2026開年，全球生物醫(yī)藥賽道迎來重磅驚雷——吉利德科學（Gilead Sciences）正式宣布，將以 78億美元全現(xiàn)金 的價格，全資收購生物科技公司Arcellx。這場巨額并購的核心目標，正是Arcellx旗下的下一代BCMA靶向嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法anito-cabtagene autoleucel（簡稱anito-cel），以及其獨創(chuàng)的D-domain技術平臺。

圖1Arcellx公司

對吉利德而言，這不是一次簡單的管線補充，而是一次押注未來的戰(zhàn)略布局——通過拿下anito-cel，這家全球生物巨頭有望打破當前BCMA CAR-T賽道的雙雄壟斷，引領CAR-T療法進入“更安全、更高效、更廣泛”的2.0時代；對整個細胞治療行業(yè)而言，這場78億美元的并購，更是給火熱的CAR-T賽道注入一劑強心針，預示著下一代技術的全面崛起。

一、78億押注：吉利德的“破局之心”，瞄準30億+黃金賽道

要理解這場并購的分量，首先要讀懂它瞄準的賽道——BCMA靶向CAR-T治療多發(fā)性骨髓瘤。多發(fā)性骨髓瘤是一種漿細胞惡性增殖性疾病，是全球第二常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，目前尚無根治方法，患者在多線治療后極易復發(fā)，存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。

而BCMA（B細胞成熟抗原），正是多發(fā)性骨髓瘤細胞表面的特異性標志物，幾乎在所有骨髓瘤患者的惡性漿細胞上高表達，成為CAR-T療法的理想靶點。自2021年以來，F(xiàn)DA先后批準了兩款BCMA靶向CAR-T療法，分別是強生與傳奇生物合作的ciltacabtagene autoleucel（Carvykti），以及百時美施貴寶（BMS）與藍鳥生物合作的idecabtagene vicleucel（Abecma）。

這兩款產(chǎn)品上市后迅速搶占市場，成為復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的重要治療選擇。據(jù)行業(yè)預測，到2026年，這兩款CAR-T療法的合計年銷售額將突破 30億美元 ，足以見得BCMA賽道的巨大商業(yè)潛力。

圖2CarvyktiAbecma

但吉利德并未止步于“旁觀者”。早在2023年，其旗下專注于細胞治療的子公司Kite（全球CAR-T領域的先驅(qū)，曾推出首款FDA批準的CD19 CAR-T療法Yescarta），就與Arcellx達成戰(zhàn)略合作，共同推進anito-cel的研發(fā)與商業(yè)化。此次全資收購，正是雙方合作的深化，也是吉利德決心打破強生、BMS雙雄壟斷，搶占BCMA賽道制高點的關鍵一步。

吉利德CEO Daniel O’Day在并購聲明中明確表示：“anito-cel擁有成為多發(fā)性骨髓瘤基礎治療的潛力，不僅能用于晚期患者，未來還有望拓展至更早線治療，為更多患者帶來長期生存的希望。”這句話，既是對anito-cel的高度認可，也暴露了吉利德的野心——不止于拿下一款產(chǎn)品，更是要重構多發(fā)性骨髓瘤的治療格局。

圖3anito-cel技術平臺

二、臨床數(shù)據(jù)碾壓：96%緩解率+零延遲神經(jīng)毒性，anito-cel的核心底氣

一款療法能被吉利德以78億美元天價收購，核心底氣必然來自其無可替代的臨床優(yōu)勢。anito-cel的實力，在2025年美國血液學會（ASH）年會上公布的關鍵II期臨床試驗數(shù)據(jù)中，展現(xiàn)得淋漓盡致。

這項 pivotal II期試驗，共納入了117例 復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者 ，這些患者均接受過至少3線既往治療，其中不乏對傳統(tǒng)化療、免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑耐藥的患者，屬于臨床上治療難度極高的群體。經(jīng)過中位15.9個月的隨訪，anito-cel交出了一份近乎完美的答卷：

總緩解率（ORR）高達96% ：這意味著，96%的患者在接受anito-cel治療后，腫瘤體積出現(xiàn)明顯縮小，病情得到有效控制；

圖4 ORR達96%

安全性表現(xiàn)驚艷 ：研究人員明確指出，在隨訪期間，未觀察到任何延遲性神經(jīng)毒性——包括帕金森癥、格林-巴利綜合征等嚴重不良反應，也未出現(xiàn)免疫效應細胞相關小腸結(jié)腸炎（一種CAR-T療法常見的嚴重胃腸道毒性）；

圖5 安全性表現(xiàn)

持久緩解潛力突出 ：雖然中位緩解持續(xù)時間尚未完全公布，但從現(xiàn)有數(shù)據(jù)來看，多數(shù)患者的緩解狀態(tài)能夠持續(xù)維持，為晚期患者帶來了長期生存的可能。

更值得一提的是，將anito-cel與當前已上市的兩款BCMA CAR-T療法進行對比，其優(yōu)勢更為明顯。強生的Carvykti在類似人群的臨床試驗中，總緩解率為97%，與anito-cel基本持平，但這款產(chǎn)品帶有黑框警告，明確提示存在嚴重延遲神經(jīng)毒性、免疫效應細胞相關毒性等風險，臨床使用時需要嚴格監(jiān)測；而BMS的Abecma，總緩解率約為72%，療效略遜于anito-cel，且同樣存在一定的毒性風險。

可以說，anito-cel實現(xiàn)了“療效不打折、安全性再升級”，這也是它能夠挑戰(zhàn)現(xiàn)有市場格局、被吉利德重金追捧的核心原因。目前，anito-cel已向FDA提交上市申請，用于治療四線復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤，F(xiàn)DA的審批決定預計將在2026年12月正式公布，一旦獲批，它將成為全球第三款BCMA靶向CAR-T療法，同時也是安全性最優(yōu)的一款。

三、技術革命：D-domain，改寫CAR-T設計的“關鍵密碼”

anito-cel的臨床優(yōu)勢，背后離不開一項顛覆性的技術——Arcellx獨創(chuàng)的 D-domain結(jié)合域 。在CAR-T療法的設計中，“結(jié)合域”是核心部件，它負責識別并結(jié)合腫瘤細胞表面的靶點（如BCMA），進而激活T細胞，實現(xiàn)對腫瘤細胞的殺傷。

在此之前，主流CAR-T療法的結(jié)合域主要分為兩類：一類是單鏈可變片段（scFv），如BMS的Abecma所采用的設計；另一類是駱駝源單域抗體（納米抗體），如強生的Carvykti，采用了兩個納米抗體結(jié)合BCMA。這兩類結(jié)合域雖然能夠有效識別靶點，但都存在一定的局限性——體積較大，容易導致CAR在T細胞表面聚集，影響T細胞的活性和持久性，甚至增加毒性風險。

而Arcellx的D-domain，徹底打破了這一局限。D-domain是一種 人工合成的三螺旋蛋白質(zhì)結(jié)構 ，其分子量僅約8 kDa，相當于傳統(tǒng)scFv結(jié)合域的1/3、納米抗體的1/2。這種極小的體積，為anito-cel帶來了三大不可替代的技術優(yōu)勢：

• 轉(zhuǎn)導效率更高 ：D-domain體積小，更容易被導入T細胞中，能夠顯著提高CAR在T細胞中的表達效率，讓更多T細胞具備識別和殺傷腫瘤細胞的能力；

• CAR表達更穩(wěn)定 ：由于體積小，D-domain形成的CAR在T細胞表面不易聚集，能夠維持更高的CAR密度，同時減少因聚集導致的T細胞功能異常；

• 增強療效，延緩耗竭 ：穩(wěn)定的CAR表達的和高效的靶點結(jié)合，能夠讓T細胞更精準、更持續(xù)地殺傷腫瘤細胞，同時減少T細胞在殺傷過程中的耗竭，延長T細胞的存活時間，從而實現(xiàn)更持久的治療效果。

Arcellx表示，D-domain不僅適用于BCMA靶點，還可以拓展到其他腫瘤靶點，為下一代CAR-T療法的研發(fā)提供了全新的設計思路。對吉利德而言，收購Arcellx，不僅獲得了anito-cel這款產(chǎn)品，更獲得了D-domain這一核心技術平臺——這意味著，未來吉利德可以基于這一平臺，開發(fā)更多針對不同腫瘤的下一代CAR-T療法，構建起強大的細胞治療管線矩陣。

6Arcellx的D-domain技術平臺

四、布局不止一步：從四線到前線，從腫瘤到自身免疫病

吉利德78億美元的押注，遠不止于一款四線治療的CAR-T療法。從目前的研發(fā)布局來看，anito-cel的未來潛力巨大，而吉利德的野心，更是覆蓋了“全場景、多領域”。

首先，在多發(fā)性骨髓瘤領域，anito-cel的研發(fā)正在向“更早線治療”推進。目前，anito-cel的上市申請針對的是四線復發(fā)/難治性患者，但一項針對1-3線既往治療患者的III期臨床試驗正在順利推進。如果這項試驗能夠取得陽性結(jié)果，anito-cel將有望拓展至更早線治療，覆蓋更多多發(fā)性骨髓瘤患者，進一步擴大市場份額——要知道，更早線治療的患者群 體更大，臨床需求也更為迫切，一旦獲批，其商業(yè)價值將實現(xiàn)質(zhì)的飛躍。

其次，anito-cel的適應癥正在向非腫瘤領域拓展。目前，Arcellx與Kite正在開展一項I期臨床試驗，探索anito-cel在 全身型重癥肌無力 中的治療效果。重癥肌無力是一種罕見的自身免疫性疾病，目前尚無根治方法，而CAR-T療法在自身免疫病領域的應用，是近年來的研究熱點——通過改造T細胞，特異性清除導致自身免疫反應的異常細胞，為自身免疫病患者帶來新的治療希望。如果這項試驗能夠成功，anito-cel將成為首款同時覆蓋腫瘤和自身免疫病的BCMA CAR-T療法，進一步拓寬其應用邊界。

圖 7 目前Arcellx的Pipeline

更值得關注的是，吉利德正在布局“體內(nèi)CAR-T”這一未來方向。去年，Kite已以3.5億美元的價格收購了Interius BioTherapeutics，獲得了其體內(nèi)CAR-T重編程技術。與目前主流的“體外CAR-T”（需要從患者體內(nèi)提取T細胞，在體外改造后再回輸）不同，體內(nèi)CAR-T能夠直接在患者體內(nèi)對T細胞進行改造，無需體外培養(yǎng)步驟，不僅可以降低治療成本，還能縮短治療周期，讓更多患者能夠獲得CAR-T治療的機會。

而D-domain技術，恰好能夠為體內(nèi)CAR-T的研發(fā)提供支撐。吉利德CEO Daniel O’Day明確表示：“D-domain結(jié)合域體積小、轉(zhuǎn)導效率高的特點，將對我們的體內(nèi)細胞治療工作至關重要，有望解決當前體內(nèi)CAR-T研發(fā)中的核心技術難題?！边@意味著，收購Arcellx后，吉利德將同時手握“下一代體外CAR-T”（anito-cel）和“未來體內(nèi)CAR-T”（基于D-domain和Interius技術）兩大核心資產(chǎn)，構建起“現(xiàn)在+未來”的雙引擎布局，鞏固其在細胞治療領域的領先地位。

五、賽道變局：BCMA CAR-T進入“三強爭霸”，患者迎來新希望

隨著anito-cel有望在2026年12月獲批，全球BCMA CAR-T賽道將正式告別“雙雄壟斷”，進入“三強爭霸”的新時代。三款產(chǎn)品各有優(yōu)勢，形成了差異化的競爭格局：

強生/傳奇生物：Carvykti ——療效強勁（ORR 97%），上市時間較早，市場認可度高，但安全性存在短板，帶有黑框警告，臨床使用受限；

BMS/藍鳥生物：Abecma ——全球首款獲批的BCMA CAR-T療法，市場基礎穩(wěn)固，但療效略遜于前兩者，且同樣存在毒性風險；

吉利德/Arcellx：anito-cel ——療效與Carvykti持平（ORR 96%），安全性顯著領先（無延遲神經(jīng)毒性），技術更具創(chuàng)新性（D-domain），且布局更早線、多領域，未來增長潛力最大。

對于多發(fā)性骨髓瘤患者而言，“三強爭霸”絕對是一件好事——更多的治療選擇、更優(yōu)的安全性、更廣泛的適用人群，意味著更多患者能夠獲得生存的希望，尤其是那些對現(xiàn)有療法耐藥、無法耐受毒性的晚期患者，anito-cel的獲批將為他們帶來全新的治療選擇。

而對于整個細胞治療行業(yè)而言，anito-cel的崛起，標志著CAR-T療法正式從“追求療效”向“療效與安全性并重”轉(zhuǎn)型，D-domain等新技術的應用，將推動CAR-T療法向更高效、更安全、更便捷的方向發(fā)展。未來，隨著體內(nèi)CAR-T、多靶點CAR-T等技術的不斷突破，細胞治療有望成為更多腫瘤和自身免疫病的核心治療手段，而吉利德通過這場78億美元的并購，無疑已經(jīng)搶占了未來的戰(zhàn)略制高點。

結(jié)語：78億買的不是一款藥，是細胞治療的未來

在生物醫(yī)藥行業(yè)，巨額并購從來都不只是“花錢買產(chǎn)品”，更是“花錢買未來”。吉利德78億美元收購Arcellx，本質(zhì)上是對下一代CAR-T技術的押注，是對細胞治療未來發(fā)展方向的布局。

anito-cel的出現(xiàn)，不僅打破了BCMA CAR-T賽道的壟斷格局，更改寫了CAR-T療法的設計范式——D-domain的創(chuàng)新應用，讓人們看到了CAR-T療法“更小、更強、更穩(wěn)”的可能；而吉利德的全產(chǎn)業(yè)鏈布局，從體外CAR-T到體內(nèi)CAR-T，從腫瘤到自身免疫病，更是為細胞治療的未來描繪了一幅廣闊的藍圖。

2026年12月，F(xiàn)DA對anito-cel的審批決定，將成為全球BCMA CAR-T賽道的重要轉(zhuǎn)折點。這款帶著D-domain技術光環(huán)、擁有碾壓級臨床數(shù)據(jù)的下一代CAR-T療法，能否順利獲批？能否改寫多發(fā)性骨髓瘤的治療指南？能否引領CAR-T 2.0時代的全面到來？讓我們拭目以待！

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