12月9日，啟函生物宣布，在第67屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上進(jìn)行了一場(chǎng)口頭報(bào)告及多場(chǎng)海報(bào)展示，會(huì)上公布了公司同種異體CAR-T項(xiàng)目積極的臨床結(jié)果，以及支持其體內(nèi)CAR-T項(xiàng)目開發(fā)的基礎(chǔ)性臨床前數(shù)據(jù)。

口頭報(bào)告重點(diǎn)介紹了三項(xiàng)評(píng)估QT-019B治療多種自免疾病的IIT數(shù)據(jù)，共納入20例受試者。研究表明，治療耐受性良好，未發(fā)生超過(guò)1級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）事件，且未報(bào)告免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或嚴(yán)重感染。

在多個(gè)重癥自免疾病適應(yīng)癥中，QT-019B在19例接受治療劑量給藥的受試者中顯示出臨床獲益，另1例接受亞治療劑量的受試者未計(jì)入療效總結(jié)：

• 系統(tǒng)性紅斑狼瘡合并免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）（6例）：5例完全緩解（CR），血小板計(jì)數(shù)恢復(fù)正常；1例部分緩解（PR）。

• 抗磷脂綜合征相關(guān)性ITP（APS-ITP）（5例）：4例CR，血小板計(jì)數(shù)恢復(fù)正常。

• 自身免疫性溶血性貧血（AIHA）（3例）：2例CR，血紅蛋白恢復(fù)正常。

• SLE（2例）：1例達(dá)到DORIS緩解標(biāo)準(zhǔn)；1例在第2個(gè)月時(shí)獲得SRI-4應(yīng)答。

• 神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫疾�。ㄒ暽窠�(jīng)脊髓炎譜系疾病與多發(fā)性硬化；3例）：受試者仍在隨訪中。

藥代動(dòng)力學(xué)與藥效學(xué)數(shù)據(jù)進(jìn)一步證實(shí)了啟函生物“免疫豁免”平臺(tái)實(shí)現(xiàn)持免疫重置的潛力：

• 在接受FDA批準(zhǔn)的治療劑量水平治療的19例受試者中，有17例觀察到同種異體CAR-T細(xì)胞的強(qiáng)勁擴(kuò)增。

• 致病性自身抗體出現(xiàn)深度且持續(xù)的清除 ，與預(yù)期的免疫重置機(jī)制一致。

• 在多發(fā)性硬化受試者中，早期腦脊液分析顯示，寡克隆區(qū)帶（OCB）和κ游離輕鏈（kFLC）被快速且持久地清除。

據(jù)啟函生物新聞稿介紹，通用型雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品QT-019B已獲得美國(guó)FDA和中國(guó)NMPA針對(duì)難治性SLE的新藥臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。FDA還授予了其針對(duì)SLE-ITP適應(yīng)癥的快速通道資格，1期臨床試驗(yàn)的受試者入組工作正在積極進(jìn)行中。此外，基于“免疫豁免”平臺(tái)，啟函生物還正在開發(fā)旨在同時(shí)克服免疫排斥和清淋依賴的下一代產(chǎn)品QT-019C。

參考資料：
[1]啟函生物于美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)（ASH）公布同種異體CAR-T療法新的臨床數(shù)據(jù)及In Vivo CAR-T臨床前數(shù)據(jù). From https://mp.weixin.qq.com/s/gdm3Q-8NUrZ5RemPA6HSaQ

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