11月7日，國家藥品監(jiān)督管理局再次批準(zhǔn)第八款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品上市，這款精準(zhǔn)生物自主研發(fā)的普基奧侖賽注射液（商品名：普利得凱）是國內(nèi)首款專門針對(duì)兒童及青少年難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的CAR-T細(xì)胞治療藥物。該產(chǎn)品的問世，填補(bǔ)了我國在兒童CAR-T治療領(lǐng)域的空白，為那些標(biāo)準(zhǔn)治療無效的兒童患者提供了新的希望。

什么是CAR-T細(xì)胞療法

CAR-T細(xì)胞療法是近年來有前途的癌癥治療突破之一，通過基因工程改造人體的免疫系統(tǒng)來對(duì)抗癌癥。作為免疫系統(tǒng)的重要組成部分，T細(xì)胞在人體對(duì)抗疾病中發(fā)揮著多種關(guān)鍵作用，但是癌細(xì)胞與正常細(xì)胞相似，可以逃避T細(xì)胞的“抓捕”。而CAR-T細(xì)胞療法就是重新幫助T細(xì)胞來識(shí)別并攻擊癌細(xì)胞。

該技術(shù)在采集患者的T細(xì)胞后，將其送至實(shí)驗(yàn)室，通過基因改造之后使其表達(dá)嵌合抗原受體（CAR），該受體能引導(dǎo)T細(xì)胞精準(zhǔn)識(shí)別癌細(xì)胞（及部分正常細(xì)胞）表面的特定抗原蛋白，同時(shí)增強(qiáng)T細(xì)胞殺傷癌細(xì)胞的能力。CAR-T細(xì)胞經(jīng)過培養(yǎng)擴(kuò)增達(dá)到一定數(shù)量后再回輸給患者，進(jìn)入體內(nèi)后，這些CAR-T細(xì)胞便會(huì)清晰地識(shí)別出癌細(xì)胞與正常細(xì)胞的不同，隨后便能精準(zhǔn)的殺死癌細(xì)胞。

普基奧侖賽臨床數(shù)據(jù)亮眼：九成患兒腫瘤顯著縮小或消失

普基奧侖賽的關(guān)鍵Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)果表現(xiàn)亮眼，相關(guān)數(shù)據(jù)已在2024年美國血液學(xué)會(huì)年會(huì)上公布。

截止2024年4月18日，研究共納入64例受試者，結(jié)果顯示客觀緩解率（ORR）高達(dá)90.63%，意味著58名患者腫瘤顯著縮小或完全消失。

其中50名患者達(dá)到完全緩解（CR），8名患者完全緩解伴血液不完全恢復(fù)。更令人鼓舞的是，達(dá)到完全緩解/伴不完全血細(xì)胞恢復(fù)的患者中，骨髓微小殘留病變陰性率高達(dá)98.27%。除了高緩解率，普基奧侖賽在持久性和生存期方面的數(shù)據(jù)同樣令人興奮。臨床試驗(yàn)顯示，接受該療法治療的患者中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）達(dá)到10.61個(gè)月，中位總生存期（OS）更達(dá)23.92個(gè)月。

這些數(shù)據(jù)表明，這款CAR-T療法（普基奧侖賽）可為這些患者帶來近乎翻倍的生存希望。

此前國內(nèi)已上市的CAR-T產(chǎn)品主要針對(duì)成人適應(yīng)癥，兒童患者面臨“無藥可用”的困境。普基奧侖賽的獲批，徹底改變了這一局面。