近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）領(lǐng)域迎來(lái)系列進(jìn)展。癌癥疫苗IGV-001用于治療新確診的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（ndGBM）的早期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極，患者的中位總生存期（mOS）為20.3個(gè)月，較安慰劑組延長(zhǎng)45%。免疫療法EO2401聯(lián)合nivolumab及bevacizumab的三聯(lián)治療在一項(xiàng)早期臨床試驗(yàn)中，使首次進(jìn)展/復(fù)發(fā)的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者相比未接受手術(shù)者獲得了顯著的生存獲益。本文節(jié)選其中部分重要進(jìn)展做簡(jiǎn)單介紹，僅供讀者參閱。

IGV-001：公布2b期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

Imvax公司公布了其創(chuàng)新自體腫瘤細(xì)胞疫苗IGV-001用于治療新確診的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的2b期臨床試驗(yàn)頂線結(jié)果。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，共納入99例患者。IGV-001基于Imvax專有的Goldspire免疫腫瘤學(xué)平臺(tái)開發(fā)，將從患者大腦中切除的腫瘤組織與抑制腫瘤增生的反義寡核苷酸（IMV-001）混合，然后包裹在一個(gè)允許大分子滲出的生物擴(kuò)散腔中。在患者手術(shù)約48小時(shí)后，IGV-001組患者被植入生物擴(kuò)散腔，植入48小時(shí)之后再取出，完成疫苗接種過(guò)程。安慰劑組患者被植入的生物擴(kuò)散腔中只包含無(wú)活性溶液。所有患者在6周后接受標(biāo)準(zhǔn)治療。美國(guó)FDA已授予IGV-001用于治療ndGBM的快速通道資格和孤兒藥資格。

按照當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療，ndGBM患者的平均預(yù)期壽命為12至15個(gè)月。此次公布的結(jié)果顯示，中位隨訪時(shí)間為22個(gè)月時(shí)，接受IGV-001治療患者的mOS為20.3個(gè)月，較安慰劑組的14.0個(gè)月延長(zhǎng)了6.3個(gè)月，提升幅度達(dá)45%。此外，IGV-001治療組患者在多個(gè)療效指標(biāo)上均顯示出優(yōu)于安慰劑組患者的獲益，且未報(bào)告任何與藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，安全性良好，與此前在1b期研究中觀察到的結(jié)果一致。

EO2401：公布1/2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

Enterome公司公布了其1/2期臨床試驗(yàn)ROSALIE隊(duì)列3的最新生存分析結(jié)果。該研究評(píng)估了其新型現(xiàn)貨型多靶點(diǎn)體內(nèi)免疫療法EO2401聯(lián)合免疫檢查點(diǎn)抑制劑nivolumab±抗VEGF藥物bevacizumab，用于治療首次進(jìn)展/復(fù)發(fā)的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的療效。EO2401結(jié)合了三種細(xì)菌肽，這些肽分子來(lái)源于腸道微生物群中的細(xì)菌，與實(shí)體腫瘤和液體腫瘤中過(guò)表達(dá)的腫瘤相關(guān)抗原（TAA）或種系特異性標(biāo)記物密切相似。此外，EO2401還含有CD4輔助肽UCP2，以支持和增強(qiáng)免疫反應(yīng)。該療法旨在激活原有的效應(yīng)記憶T細(xì)胞，從而對(duì)癌癥產(chǎn)生快速、靶向的細(xì)胞毒反應(yīng)。

此前公布的頂線數(shù)據(jù)顯示，患者的mOS為14.5個(gè)月，中位緩解持續(xù)時(shí)間為13.1個(gè)月，中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為5.5個(gè)月；第12個(gè)月和第18個(gè)月的生存率分別為57.4%和43.1%。此次分析的結(jié)果顯示，在首次復(fù)發(fā)后接受二次手術(shù)的患者中，接受EO2401聯(lián)合nivolumab及bevacizumab三聯(lián)治療者相比未接受手術(shù)者具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的生存獲益（p=0.027）。值得注意的是，手術(shù)后單獨(dú)使用nivolumab或bevacizumab支持性治療的患者與未接受手術(shù)者相比，沒有觀察到額外的生存優(yōu)勢(shì)。聯(lián)合治療方案的耐受性良好，安全性與nivolumab（及bevacizumab，如適用）一致，僅增加了局部注射部位反應(yīng)。研究還發(fā)現(xiàn)，加入具有抗水腫和潛在逆轉(zhuǎn)VEGF介導(dǎo)免疫抑制作用的bevacizumab，可延長(zhǎng)治療持續(xù)時(shí)間并提升療效。

siRNA重編程公司種子輪融資資金增至2000萬(wàn)美元

Junevity公司近日獲得了1000萬(wàn)美元的新資金，使其種子輪融資總額達(dá)到了2000萬(wàn)美元。此次融資由Goldcrest Capital和Godfrey Capital共同領(lǐng)投，所得款項(xiàng)將用于推進(jìn)公司用于治療2型糖尿病和肥胖的小干擾RNA（siRNA）療法的支持IND申請(qǐng)的臨床前研究和早期臨床研究。

Junevity公司致力于通過(guò)細(xì)胞重編程技術(shù)延長(zhǎng)人類壽命與健康壽命，專注于開發(fā)基于siRNA的療法。該公司的RESET平臺(tái)能夠整合人類疾病組學(xué)數(shù)據(jù)、遺傳關(guān)聯(lián)信息以及機(jī)器學(xué)習(xí)/人工智能，用于識(shí)別新的轉(zhuǎn)錄因子靶點(diǎn)，然后利用siRNA對(duì)其進(jìn)行抑制。該公司正在拓展其在代謝和神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的siRNA管線，長(zhǎng)遠(yuǎn)目標(biāo)是為所有與復(fù)雜疾病相關(guān)的主要組織開發(fā)siRNA重編程療法。

參考資料：

[1] Enterome OncoMimics? immunotherapy EO2401 shows survival benefit in Phase 2 glioblastoma trial. Retrieved December 5, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/02/3197607/0/en/Enterome-OncoMimics-immunotherapy-EO2401-shows-survival-benefit-in-Phase-2-glioblastoma-trial.html

[2] Huons confirms safety of dry eye drug candidate in phase 1 study. Retrieved December 5, 2025, from https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=29784

[3] Biogen and Stoke Therapeutics Present Data that Further Support the Disease-Modifying Potential of Zorevunersen, an Investigational Medicine for the Treatment of Dravet Syndrome, at the 2025 American Epilepsy Society (AES) Annual Meeting. Retrieved December 5, 2025, from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-stoke-therapeutics-present-data-further-support

[4] Imvax Announces Positive Top-line Data from Phase 2b Clinical Trial of IGV-001 in Newly Diagnosed GBM. Retrieved December 5, 2025, from https://www.imvax.com/imvax-announces-positive-top-line-data-from-phase-2b-clinical-trial-of-igv-001-in-newly-diagnosed-gbm/

[5] Junevity Expands Seed Funding to $20 Million for Cell Reprogramming with siRNA. Retrieved December 5, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251203837496/en/Junevity-Expands-Seed-Funding-to-%2420-Million-for-Cell-Reprogramming-with-siRNA

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