2月19日，再生元宣布加托索單抗（garetosmab）的生物制品許可申請（BLA）獲FDA優(yōu)先審評，用于治療成人進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良（FOP），PDUFA日期為2026年8月。若獲批，garetosmab將成為全球首款能減少成人FOP患者新異位骨（heterotopic ossification，HO）病變數(shù)量和體積的治療藥物。

FOP是由ACVR1基因突變驅(qū)動(dòng)的超罕見遺傳性疾病，全球確診僅約900例。該疾病的核心特征為肌肉、肌腱等結(jié)締組織逐步被異常骨組織取代，累及頜骨、脊柱等關(guān)鍵部位時(shí)，會(huì)導(dǎo)致患者進(jìn)食、呼吸、行動(dòng)障礙，多數(shù)患者30歲前便需依靠輪椅，目前臨床上尚無有效治療手段。

garetosmab是再生元研發(fā)的一款A(yù)ctvin A單抗。此次上市申請依托于III期OPTIMA試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)為多中心、跨國研究，共入組63例18歲及以上成人FOP患者，隨機(jī)分為3mg/kg、10mg/kg garetosmab組及安慰劑組，每4周靜脈給藥一次，持續(xù)56周。試驗(yàn)結(jié)果顯示，兩個(gè)劑量組均展現(xiàn)出顯著療效：相較于安慰劑組的19個(gè)新病變，3mg/kg組（n=19）出現(xiàn)1個(gè)，病變數(shù)減少94%（p=0.0274），10mg/kg組(n=23) 出現(xiàn)2個(gè)，減少90%（p=0.0260）。事后分析顯示，兩組新HO病變的平均總體積較安慰劑組下降超99%，且均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異。

安全性方面，garetosmab表現(xiàn)出良好的耐受性。56周試驗(yàn)中，3mg/kg組、10mg/kg組及安慰劑組的嚴(yán)重治療相關(guān)不良事件發(fā)生率分別為1例、2例和2例，無顯著差異；發(fā)生率≥30%的常見不良反應(yīng)為鼻出血、毛發(fā)生長增加、膿腫和痤瘡，均為臨床可控的輕中度反應(yīng)。

值得關(guān)注的是，garetosmab此前已獲FDA快速通道認(rèn)定和孤兒藥認(rèn)定，歐盟也授予其孤兒藥資格，再生元還計(jì)劃在全球多國提交該藥的監(jiān)管申請。此外，針對兒童和青少年FOP患者的III期OPTIMA 2試驗(yàn)也將于2026年啟動(dòng)。

Copyright ? 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責(zé)申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內(nèi)容，醫(yī)藥魔方不對任何主體因使用本文內(nèi)容而導(dǎo)致的任何損失承擔(dān)責(zé)任。