(gòu) MEK1/2 抑制劑），對突變靶點的選擇性是傳統(tǒng) MEK 抑制劑的 100 倍；治療梗阻性肥厚型心肌病的阿夫凱泰（別構(gòu)心肌肌球蛋白抑制劑），僅作用于心肌收縮相關(guān)的肌球蛋白構(gòu)象，避免影響其他組織。

• 共價抑制劑

  EGFR 抑制劑舒沃替尼（國產(chǎn)原研）、HER2 抑制劑宗格替尼、BTK 抑制劑瑞扎布魯替尼等 4 款藥物，通過與靶點形成共價鍵實現(xiàn)持久抑制，不僅降低給藥劑量，還能克服部分耐藥突變。

• 新靶點突破

  8 款藥物針對全新蛋白靶點，例如治療干眼癥的阿科特雷蒙（TRPM8 受體激動劑）、治療非囊性纖維化支氣管擴張癥的布瑞索卡替（DPP1 抑制劑），為 “無藥可治” 的疾病提供新路徑。

2025 年獲批的 3 款小核酸藥物，均為 “first-in-class” 療法，標(biāo)志著該技術(shù)從 “概念驗證” 進(jìn)入 “臨床普及”：

• 芬妥司蘭

  （siRNA）：首款沉默抗凝血酶（AT）的療法，每季度注射一次即可預(yù)防血友病 A/B 患者出血，改變了傳統(tǒng)凝血因子 “每周多次注射” 的治療模式；

• 多尼達(dá)洛森

  （ASO）：通過沉默前激肽釋放酶（PKK），預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）發(fā)作，給藥頻率從 “每日一次” 降至 “每月一次”；

• 普樂司蘭鈉

  （siRNA）：首個沉默 ApoC-3 的療法，顯著降低家族性乳糜微粒血癥綜合征患者的甘油三酯（降幅超 70%），且安全性優(yōu)于傳統(tǒng)降脂藥。

2025 年獲批的 2 款 ADC 藥物，代表了該領(lǐng)域的兩大發(fā)展方向：

• 德達(dá)博妥單抗

  （TROP-2 ADC）：由阿斯利康與第一三共合作開發(fā)，采用創(chuàng)新 DNA 拓?fù)洚悩?gòu)酶 I 抑制劑（DXd）作為載荷，活性是傳統(tǒng)化療藥伊立替康的 10 倍，且具有 “旁觀者效應(yīng)”，可殺傷鄰近未被靶向的癌細(xì)胞；

• 維汀 - 特立妥珠單抗

  （c-Met ADC）：針對高 c-Met 表達(dá)的非鱗狀 NSCLC，采用微管抑制劑 MMAE 作為載荷，對既往化療失敗的患者有效率達(dá) 42%，為 “難治性” 患者提供新選擇。

2025 年 FDA 新藥審批的一大亮點，是中國原研藥的突破性表現(xiàn)——2 款新藥成功登陸美國市場，且均為 “全球同步研發(fā)、中美雙報” 的典范：

1. 舒沃替尼（EGFR 抑制劑）：國產(chǎn)肺癌藥的 “全球名片”

由迪哲醫(yī)藥開發(fā)的舒沃替尼，是首個針對 EGFR exon20 插入突變 NSCLC 的國產(chǎn)原研藥，2023 年先在國內(nèi)獲批，2025 年 7 月通過 FDA 優(yōu)先審評在美國上市。其優(yōu)勢在于：

• 療效優(yōu)勢

  對 EGFR exon20 插入突變的客觀緩解率（ORR）達(dá) 58%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)化療的 12%；

• 全球布局

  臨床試驗納入中美歐 15 個國家的患者，數(shù)據(jù)具有全球代表性；

• 意義重大

  成為繼特瑞普利單抗、替雷利珠單抗后，第 3 款在美國上市的國產(chǎn)靶向藥，標(biāo)志著中國肺癌研發(fā)從 “跟跑” 進(jìn)入 “并跑”。

由正大天晴與康方生物合作開發(fā)的派安普利單抗，2025 年 4 月獲 FDA 批準(zhǔn)用于鼻咽癌治療，是首個在美國獲批的國產(chǎn) PD-1 單抗鼻咽癌適應(yīng)癥：

• 適應(yīng)癥覆蓋

  同時獲批 “一線聯(lián)合化療” 和 “二線單藥” 治療復(fù)發(fā) / 轉(zhuǎn)移性鼻咽癌，填補了該領(lǐng)域的免疫治療空白；

• 差異化設(shè)計

  采用 IgG1 亞型并進(jìn)行 Fc 段改造，降低免疫相關(guān)不良反應(yīng)發(fā)生率（3-4 級 AE 僅 8%）；

• 市場價值

  鼻咽癌在東南亞、中國南方高發(fā)，該藥物的上市為 “區(qū)域特色癌種” 提供了 “中國研發(fā)” 的全球解決方案。

此外，還有 10 款已在中國上市的新藥同步進(jìn)入美國申報階段，其中勃林格殷格翰的那米司特（治療特發(fā)性肺纖維化）實現(xiàn) “中美同步獲批”，反映出中國審評效率與國際接軌的趨勢。

圖片來源：Chris De Savi

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