1月16日），國(guó)家醫(yī)保局在京舉辦“真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)國(guó)家可信評(píng)價(jià)點(diǎn)網(wǎng)絡(luò)簽約活動(dòng)”。醫(yī)趨勢(shì)現(xiàn)場(chǎng)了解到，來(lái)自全國(guó)79家醫(yī)療機(jī)構(gòu)的代表，與國(guó)家醫(yī)保局、相關(guān)部委、行業(yè)協(xié)會(huì)、專家學(xué)者與醫(yī)藥企業(yè)共同參與。一個(gè)由國(guó)家醫(yī)保局發(fā)起、相關(guān)部委協(xié)同、國(guó)內(nèi)頭部醫(yī)療機(jī)構(gòu)深度嵌入的“真實(shí)世界證據(jù)產(chǎn)生與驗(yàn)證體系”正在形成的“元年”。

2025年9月，國(guó)家醫(yī)保局啟動(dòng)真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)工作，從遴選評(píng)價(jià)試點(diǎn)城市到發(fā)布評(píng)價(jià)管理指南征求意見稿，逐步搭建制度框架。今天的簽約，正是這一系列設(shè)計(jì)進(jìn)入落地執(zhí)行層、進(jìn)入真實(shí)醫(yī)療場(chǎng)景的關(guān)鍵標(biāo)志。

會(huì)上，國(guó)家醫(yī)療保障局黨組成員、副局長(zhǎng)施子海表示，這項(xiàng)工作的核心目標(biāo)，旨在打造一套科學(xué)、權(quán)威的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，依托真實(shí)可信的數(shù)據(jù)，客觀、完整、準(zhǔn)確地刻畫醫(yī)藥產(chǎn)品的臨床獲益與綜合價(jià)值，為醫(yī)保政策制定和支付決策提供堅(jiān)實(shí)支撐。

更重要的是，這一布局的視野，并不局限于國(guó)內(nèi)行業(yè)治理。據(jù)相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹：長(zhǎng)期以來(lái)，基于傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)評(píng)價(jià)體系，由美國(guó)FDA和歐盟EMA占據(jù)先發(fā)優(yōu)勢(shì)，決定著“什么是好藥、新藥”。而中國(guó)醫(yī)保正在嘗試用規(guī)模更大、更貼近真實(shí)臨床使用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，重新定義“什么是值得醫(yī)保購(gòu)買的好藥、新藥”。

從這一點(diǎn)看，真實(shí)醫(yī)保綜合價(jià)值的評(píng)價(jià)工作，對(duì)中國(guó)醫(yī)藥占領(lǐng)全球醫(yī)藥評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)制高點(diǎn)和話語(yǔ)權(quán)，具有重大戰(zhàn)略意義。

01、價(jià)格招采的新價(jià)值錨點(diǎn)

價(jià)格招采，是國(guó)家醫(yī)保局最核心、也最具張力的制度工具之一。其關(guān)鍵，其實(shí)不在于“壓價(jià)”本身，而在于如何確立價(jià)值錨點(diǎn)與評(píng)價(jià)尺度

國(guó)家醫(yī)療保障局醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購(gòu)司司長(zhǎng)王小寧指出，長(zhǎng)期以來(lái)，醫(yī)保體系對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)品和醫(yī)療服務(wù)價(jià)值的判斷，主要依靠三種力量：第一，權(quán)威結(jié)論。比如藥監(jiān)部門對(duì)創(chuàng)新程度、臨床需求迫切性和證據(jù)強(qiáng)度作出的權(quán)威判斷；第二，專家支持。如醫(yī)療服務(wù)價(jià)格立項(xiàng)制度建設(shè)背后離不開臨床專家群體在技術(shù)路徑、適應(yīng)癥邊界和臨床價(jià)值判斷上的深度參與。

但無(wú)論是權(quán)威結(jié)論，還是專家判斷，都存在一定的局限性。在技術(shù)演進(jìn)加速、真實(shí)應(yīng)用場(chǎng)景高度復(fù)雜的背景下，僅依賴注冊(cè)階段證據(jù)和經(jīng)驗(yàn)共識(shí)，已難以長(zhǎng)期支撐精細(xì)化、動(dòng)態(tài)化的價(jià)格管理。

這正是第三種力量被推到臺(tái)前的原因——循證證據(jù)

國(guó)家醫(yī)保局曾發(fā)文指出，醫(yī)保代表全體參保人，向醫(yī)藥服務(wù)系統(tǒng)購(gòu)買藥品、耗材、技術(shù)服務(wù)等產(chǎn)品。這些產(chǎn)品到底好不好，醫(yī)保花的錢到底值不值，不能單純看它在上市時(shí)提供的實(shí)驗(yàn)室材料和數(shù)據(jù)（那是在標(biāo)準(zhǔn)的環(huán)境、標(biāo)準(zhǔn)化病人身上等得出來(lái)的），而更應(yīng)該看它在實(shí)際環(huán)境中的真實(shí)效果到底怎么樣。

真實(shí)世界數(shù)據(jù)（Real World Data, RWD），正是這一價(jià)值判斷的基礎(chǔ)。作為區(qū)別于傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的一種補(bǔ)充證據(jù)，真實(shí)世界數(shù)據(jù)來(lái)自電子病歷、醫(yī)保結(jié)算、患者報(bào)告、穿戴設(shè)備等實(shí)際診療活動(dòng)，反映藥品和器械在真實(shí)人群中的使用價(jià)值與潛在風(fēng)險(xiǎn)。通過(guò)科學(xué)統(tǒng)計(jì)和規(guī)范分析，將其轉(zhuǎn)化為可核查、可比較的循證結(jié)果，正在成為錨定醫(yī)藥產(chǎn)品和醫(yī)療服務(wù)價(jià)值的關(guān)鍵路徑。

從實(shí)踐來(lái)看，在藥品集采領(lǐng)域，國(guó)家醫(yī)保局已委托首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院牽頭，聯(lián)合全國(guó)80余家醫(yī)療機(jī)構(gòu)，對(duì)多批次國(guó)家集采中選藥品開展真實(shí)世界研究。在醫(yī)療服務(wù)價(jià)格管理方面，北京、廣東等地圍繞無(wú)創(chuàng)腦損傷目標(biāo)體溫控制、二尖瓣鉗夾系統(tǒng)等項(xiàng)目，探索“先放行、后驗(yàn)證”的附條件新增機(jī)制，要求申報(bào)單位在價(jià)格項(xiàng)目試用期內(nèi)開展真實(shí)世界研究，以循證結(jié)果作為是否正式立項(xiàng)、如何定價(jià)的重要依據(jù)。

盡管從整體看，這些探索仍然呈現(xiàn)出碎片化、區(qū)域化特征，但一個(gè)趨勢(shì)已經(jīng)十分明確：真實(shí)世界研究，正在成為價(jià)格招采的核心依據(jù)之一。

02、高度關(guān)聯(lián)醫(yī)保目錄準(zhǔn)入

如果說(shuō)價(jià)格招采是在為醫(yī)藥產(chǎn)品“定價(jià)”，那么醫(yī)保目錄準(zhǔn)入，則決定了它們是否擁有進(jìn)入支付體系的資格

作為真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)的牽頭部門，國(guó)家醫(yī)療保障局醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購(gòu)指導(dǎo)中心主任丁一磊在會(huì)上明確，這項(xiàng)評(píng)價(jià)機(jī)制并非單一路徑，而是設(shè)置了三種發(fā)起模式：一是由可信評(píng)價(jià)醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)起；二是由醫(yī)藥企業(yè)主動(dòng)發(fā)起；三是由醫(yī)保部門直接發(fā)起，主要針對(duì)那些具有明顯正外部性、但缺乏明確出資方和發(fā)起方的醫(yī)藥產(chǎn)品或技術(shù)。

因其與準(zhǔn)入的強(qiáng)關(guān)聯(lián)性，現(xiàn)場(chǎng)有醫(yī)藥企業(yè)代表告訴醫(yī)趨勢(shì)：企業(yè)有很強(qiáng)的積極性去進(jìn)行真實(shí)世界評(píng)價(jià)驗(yàn)證工作，特別是臨床著重關(guān)切的產(chǎn)品。

事實(shí)上，過(guò)去幾年，一個(gè)顯著變化是，創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保目錄的節(jié)奏明顯加快。數(shù)據(jù)顯示，國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥從獲批上市到進(jìn)入醫(yī)保目錄的平均時(shí)間，已從2017年的4.6年縮短至不足一年。越來(lái)越多藥品實(shí)現(xiàn)了“當(dāng)年獲批、當(dāng)年納入醫(yī)保”。

但速度提升的背后，是一個(gè)無(wú)法回避的現(xiàn)實(shí)：臨床證據(jù)積累，尚未完全跟上準(zhǔn)入節(jié)奏。尤其是在腫瘤、罕見病等領(lǐng)域，不少藥物通過(guò)單臂試驗(yàn)早期臨床數(shù)據(jù)獲批上市，缺乏隨機(jī)對(duì)照研究；適應(yīng)癥多集中于晚期患者或無(wú)標(biāo)準(zhǔn)治療方案人群。這類產(chǎn)品在上市時(shí)，往往只能證明“有潛在獲益”，卻難以回答“在真實(shí)臨床中究竟能帶來(lái)多大價(jià)值”。

國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)黃心宇提出，對(duì)部分附條件上市或顯示潛在獲益、但證據(jù)尚不充分的藥品，醫(yī)保部門并未簡(jiǎn)單采取“一刀切”的排除邏輯，而是提出了一種更具彈性的制度安排：

準(zhǔn)入階段，如果企業(yè)對(duì)自身證據(jù)體系有足夠信心，可提出開展真實(shí)世界醫(yī)保綜合評(píng)價(jià)的承諾；醫(yī)保部門可在滿足綜合評(píng)審與臨床需求的前提下，暫時(shí)認(rèn)可其潛在價(jià)值；在準(zhǔn)入后的續(xù)約階段，再通過(guò)真實(shí)世界研究結(jié)果，驗(yàn)證其在真實(shí)環(huán)境中的療效獲益、經(jīng)濟(jì)性與性價(jià)比是否符合當(dāng)初預(yù)期。

事實(shí)上，在《2025年國(guó)家醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整申報(bào)指南（征求意見稿）》中，就明確鼓勵(lì)企業(yè)提供合規(guī)、可追溯的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，尤其點(diǎn)名中成藥、罕見病藥品、兒童用藥以及高值腫瘤藥品等特殊品類。

此外，對(duì)于在進(jìn)行真實(shí)世界研究中應(yīng)該注意的問(wèn)題，相關(guān)負(fù)責(zé)人提出，真實(shí)世界研究并非“有數(shù)據(jù)即可”，其科學(xué)性與可用性，必須建立在清晰的方法論之上。

第一，真實(shí)數(shù)據(jù)不等于真實(shí)證據(jù)。來(lái)自醫(yī)院信息系統(tǒng)、醫(yī)保結(jié)算系統(tǒng)、甚至個(gè)人健康設(shè)備的數(shù)據(jù)，雖然“真實(shí)”，但如果未能有效處理混雜因素，其分析結(jié)果未必可靠。只有通過(guò)科學(xué)設(shè)計(jì)與統(tǒng)計(jì)校正，數(shù)據(jù)才能轉(zhuǎn)化為可被采信的證據(jù)。

第二，一藥一耗、一項(xiàng)目一策。藥品、耗材、醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目在綜合評(píng)價(jià)中的應(yīng)用場(chǎng)景差異巨大，不存在通用模板。是采用實(shí)用性臨床試驗(yàn)，還是觀察性研究？哪些指標(biāo)可獲得、哪些數(shù)據(jù)可信？都需要在研究啟動(dòng)前明確，并由臨床與專家深度參與。

第三，對(duì)準(zhǔn)“政策使用場(chǎng)景”。真實(shí)世界研究不是為了“做而做”，而是要回答明確的問(wèn)題：是服務(wù)于醫(yī)保準(zhǔn)入？還是服務(wù)于價(jià)格續(xù)約？是為藥監(jiān)、醫(yī)保，還是多部門協(xié)同決策提供依據(jù)？研究方案從設(shè)計(jì)之初，就需要與相關(guān)部門形成共識(shí)，確保最終結(jié)果能夠被合理、有效地使用。

對(duì)企業(yè)而言，這些不只是合規(guī)要求的變化，更是一次差異化競(jìng)爭(zhēng)邏輯的轉(zhuǎn)向：未來(lái)，誰(shuí)能更早、更系統(tǒng)地構(gòu)建真實(shí)世界證據(jù)體系，誰(shuí)就更有可能在醫(yī)保準(zhǔn)入與續(xù)約的博弈中，掌握主動(dòng)權(quán)。