近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，禮來（Eli Lilly and Company）申報的1類新藥solbinsiran注射液獲批臨床，擬開發(fā)作為飲食控制的輔助療法，用于成人嚴(yán)重高甘油三酯血癥的治療。公開資料顯示，這是一款靶向ANGPTL3的siRNA療法。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

近年來，基于寡核苷酸的降脂療法在近年來備受關(guān)注。這類藥物通過在mRNA水平干預(yù)與膽固醇代謝相關(guān)蛋白的表達(dá)，僅需每月或每3~6個月注射一次，便可顯著降低LDL-C水平。此類長效療法不僅有望解決傳統(tǒng)療法中的依從性難題，顯著簡化患者的血脂管理流程，還可靶向他汀類藥物難以干預(yù)的信號通路，為患者提供更全面的血脂管理手段。

Solbinsiran是一種與N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶聯(lián)的小干擾RNA，旨在抑制血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）mRNA的肝臟翻譯，GalNAc可以增強siRNA分子的肝臟特異性遞送。研究表明，較低的ANGPTL3活性與較低的甘油三酯水平及較低的心血管風(fēng)險相關(guān)。

2025年3月，禮來公布了solbinsiran注射液在臨床前和早期人體臨床研究中的研究結(jié)果。在人體中，單劑量solbinsiran注射液可使ANGPTL3表達(dá)呈劑量依賴性下降高達(dá)86%±4%，甘油三酯降低高達(dá)73%±7%，低密度脂蛋白（LDL）膽固醇降低高達(dá)30%±16%，非高密度脂蛋白膽固醇降低高達(dá)41%±12%，載脂蛋白B降低高達(dá)30%±11%，在高劑量下持續(xù)作用。

2025年4月，禮來進(jìn)一步公布了solbinsiran注射液用于成人混合性血脂異常的2期臨床研究結(jié)果。治療第180天時，400 mg solbinsiran可將載脂蛋白B降低14.3%，同時其他5個脂質(zhì)相關(guān)指標(biāo)——甘油三酯、LDL-C和非HDL-C、極低LDL-C、HDL-C水平分別降低50.3%、16.8%、25.5%、50.1%和16.4%，患者整體耐受性良好。未來需進(jìn)一步研究solbinsiran對心血管結(jié)局的影響。該研究結(jié)果同步發(fā)表于《柳葉刀》（

The Lancet

在全球范圍內(nèi)，solbinsiran注射液正在針對混合型高脂血癥、高甘油三酯血癥展開2期臨床研究。本次solbinsiran注射液在中國獲批臨床，意味著該產(chǎn)品即將在中國開展臨床研究。

參考資料：
[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng). From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2] Kausik K Ray, Ena Oru, Robert S Rosenson, et al. Durability and efficacy of solbinsiran, a GalNAc-conjugated siRNA targeting ANGPTL3, in adults with mixed dyslipidaemia (PROLONG-ANG3): a double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 2 trial. Published March 31, 2025. The Lancet. DOI: 10.1016/S0140-6736(25)00507-0

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