矮小癥是一種常見的兒童生長發(fā)育問題，指的是孩子的身高明顯低于同齡同性別兒童的平均水平，通常定義為身高低于正常人群的第3百分位或低于平均值兩個標(biāo)準(zhǔn)差以上。其中，一種常見類型是由生長激素缺乏癥（GHD）引起的，這種情況下，孩子的垂體腺無法產(chǎn)生足夠的生長激素，導(dǎo)致骨骼和肌肉生長緩慢?；純阂陨聿陌橥怀霭Y狀，持續(xù)存在且未治療的GHD會引起患兒心理問題、成年期代謝紊亂、心血管疾病等，影響生活質(zhì)量和壽命。醫(yī)學(xué)上把生長激素缺乏癥定義為由于大腦垂體前葉分泌的生長激素不足導(dǎo)致的一種罕見內(nèi)分泌代謝性疾病。在我國，兒童生長激素缺乏癥（PGHD）兒童期患病率在男性和女性中分別為1/5777和1/17253。幸運(yùn)的是，通過補(bǔ)充生長激素治療，許多GHD患兒能夠顯著改善身高，幫助他們追趕正常生長曲線。近日，長效生長激素（LAGH）注射液帕西生長激素的上市申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療因內(nèi)源性生長激素分泌不足所致生長遲緩的2.5歲及以上兒童患者。

生長激素治療的基本原理

生長激素（GH）是人體自然分泌的一種蛋白質(zhì)激素，主要促進(jìn)骨骼延長、肌肉發(fā)育和器官生長。對于GHD患兒，醫(yī)生通常會推薦重組人生長激素補(bǔ)充療法。這種治療模擬人體自身的激素分泌，幫助孩子恢復(fù)正常的生長速度。傳統(tǒng)上，生長激素需要每天注射一次，這雖然有效，但對孩子和家庭來說負(fù)擔(dān)較重——每年可能需要數(shù)百次注射，容易影響治療堅持度。

長效生長激素的技術(shù)創(chuàng)新

近年來，長效生長激素的出現(xiàn)為治療帶來了新希望。這些制劑通過技術(shù)優(yōu)化，能延長激素在體內(nèi)的作用時間，只需每周注射一次，大大減輕了日常負(fù)擔(dān)。研究顯示，這種便利性有助于提高治療依從性，讓孩子更容易獲得持續(xù)的生長益處。

不同長效生長激素采用的技術(shù)路徑各有特色。有些使用聚乙二醇化技術(shù)，通過增大分子體積來減緩腎臟清除速度，從而延長半衰期。另一種成熟技術(shù)則涉及脂肪酸衍生化，通過與體內(nèi)白蛋白的可逆結(jié)合來延緩代謝。這種方法已在國際上應(yīng)用多年，確保激素分子與人體自然激素相似，避免不必要的副作用，并實(shí)現(xiàn)每周一次的給藥頻率。諾和諾德長效生長激素——帕西生長激素注射液則采用了這項(xiàng)在國際上已有36年應(yīng)用歷史的成熟技術(shù)。脂肪酸衍生化技術(shù)能讓激素在體內(nèi)逐步釋放，代謝過程清晰：研究表明，絕大部分成分可在數(shù)周內(nèi)通過尿液和糞便排出體外，回收率超過90%，符合國際藥品管理標(biāo)準(zhǔn)。這意味著長期使用時，藥物不會在體內(nèi)積累，安全性更高。

治療效果與安全性

一項(xiàng)在全球范圍內(nèi)進(jìn)行的隨訪長達(dá)7年的研究報道，該藥可助力兒童身高實(shí)現(xiàn)逐年穩(wěn)定增長，且安全性良好。在中國人群REAL6研究中，數(shù)據(jù)顯示，使用帕西生長激素注射液的患兒身高每年可增長約11.0厘米。在短期觀察中，3個月內(nèi)身高增加3—4厘米的情況并不少見。而不良反應(yīng)多為兒童常見問題，如感冒或輕微腸胃不適，與藥物相關(guān)性較低，整體安全性與傳統(tǒng)短效激素相當(dāng)。對于4—14歲左右的GHD患兒，這種治療特別適合。它不僅提升了療效，還減少了注射頻率，從每年365次降至52次，讓孩子少受針扎之苦，家庭生活更加輕松。華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院羅小平教授表示，兒童罕見病相關(guān)創(chuàng)新藥物的加速獲批引進(jìn)，是國家深化藥品審評審批制度改革的生動實(shí)踐，彰顯了《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計劃（“關(guān)愛計劃”）》的政策溫度，是政策引導(dǎo)、科研攻關(guān)與臨床需求深度融合的成果。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院鞏純秀教授表示，自1987年起,生長激素（GH）開始用于GHD兒童的治療，盡管每天使用生長激素能夠使兒童具有很好的身高增長潛力,但兒童及其監(jiān)護(hù)人發(fā)現(xiàn)堅持每日注射給藥是一項(xiàng)很繁重的任務(wù)，這也導(dǎo)致了用藥依從性低。生長激素從日制劑迎來創(chuàng)新機(jī)制的長效制劑，實(shí)現(xiàn)了“以患者為中心”的治療模式和理念的持續(xù)升級，正在重塑PGHD的治療格局。

生長激素治療是GHD引起的矮小癥的有效干預(yù)方式。選擇長效制劑時，家長應(yīng)咨詢專業(yè)醫(yī)師，評估孩子的具體情況。及早診斷和堅持治療，能為孩子鋪就一條通往正常身高的道路，讓他們自信成長。治療前必須經(jīng)醫(yī)師評估，并在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用。

原標(biāo)題：《長效生長激素為矮小癥孩子打開成長之門》

欄目編輯：史佳林

來源：作者：新民晚報 潘嘉毅