編者按：截至2025年12月19日，美國FDA旗下的藥物評價和研究中心（CDER）已經(jīng)批準了44款創(chuàng)新藥，其中，小分子藥物占比66%，并有多款新藥靶向創(chuàng)新靶點。4款多肽和核酸類藥物獲批，顯示這些治療模式成為新藥開發(fā)的重要方向之一。在這一進程中，我們很高興看到這些產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新成果在過去一年中成功走向病患。作為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的賦能者，藥明康德長期依托一體化、端到端的CRDMO賦能平臺，致力于加速全球合作伙伴的突破性療法的研發(fā)生產(chǎn)，助力客戶將創(chuàng)新藥物早日帶給患者。本文將回顧在2025年獲得FDA批準新藥的亮點。

小分子藥物占比66%，多個創(chuàng)新靶點被“攻克”

在2025年CDER批準的新藥中，小分子藥物占比高達66%，顯示了這一新藥開發(fā)類型蓬勃的生命力。其中，4款新藥針對的靶點此前尚未有新藥獲批。例如愛爾康（Alcon）公司開發(fā)的Tryptyr（acoltremon）于今年5月獲批治療干眼癥，該產(chǎn)品通過激活創(chuàng)新靶點TRPM8刺激三叉神經(jīng)信號傳導，從而促進天然淚液的分泌。

Insmed公司開發(fā)的Brinsupri（brensocatib）為一款靶向創(chuàng)新靶點二肽基肽酶1（DPP1）的抑制劑，該產(chǎn)品于在今年8月獲批治療12歲及以上成人及兒童的非囊性纖維化支氣管擴張癥。

Jazz Pharmaceuticals開發(fā)的Modeyso（dordaviprone）除了可以抑制多巴胺受體，減弱多巴胺受體介導的RAS信號通路的激活，還可以過度激活創(chuàng)新靶點ClpP，使線粒體蛋白質的選擇性降解，從而導致癌細胞因能量供應短缺而死亡。該藥物于今年8月獲FDA批準，用于治療1歲及以上、攜帶

H3 K27M

Vertex Pharmaceuticals公司開發(fā)的Journavx（suzetrigine）于今年1月Journavx獲得FDA批準治療中度或重度急性疼痛。這是一種口服選擇性NaV1.8抑制劑，通過別構抑制的機制達到對NaV1.8的高度選擇性，對NaV1.8離子通道的選擇性與其他NaV相比達到了3萬到4萬倍。

FDA獲批新藥中還包括別構抑制機制新藥。比如，SpringWorks Therapeutics公司開發(fā)的別構MEK1和MEK2抑制劑Gomekli（mirdametinib）于今年2月獲批上市，用于治療年齡不低于2歲的1型神經(jīng)纖維瘤病相關叢狀神經(jīng)纖維瘤成人和兒童患者。Cytokinetics公司開發(fā)的Myqorzo（aficamten）為一款別構心肌肌球蛋白抑制劑，于12月獲批治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。

▲2025年CDER批準的新藥中，小分子藥物占比約66%（數(shù)據(jù)截至2025年12月19日）

還有多款共價藥物也獲得FDA批準。共價藥物通過與靶點形成穩(wěn)定的化學鍵，實現(xiàn)持久的抑制效果。憑借這一獨特機制，它們不僅能以更低的劑量給藥，還可顯著提升靶點占有率。2025年，F(xiàn)DA批準的共價藥物包括：EGFR抑制劑Zegfrovy（sunvozertinib），獲批治療攜帶

EGFR

4款多肽和核酸類藥物獲批，2款ADC獲批

在傳統(tǒng)小分子和抗體藥物之外，2025年FDA批準新藥中還包括多肽和核酸類藥物。2025年共有3款“first-in-class”寡核苷酸療法獲批上市。其中，siRNA療法Qfitlia（fitusiran）通過抑制肝臟中抗凝血酶的生產(chǎn)，可作為多種不同類型血友病患者的預防手段；反義寡核苷酸（ASO）療法Dawnzera（donidalorsen）為用于預防遺傳性血管性水腫發(fā)作的RNA靶向藥物；siRNA療法Redemplo（plozasiran）則獲批用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征成人患者甘油三酯。

在多肽藥物領域，F(xiàn)DA加速批準“first-in-class”藥物Forzinity（elamipretide）上市，為Barth綜合征患者帶來了獲批療法。

抗體偶聯(lián)藥物（ADC）也正在癌癥治療領域快速發(fā)展。2025年，F(xiàn)DA批準了兩款ADC，其中，Datroway（datopotamab deruxtecan）由人源化、靶向Trop2的單克隆抗體與創(chuàng)新DNA拓撲異構酶I抑制劑（DXd）通過可裂解的四肽連接子偶聯(lián)生成，該產(chǎn)品于今年年初獲批治療無法切除或轉移性HR陽性、HER2陰性的成年乳腺癌患者。靶向c-Met的ADC藥物Emrelis（telisotuzumab vedotin）于今年5月獲批，用于治療具有高c-Met蛋白過度表達的局部晚期或轉移性經(jīng)治非鱗狀非小細胞肺癌成年患者。

“first-in-class”藥物占比約55%

截至12月19日，在2025年獲批的新藥中，具有獨特作用機制的“first-in-class”療法占比約55%（定義為FDA或開發(fā)公司官方新聞稿中描述為“first-in-class”的藥物，或針對特定適應癥獲批的首款藥物），顯示了新藥開發(fā)領域的不斷創(chuàng)新。其中，8款藥物同時獲得FDA突破性療法認定。這意味著它們不僅具有創(chuàng)新機制，而且與以往療法相比，能為患者帶來突破性的療效改善。

▲獲得FDA突破性療法認定的“first-in-class”藥物（數(shù)據(jù)截至2025年12月19日）

一體化CRDMO賦能平臺助力合作伙伴加速創(chuàng)新療法研發(fā)

2025年CDER新藥批準總數(shù)維持在較高水平，不僅有各類創(chuàng)新機制的小分子，例如共價藥物、別構抑制等，還包括寡核苷酸和多肽，以及偶聯(lián)藥物類型，創(chuàng)新不斷涌現(xiàn)。

在這一進程中，我們很高興看到這些產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新成果在過去一年中成功走向病患。作為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的賦能者，藥明康德長期依托一體化、端到端的CRDMO賦能平臺，致力于加速全球合作伙伴的突破性療法的研發(fā)生產(chǎn)，助力客戶將創(chuàng)新藥物早日帶給患者。

比如，在小分子藥物領域，隨著研發(fā)技術的不斷進步，新一代共價藥物的開發(fā)已成為業(yè)界高度關注的方向。為幫助全球合作伙伴加速下一代共價藥物的研發(fā)——從早期發(fā)現(xiàn)到IND申報，藥明康德建立了一體化發(fā)現(xiàn)平臺。該平臺融合了三大互補技術：共價DNA編碼化合物庫（cDEL）、共價片段藥物發(fā)現(xiàn)（cFBDD）以及共價高通量篩選（cHTS），為共價藥物發(fā)現(xiàn)提供了高效的解決方案。

再如，藥明康德旗下專注于寡核苷酸、多肽及相關化學偶聯(lián)藥物的WuXi TIDES圍繞寡核苷酸和多肽藥物研發(fā)，建立了化合物合成、工藝開發(fā)及生產(chǎn)的一站式服務平臺，覆蓋從藥物發(fā)現(xiàn)、CMC開發(fā)，到商業(yè)化生產(chǎn)的全生命周期，助力全球創(chuàng)新加速落地。

展望未來，藥明康德將繼續(xù)依托全球研發(fā)基地與生產(chǎn)網(wǎng)絡，以一體化、端到端的CRDMO模式，提供高效、靈活的解決方案，持續(xù)賦能全球合作伙伴釋放創(chuàng)新潛能，加速將科學突破轉化成為新藥、好藥。

附錄：FDA旗下CDER今年獲批療法列表（截至12月19日）

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。

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