近日，國(guó)家醫(yī)保局《參照藥預(yù)溝通辦法(試行)》的公開征求意見，在創(chuàng)新藥行業(yè)引發(fā)廣泛關(guān)注。作為醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的配套政策，這一辦法首次將參照藥選擇環(huán)節(jié)前置，通過制度化的預(yù)溝通機(jī)制，為創(chuàng)新藥的醫(yī)保準(zhǔn)入規(guī)劃出一條更清晰、可預(yù)期的路徑。

長(zhǎng)期以來(lái)，參照藥的選擇直接決定創(chuàng)新藥的價(jià)值評(píng)估與支付標(biāo)準(zhǔn)測(cè)算，是醫(yī)保談判中的核心博弈點(diǎn)。此次政策的出臺(tái)，不僅是對(duì)醫(yī)保準(zhǔn)入流程的優(yōu)化，更意味著我國(guó)創(chuàng)新藥的定價(jià)機(jī)制，正在從以往依賴后期談判博弈的模式，轉(zhuǎn)向側(cè)重于早期溝通與規(guī)則引導(dǎo)的新階段。

01

為何要設(shè)立預(yù)溝通機(jī)制？

參照藥是評(píng)估藥品價(jià)值的重要參考，是開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究和真實(shí)世界研究的關(guān)鍵要素，也是國(guó)際醫(yī)保準(zhǔn)入的通行做法。在醫(yī)保談判中，參照藥作為測(cè)算藥品醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的重要錨點(diǎn)，其選擇直接決定了后續(xù)價(jià)值比較的基準(zhǔn)和價(jià)格談判的起點(diǎn)。

通常，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究會(huì)選擇臨床應(yīng)用最廣泛的同治療領(lǐng)域、同作用機(jī)制的醫(yī)保目錄內(nèi)藥品，或上市前臨床試驗(yàn)中的對(duì)照組藥品作為參照藥，以便使用更多可信數(shù)據(jù)和證據(jù)。

然而，過往醫(yī)保談判實(shí)踐中，參照藥選擇環(huán)節(jié)的滯后與模糊，成為談判前期的痛點(diǎn)。根據(jù)國(guó)家醫(yī)保局的說(shuō)明，企業(yè)在申報(bào)時(shí)可以提出建議的參照藥及理由，評(píng)審專家再結(jié)合臨床用藥情況、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)等因素最終確定參照藥。雖然大部分情況下專家意見與企業(yè)建議相同，但確有少數(shù)藥品的評(píng)審結(jié)果與企業(yè)預(yù)期不一致。

由于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等研究需要時(shí)間，企業(yè)通常會(huì)按自己建議的參照藥先行開展評(píng)價(jià)。一旦官方最終確定的參照藥與企業(yè)預(yù)設(shè)的不同，可能導(dǎo)致整個(gè)前期準(zhǔn)備的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)報(bào)告失去參考價(jià)值，測(cè)算專家不得不采用其他路徑進(jìn)行評(píng)估，這不僅增加了技術(shù)工作的復(fù)雜性，也使得企業(yè)的前期投入面臨不確定性。這種不確定性在談判現(xiàn)場(chǎng)會(huì)轉(zhuǎn)化為巨大的壓力，企業(yè)代表需要在未知“信封價(jià)”的情況下，通過兩次報(bào)價(jià)去猜測(cè)醫(yī)保方的心理底線，談判失敗則意味著產(chǎn)品可能失去關(guān)鍵的入院和放量機(jī)會(huì)。

從國(guó)際經(jīng)驗(yàn)來(lái)看，建立前置性的參照藥溝通機(jī)制，是平衡醫(yī)保支付與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的成熟做法。美國(guó)在藥品上市前12-18個(gè)月，支付方（如保險(xiǎn)公司）便會(huì)提前與企業(yè)就新藥的臨床和經(jīng)濟(jì)學(xué)信息進(jìn)行溝通，以規(guī)劃預(yù)算和報(bào)銷政策，確保研發(fā)與市場(chǎng)準(zhǔn)入導(dǎo)向一致；歐洲多國(guó)則通過建立標(biāo)準(zhǔn)化的藥品價(jià)格與參照信息數(shù)據(jù)庫(kù)，為企業(yè)提供清晰的政策指引，減少后期博弈成本。

在我國(guó)，近年來(lái)CDE受理的新藥IND品種數(shù)量逐年上升，藥智數(shù)據(jù)顯示，2025年CDE受理品種就達(dá)到1836個(gè)，同比增長(zhǎng)14.32%（如下圖）。醫(yī)保談判機(jī)制也歷經(jīng)多年發(fā)展，從初期簡(jiǎn)單價(jià)格談判逐步演進(jìn)，但面對(duì)創(chuàng)新藥數(shù)量爆發(fā)式增長(zhǎng)和醫(yī)?；鹂沙掷m(xù)性壓力，傳統(tǒng)談判模式的局限性日益凸顯。此時(shí)推出預(yù)溝通機(jī)制，正是通過強(qiáng)化醫(yī)保準(zhǔn)入的政策指導(dǎo)，降低企業(yè)創(chuàng)新的政策不確定性，推動(dòng)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

2021—2025年注冊(cè)申請(qǐng)受理品種數(shù)量

數(shù)據(jù)來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)

02

核心條款拆解

《參照藥預(yù)溝通辦法（試行）》條款的核心在于通過程序前置與規(guī)則細(xì)化，為創(chuàng)新藥的價(jià)值評(píng)估構(gòu)建一個(gè)更穩(wěn)定、更透明的框架。

首先，辦法明確了預(yù)溝通機(jī)制的適用范圍。根據(jù)文件，參照藥預(yù)溝通工作將從1類新藥起步，即按國(guó)家藥監(jiān)局藥品新注冊(cè)分類批準(zhǔn)上市的1類化學(xué)藥、1類治療用生物制品和1類中成藥。

這一劃定既體現(xiàn)了對(duì)源頭創(chuàng)新的重點(diǎn)支持，也契合當(dāng)前創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的導(dǎo)向，畢竟1類新藥研發(fā)投入大、周期長(zhǎng)，對(duì)政策確定性的需求最為迫切。值得關(guān)注的是，考慮到藥品審批的時(shí)間周期，辦法允許尚未獲批上市但國(guó)家藥監(jiān)部門已受理上市申請(qǐng)且已通過技術(shù)評(píng)審的1類新藥也可提前申請(qǐng)。這一安排實(shí)現(xiàn)了藥品審評(píng)與醫(yī)保準(zhǔn)入的無(wú)縫銜接，讓企業(yè)在藥品上市前就能提前規(guī)劃醫(yī)保策略，有效縮短了創(chuàng)新藥從獲批到納入醫(yī)保的周期。

參照藥申報(bào)條件

圖片來(lái)源：國(guó)家醫(yī)保局公告

流程設(shè)計(jì)上，政策構(gòu)建了自愿、高效、規(guī)范的溝通機(jī)制。程序由國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購(gòu)指導(dǎo)中心具體組織，企業(yè)可自愿提出申請(qǐng)。醫(yī)保部門首先對(duì)申請(qǐng)材料的真實(shí)性和完整性進(jìn)行審核并及時(shí)反饋受理結(jié)果，避免企業(yè)長(zhǎng)時(shí)間等待。

論證階段則由臨床、藥學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、醫(yī)保管理等多領(lǐng)域?qū)＜夜餐瑓⑴c，保障論證的全面性與專業(yè)性；為確保結(jié)果客觀，政策明確不設(shè)置專家與企業(yè)的面對(duì)面交流環(huán)節(jié)，專家僅依據(jù)企業(yè)提交的材料開展論證。

同時(shí)，在論證前一個(gè)月，醫(yī)保部門會(huì)向社會(huì)公示受理的藥品及企業(yè)名單，接受公眾監(jiān)督，進(jìn)一步提升流程的透明度。對(duì)于論證結(jié)果，企業(yè)若有異議可在規(guī)定時(shí)間內(nèi)補(bǔ)充證據(jù)，醫(yī)保部門將視情況組織二次論證。這賦予了企業(yè)申辯與補(bǔ)充證據(jù)的權(quán)利，體現(xiàn)了程序的審慎與對(duì)企業(yè)意見的尊重。

醫(yī)保部門在后續(xù)目錄調(diào)整、價(jià)值評(píng)估等工作中，將優(yōu)先采用預(yù)溝通論證推薦的參照藥和主規(guī)格，這為企業(yè)提前鎖定價(jià)值評(píng)估基準(zhǔn)提供了明確預(yù)期。同時(shí)，政策也預(yù)留了靈活調(diào)整空間，若因市場(chǎng)環(huán)境變化、循證證據(jù)更新等特殊情況無(wú)法采用預(yù)溝通結(jié)果，醫(yī)保部門需明確說(shuō)明理由，既保障了政策的權(quán)威性，又兼顧了實(shí)際情況的復(fù)雜性。

此外，政策并未對(duì)未參與預(yù)溝通的藥品設(shè)置歧視性條款，這類藥品在申請(qǐng)納入醫(yī)保目錄時(shí)，仍可在專家評(píng)審階段確定參照藥和主規(guī)格，確保了市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)的公平性。

03

對(duì)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)生態(tài)的影響

最直接的變革體現(xiàn)在定價(jià)邏輯的重構(gòu)上。過去，創(chuàng)新藥的價(jià)值雖源于臨床，但其經(jīng)濟(jì)價(jià)值的量化卻高度壓縮在醫(yī)保談判前后，充滿了不確定性。新機(jī)制通過前置參照藥這一價(jià)值錨點(diǎn)，實(shí)質(zhì)上是將價(jià)值評(píng)估的起點(diǎn)前移到藥品生命周期的更早階段。

企業(yè)得以在更明確的坐標(biāo)系下，開展更具針對(duì)性的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與真實(shí)世界證據(jù)準(zhǔn)備，使藥品的價(jià)值能夠被更清晰、更穩(wěn)定地測(cè)算與呈現(xiàn)。這意味著，未來(lái)創(chuàng)新藥的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)將更多地基于前期形成的科學(xué)共識(shí)與證據(jù)，而非談判桌上的即時(shí)博弈。

在研發(fā)端，穩(wěn)定的參照系讓企業(yè)能夠更早地從醫(yī)保支付視角審視管線布局。當(dāng)明確知曉未來(lái)將如何被評(píng)估、與誰(shuí)比較時(shí)，企業(yè)的臨床開發(fā)策略可以更為精準(zhǔn)，例如在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)階段就更注重收集與參照藥對(duì)比的關(guān)鍵效果、經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)，甚至主動(dòng)探索能顯著區(qū)隔于參照藥的差異化優(yōu)勢(shì)。

這對(duì)于缺乏顯著臨床差異化優(yōu)勢(shì)的me-too藥物而言，無(wú)疑是明確的清場(chǎng)信號(hào)。政策通過確立更嚴(yán)格的參照系和價(jià)值評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)，實(shí)質(zhì)上收窄了同質(zhì)化改良藥物的市場(chǎng)空間與支付預(yù)期。有限的醫(yī)?；饘?yōu)先用于獎(jiǎng)勵(lì)“真創(chuàng)新”，這將促使行業(yè)研發(fā)資源加速向具有突破性臨床價(jià)值的源頭創(chuàng)新聚集。

在此背景下，面對(duì)新機(jī)制的落地，企業(yè)的應(yīng)對(duì)策略必須全面升級(jí)。首先要徹底摒棄“新藥上市后再籌備醫(yī)保談判”的傳統(tǒng)思路。企業(yè)應(yīng)當(dāng)將參照藥的研究與選擇，貫穿于藥物立項(xiàng)、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的全流程，而非僅作為談判階段的補(bǔ)充材料。要主動(dòng)對(duì)接預(yù)溝通機(jī)制，在研發(fā)早期就主動(dòng)研究潛在的參照藥體系，評(píng)估自身產(chǎn)品的差異化價(jià)值定位，并有意識(shí)地收集能夠支撐價(jià)值主張的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。

同時(shí)，企業(yè)必須果斷決策：是繼續(xù)在擁擠的me-too賽道上進(jìn)行高風(fēng)險(xiǎn)的內(nèi)卷，還是將資源重新配置，投向能夠解決未滿足臨床需求、實(shí)現(xiàn)全球性突破的“First-in-Class”或“Best-in-Class”的研發(fā)。

04

結(jié)語(yǔ)

國(guó)家政策組合拳已清晰表明，有限的醫(yī)?；鸷驼卺绕鸬纳瘫ＶЦ?，將把資源優(yōu)先且明確地傾斜于具備真正臨床突破與全球競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新產(chǎn)品。留給企業(yè)的窗口期正在縮短，唯有擁抱價(jià)值、聚焦創(chuàng)新，才能在新生態(tài)中占據(jù)先機(jī)。

參考資料
1.藥智數(shù)據(jù)
2.《〈參照藥預(yù)溝通辦法（試行）〉（征求意見稿）說(shuō)明》，國(guó)家醫(yī)保局，2026-01-09
3.《醫(yī)保談判擬單設(shè)參照藥預(yù)溝通環(huán)節(jié)，減少分歧、提升效率》，人民網(wǎng)，2026-01-10

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