2026年1月1日，《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2025年）》正式實(shí)施，復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的1.1類創(chuàng)新藥蘆沃美替尼（商品名：復(fù)邁寧）在全國各地醫(yī)院同步落地，成功開出納入醫(yī)保后的患者處方，使患者第一時(shí)間享受到最新的價(jià)格，標(biāo)志著這種罕見病靶向藥正式進(jìn)入“可及、可負(fù)擔(dān)”新階段。

這款MEK1/2抑制劑為朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥及組織細(xì)胞腫瘤成人患者，以及2歲及2歲以上伴有癥狀、不可手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病兒童及青少年患者帶來了全新可及的治療選擇。

醫(yī)保落地首日，患者迎來轉(zhuǎn)機(jī)

1月1日一早，全國多家醫(yī)院開始了蘆沃美替尼的醫(yī)保結(jié)算工作。各地醫(yī)療機(jī)構(gòu)紛紛為長期等待的患者開出了首批處方。

蘆沃美替尼于2025年5月正式獲批上市，高昂的治療費(fèi)用讓許多家庭望而卻步。此次納入醫(yī)保目錄后，患者自付比例大幅下降，打破了“用不起好藥”的困境。

雙適應(yīng)癥填補(bǔ)罕見病治療空白

蘆沃美替尼是國內(nèi)首個(gè)且目前唯一同時(shí)獲批雙罕見病適應(yīng)癥的MEK1/2抑制劑，填補(bǔ)了相關(guān)罕見病領(lǐng)域的治療空白。

成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥是一種極易漏診誤診的罕見血液系統(tǒng)腫瘤，可累及皮膚、骨骼、內(nèi)分泌及多臟器，嚴(yán)重危害患者生存、降低患者生存質(zhì)量。

神經(jīng)纖維瘤病的新生兒發(fā)病率約1/3000，其中30%–50%患兒會(huì)出現(xiàn)叢狀神經(jīng)纖維瘤。這類腫瘤在兒童期生長迅速，對(duì)正常生活影響巨大，家庭看護(hù)負(fù)擔(dān)重，手術(shù)難以完全切除，復(fù)發(fā)率較高，且有惡變風(fēng)險(xiǎn)。

臨床數(shù)據(jù)顯著，療效令人鼓舞

在兒童NF1-PN患者中，蘆沃美替尼臨床獲益率為100%，客觀緩解率達(dá)60.5%，中位至緩解時(shí)間為4.7個(gè)月。特別令人印象深刻的是，在基線NRS≥2分患者中，92.9%疼痛明顯緩解，78.6%患者疼痛完全消失。

在成人LCH患者中，蘆沃美替尼客觀緩解率達(dá)82.8%，中位至緩解時(shí)間為2.9個(gè)月，安全性良好，未發(fā)生因藥物導(dǎo)致的永久停藥事件。

這些臨床數(shù)據(jù)不僅證明了藥物的有效性和安全性，更意味著患者生活質(zhì)量的實(shí)質(zhì)性提升。

從“有藥可用”到“用得起、用得久”

蘆沃美替尼是2025年國家醫(yī)保藥品目錄中超過100種罕見病用藥之一，此次醫(yī)保目錄調(diào)整新增了114種藥品，蘆沃美替尼納入國家醫(yī)保目錄，是罕見病治療從“有藥可用”到“用得起、用得久”的又一里程碑。

罕見病因“求醫(yī)難”、“藥物少”等原因，通常會(huì)讓患者及家庭承受巨大的治療負(fù)擔(dān)，容易出現(xiàn)因病致貧、因病返貧的情況。

蘆沃美替尼納入醫(yī)保后，患者自付比例大幅下降，從官方展示的價(jià)格來看，蘆沃美替尼此次降價(jià)幅度接近70%，，這不僅是藥物價(jià)格的“減法”，更是家庭希望與生存質(zhì)量的“加法”，直接推動(dòng)了治療從“有藥可用”向“用得起、用得久”的根本性變遷，極大提升了用藥可及性與長期依從性。

隨著“醫(yī)保+商?！币徽臼浇Y(jié)算等創(chuàng)新支付機(jī)制的探索，一項(xiàng)項(xiàng)舉措正為罕見病患者筑牢生命保障，照亮他們?cè)?jīng)灰暗的求醫(yī)路。

中國創(chuàng)新藥崛起，惠及全球患者

蘆沃美替尼的成功開發(fā)和快速納入醫(yī)保，是中國創(chuàng)新藥崛起的縮影。目前，蘆沃美替尼在中國針對(duì)兒童LCH、低級(jí)別腦膠質(zhì)瘤和顱外動(dòng)靜脈畸形等多項(xiàng)臨床研究正在有序推進(jìn)。

隨著蘆沃美替尼等創(chuàng)新藥陸續(xù)進(jìn)入醫(yī)保目錄，我國罕見病患者用藥可及性持續(xù)提升。未來，創(chuàng)新藥從獲批到醫(yī)保落地的“加速度”模式將成為常態(tài)，助力實(shí)現(xiàn)“健康中國2030”目標(biāo)，惠及更多中國患者。