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9月2日，由諾獎(jiǎng)得主David Baker聯(lián)合創(chuàng)辦的CHARM Therapeutics宣布完成8000萬(wàn)美元超額認(rèn)購(gòu)的B輪融資。本輪融資由New Enterprise Associate和SR One共同領(lǐng)投，現(xiàn)有投資者OrbiMed、F-Prime、Khosla Ventures和NVIDIA跟投。融資所得將用于推進(jìn)下一代menin抑制劑的臨床開(kāi)發(fā)。

急性髓性白血病（AML）是一種進(jìn)展迅速的侵襲性血癌，許多患者預(yù)后較差。AML的一個(gè)關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素是menin和KMT2A之間的蛋白-蛋白相互作用，KMT2A編碼賴氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶2A。在正常細(xì)胞中，KMT2A有助于控制轉(zhuǎn)錄和分化。然而，在某些AML亞型中，menin與KMT2A的結(jié)合驅(qū)動(dòng)了直接促進(jìn)白血病細(xì)胞形成和維持的基因的上調(diào)。

Menin抑制劑是一種經(jīng)過(guò)臨床驗(yàn)證的AML治療藥物（全球首款menin抑制劑revumenib于2024年11月15日獲FDA批準(zhǔn)上市），通過(guò)恢復(fù)正常基因調(diào)控和觸發(fā)癌細(xì)胞分化或死亡來(lái)起作用。然而，第一代療法受到menin蛋白快速出現(xiàn)耐藥突變的限制，這降低了療效并導(dǎo)致復(fù)發(fā)和疾病進(jìn)展。此外，一些第一代menin抑制劑的療效可能受到安全性風(fēng)險(xiǎn)的限制，如QTc延長(zhǎng)、不良的藥物特性（如藥物-藥物相互作用的可能性）以及需要高治療劑量。

作為開(kāi)發(fā)新一代 menin 抑制劑的先驅(qū)， 利用專有的蛋白質(zhì)配體共折疊平臺(tái) DragonFold ，CHARM已經(jīng)確定了一種開(kāi)發(fā)候選藥物，可以對(duì)所有公開(kāi)描述的臨床耐藥突變保持效力。在臨床前模型中，該候選藥物導(dǎo)致強(qiáng)勁的腫瘤消退。預(yù)計(jì)該分子可在人體中以低劑量起效。基于 AI 設(shè)計(jì)的高質(zhì)量分子， CHARM 旨在為 AML 患者提供更有效、更持久、更安全 menin 抑制劑。

CHARM Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人（來(lái)源：公司官網(wǎng)）

CHARM成立于2021年，致力于通過(guò)其專有的AI驅(qū)動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，開(kāi)拓下一代精準(zhǔn)腫瘤治療。截至目前，公司已累計(jì)融資超1.5億美元。

“我們的候選新一代menin抑制劑代表了改變AML患者預(yù)后的重要機(jī)會(huì)，公司期待于明年初啟動(dòng)臨床開(kāi)發(fā)?！盋HARM執(zhí)行總裁Gary D. Glick博士說(shuō)道。

參考資料：

[1]https://charmtx.com/charm-therapeutics-raises-80-million-in-series-b-financing-to-advance-development-of-best-in-class-menin-inhibitor-for-aml/

[2]https://corserahealth.com/news

[3]https://www.prnewswire.com/news-releases/syndax-announces-fda-approval-of-revuforj-revumenib-the-first-and-only-menin-inhibitor-to-treat-adult-and-pediatric-patients-with-relapsed-or-refractory-acute-leukemia-with-a-kmt2a-translocation-302307513.html

9月24日-25日，北京，2025中國(guó)醫(yī)藥決策者峰會(huì)將立足過(guò)去十年中國(guó)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展成就和經(jīng)驗(yàn)認(rèn)知，結(jié)合時(shí)下的行業(yè)瓶頸和氣氛，探討產(chǎn)業(yè)未來(lái)10年的趨勢(shì)和破局出口，圍繞中國(guó)創(chuàng)新藥投資回報(bào)、Biotech成長(zhǎng)與進(jìn)階、商業(yè)化破與立、國(guó)際化突圍等代表性場(chǎng)景進(jìn)行交流。

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