1 月 15 日，CDE 官網(wǎng)顯示，復星醫(yī)藥申報的 1 類新藥蘆沃美替尼片新適應癥擬納入優(yōu)先審評，用于伴有癥狀、無法手術的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）成人患者。

截圖來源：CDE 官網(wǎng)

蘆沃美替尼（復邁替尼；研發(fā)代號：FCN-159） 是復星醫(yī)藥自主研發(fā)的一款MEK1/2 口服高選擇性抑制劑。MEK 是細胞外信號調(diào)節(jié)激酶（ERK）通路的上游調(diào)控因子，通過抑制 MEK 的活性，可以抑制 RAS 調(diào)控的 RAF/MEK/ERK 通路，進而抑制腫瘤的生長。

該藥已經(jīng)在中國獲批 2 項適應癥，分別用于治療成人 LCH 及組織細胞腫瘤，以及2 歲及 2 歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的 I 型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者，填補了國內(nèi)相關罕見病治療領域的空白，尚有 1 項適應癥處于上市審評階段。

截圖來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

在 2025 年神經(jīng)纖維瘤病大會上，復星醫(yī)藥公布了蘆沃美替尼用于治療 NF1-PN 的 II 期臨床研究成人隊列的最新數(shù)據(jù)。研究共納入 63 例無法手術或術后復發(fā)的 NF1-PN 成人患者接受蘆沃美替尼治療，中位隨訪時間為 29.3 個月。結果顯示：

• 客觀緩解率（ORR）42.9%（27/63），所有緩解均為部分緩解（PR，腫瘤體積縮小≥20%）。

• 疾病控制率（DCR）高達 95.2%（60/63），意味著絕大多數(shù)患者腫瘤生長停滯或顯著縮小。

• 應答速度：中位至緩解時間（TTR）為 10.2 個月。

• 長期療效：中位無進展生存期（PFS）達31.4 個月，1 年和 2 年 PFS 率分別為 91.0% 和 75.2%。中位緩解持續(xù)時間 (DoR) 為25.8 個月，1 年和 2 年 DOR 率分別為 95.8% 和 69.6%。

• 縮小瘤體：中位腫瘤體積較基線減少 23.6%。

• 疼痛改善：在基線存在明顯疼痛（NRS≥2 分）的患者，78.3% 患者疼痛評分顯著降低≥2 分，提示藥物對腫瘤疼痛的改善具有臨床意義。

此外，已上市的 MEK1/2 抑制劑包括阿斯利康/默沙東的硫酸氫司美替尼（Selumetinib）；處于臨床階段的MEK抑制劑包括諾華的曲美替尼（Trametinib，GSK1120212）、Array/Pfizer的比美替尼（Binimetinib）、基因泰克/羅氏的柯美替尼（Cobimetinib）、海和藥物 HH-2710、貝達藥業(yè) BPI-30000等。

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