No.0251

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導(dǎo) 讀

315，外泌體被點(diǎn)名了。

主持人一本正經(jīng)地說：所謂萬能神藥外泌體，送檢后發(fā)現(xiàn)很多是三無產(chǎn)品，連正規(guī)批件都沒有，就敢吹能抗衰、治癌、修復(fù)免疫。

于是，評(píng)論區(qū)炸了。

有人說早就覺得是騙局，有人說自己剛花一萬塊打了一針，有人說這東西果然是智商稅……

這種憤怒當(dāng)然應(yīng)該被理解，被騙了當(dāng)然要罵。

但伙伴君今天想聊的，是罵完之后那個(gè)更值得想清楚的問題：

外泌體這個(gè)東西本身，是真科學(xué)還是偽科學(xué)？

走，伙伴君告訴你答案！

今日主筆 | 旻宏

外泌體暴雷了，然后呢？

01. 先說被點(diǎn)名的是什么貨色

315曝的，基本是這條食物鏈上的產(chǎn)物：

某工廠用的原料來歷不明，沒有上市許可，拿著“膠原蛋白”等其他品類的批件打擦邊球，包裝上吹什么“激活細(xì)胞再生”“靶向修復(fù)DNA”，然后通過一些醫(yī)美機(jī)構(gòu)、微商渠道，賣到一萬塊一針。

新氧（SoYoung）平臺(tái)當(dāng)晚，忙不迭下架了相關(guān)項(xiàng)目。

這條鏈條的本質(zhì)，跟當(dāng)年干細(xì)胞美容、基因檢測(cè)治百病一模一樣：把一個(gè)真實(shí)存在但尚未成熟到臨床應(yīng)用階段的前沿科學(xué)概念，提前包裝成消費(fèi)品賣給對(duì)抗衰老有焦慮的人。

科學(xué)概念是真的，騙局也是真的。兩者并不矛盾。

02. 外泌體到底是什么

得先把這個(gè)說清楚，否則后面沒法聊。

人身體里每一個(gè)細(xì)胞，每天都在分泌一種極小的囊泡狀顆粒，直徑大概只有30到150納米，比細(xì)菌小100倍。這東西就叫外泌體（Exosome）。

它的作用，是細(xì)胞之間傳遞信息用的。你可以把它理解成細(xì)胞之間互發(fā)的“快遞包裹”：里面裝著蛋白質(zhì)、核酸、信號(hào)分子，送到目標(biāo)細(xì)胞，告訴對(duì)方“伙伴，我們這邊有點(diǎn)狀況，你配合一下唄”。

這個(gè)機(jī)制在生命科學(xué)界已經(jīng)研究了幾十年了。它是真實(shí)存在的，在頂級(jí)期刊有上千篇論文。

但也正因?yàn)樗衿�，幾乎參與了所有細(xì)胞間通訊，在腫瘤、免疫、神經(jīng)保護(hù)、組織再生里都有影子，于是就給了江湖騙子最好的話術(shù)素材：

你看，外泌體管一切，所以它能治一切。

這個(gè)邏輯，跟“水是生命之源，所以買我們的礦泉水能保健”一個(gè)檔次。

03. 真正的科學(xué)家在拿它做什么

這才是伙伴君今天這篇文章最想說的部分。

外泌體在嚴(yán)肅醫(yī)學(xué)里，目前最被看好的方向不是注射進(jìn)去直接治病，而是把它當(dāng)一個(gè)天然的藥物遞送系統(tǒng)（Drug Delivery System，簡稱DDS）來用。

想理解DDS的重要性嗎？

伙伴君舉個(gè)例子�，F(xiàn)在很多癌癥靶向藥和基因治療藥物，藥是有的，有效的，但就是送不進(jìn)去。腫瘤細(xì)胞在人體里層層設(shè)防，而且有個(gè)大麻煩叫血腦屏障（BBB），大腦為了保護(hù)自己，筑了一道極嚴(yán)格的屏障，連很多化療藥都過不去。所以腦膠質(zhì)瘤這種癌癥，治療效果一直慘不忍睹。

外泌體的神奇之處在于：它本來就是細(xì)胞的天然郵遞員，進(jìn)化了幾億年，知道怎么穿越各種屏障把貨送到。

包括血腦屏障！

研究人員在想：能不能把外泌體改造一下，讓它裝上我們想要的藥物，借著它天然的穿透能力，定點(diǎn)投遞到腫瘤細(xì)胞？

這不是幻想，這是2025年發(fā)在Nature Communications上的真實(shí)研究方向：已有研究團(tuán)隊(duì)嘗試把外泌體與脂質(zhì)納米顆粒（LNP）進(jìn)行雜交工程化，讓新型載體同時(shí)具備LNP的高載藥效率和外泌體天然穿越血腦屏障的能力。這條技術(shù)路線目前仍在實(shí)驗(yàn)室階段，但方向明確，是學(xué)術(shù)界與產(chǎn)業(yè)界正在持續(xù)投入的下一代DDS重要方向之一。

04. 跟LNP比，外泌體的牌怎么樣

很多人聽說過mRNA疫苗，它的關(guān)鍵遞送技術(shù)就是脂質(zhì)納米顆粒（LNP）。Moderna、BioNTech靠這個(gè)技術(shù)，成了口罩時(shí)代最大的贏家。

那外泌體跟LNP相比，處于什么地位？

坦白說，現(xiàn)在拿外泌體跟LNP直接對(duì)標(biāo)，有點(diǎn)過于樂觀。LNP是已經(jīng)被幾億針疫苗驗(yàn)證過的成熟技術(shù)，外泌體還在爬坡。

但外泌體有幾張LNP沒有的牌：

• 低免疫原性：LNP打進(jìn)去，身體會(huì)對(duì)它有排斥反應(yīng)，這是副作用來源之一。外泌體是細(xì)胞天然分泌的，身體認(rèn)識(shí)它，排斥小得多；

• 天然靶向性：外泌體自帶“收貨地址”，不同來源的細(xì)胞分泌的外泌體，會(huì)優(yōu)先被特定組織吸收；

• 跨血腦屏障潛力：外泌體展現(xiàn)出比現(xiàn)有LNP更優(yōu)的天然穿透性，這對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)疾病和腦腫瘤的意義可能是革命性的；

• 裝載多樣性：蛋白質(zhì)、小分子藥物、siRNA、mRNA，都能裝，一次遞送可以攜帶多個(gè)治療載荷。

缺點(diǎn)也是真實(shí)的：外泌體的大規(guī)模制備、批次一致性、載藥效率，目前還是工程難題。這也是它遲遲沒能大規(guī)模上臨床的真正瓶頸，不是科學(xué)本身不行，是工程化太難。

05. 全球管線里那些真實(shí)的進(jìn)展

給大家看幾個(gè)真實(shí)的案例，不是網(wǎng)紅機(jī)構(gòu)的廣告，是有監(jiān)管文件支撐的：

先看美國FDA層面。

Capricor Therapeutics（納斯達(dá)克：CAPR）的deramiocel（CAP-1002），適應(yīng)癥是杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）心肌病。其療效機(jī)制被認(rèn)為與心球源性細(xì)胞的旁分泌效應(yīng)及外泌體密切相關(guān)，是目前全球外泌體機(jī)制臨床轉(zhuǎn)化最值得觀察的窗口之一。2025年1月完成BLA遞交，F(xiàn)DA給了優(yōu)先審評(píng)。2025年7月，F(xiàn)DA發(fā)出完整回復(fù)信（CRL），要求補(bǔ)充更多療效數(shù)據(jù)，這本身說明監(jiān)管對(duì)此類產(chǎn)品的審查極為嚴(yán)格，是好事。Capricor隨即提交了HOPE-3三期臨床試驗(yàn)的完整數(shù)據(jù)集。就在本文寫作的五天前，2026年3月10日，F(xiàn)DA正式宣布撤銷CRL、恢復(fù)審查，新的PDUFA目標(biāo)日期設(shè)為2026年8月22日，且目前尚未發(fā)現(xiàn)任何可能阻礙審查的問題。

Exousia AI 的外泌體腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）療法，2025年10月獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。GBM是最惡性的腦瘤，目前幾乎無藥可治，孤兒藥認(rèn)定意味著FDA承認(rèn)了它的科學(xué)價(jià)值和未滿足的臨床需求。

再看國內(nèi)層面。

真正重要的變化，不是哪家企業(yè)在朋友圈發(fā)了多少融資公告，而是監(jiān)管先把路修出來了。

2025年，國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》，首次把具有明確治療功能的細(xì)胞外囊泡納入先進(jìn)治療藥品監(jiān)管框架。 這相當(dāng)于正式告訴行業(yè)：外泌體以后別再往化妝品、器械、灰色醫(yī)美里鉆了，要想走遠(yuǎn)，就按藥來做。

路修出來了，產(chǎn)業(yè)鏈也在分層成型。

制造工藝層，看華龕生物（ CytoNiche）。其 定位是外泌體上游制造工藝的平臺(tái)提供方。驗(yàn)證較為充分的貢獻(xiàn)包括：主導(dǎo)起草的《人源間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體 制備與檢驗(yàn)規(guī)范》團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)于2024年發(fā)布，旗下3D微載體制備的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞已通過中檢院全項(xiàng)質(zhì)量檢驗(yàn)，經(jīng)華龕生物大規(guī)模工藝制備的外泌體，關(guān)鍵質(zhì)量屬性符合T/FDSA 0049-2024規(guī)范要求。

細(xì)胞制備與外泌體技術(shù)平臺(tái)層，看賽傲生物。旗下iCELL品牌覆蓋干細(xì)胞和免疫細(xì) 胞產(chǎn)品，與中科院、北大、清華、杜克大學(xué)等機(jī)構(gòu)深度合作。 2022年獲CDE默示許可的”人羊膜上皮干細(xì)胞注射液”（受理號(hào)CXSL2101456 ）。 2025年其確實(shí)開始將干細(xì)胞來源外泌體作為差異化研究方向，并發(fā)表了相關(guān)機(jī)制研究論文。

06. 315砸什么立了什么

醫(yī)美黑市里的外泌體騙局，被砸是活該的，沒什么好說的。

但有一個(gè)結(jié)構(gòu)性變化值得注意：

當(dāng)監(jiān)管對(duì)外泌體這個(gè)詞嚴(yán)陣以待，要求所有聲稱治療功能的產(chǎn)品走藥品審批，成本最高的反而是正規(guī)公司，因?yàn)橹挥兴麄儾耪娴脑诨ㄥX做IND申報(bào)、做臨床、做CMC體系。

野路子的人呢？他們本來就不走合規(guī)路徑，只要換個(gè)詞換個(gè)包裝，下一波神藥馬上就來了。

這是醫(yī)藥監(jiān)管的老問題，不是315能一次性解決的。

但對(duì)于認(rèn)認(rèn)真真做嚴(yán)肅臨床的Biotech來說，監(jiān)管收緊帶來的長期紅利是真實(shí)的，市場(chǎng)對(duì)外泌體這三個(gè)字的公眾信任被打穿之后，只有真正能拿出IND批件、走完臨床三期的產(chǎn)品，才能重建這個(gè)信任。

這個(gè)重建過程很慢，很貴，很難。

但這本來就是新藥研發(fā)該有的樣子。

伙伴君說兩句：對(duì)普通人來說怎么理解這件事兒

簡單說其實(shí)也就三句話：

第一，別因?yàn)轵_局懷疑科學(xué)。外泌體作為生物學(xué)現(xiàn)象和潛在醫(yī)學(xué)工具，是真實(shí)存在的。騙子拿真科學(xué)作餌，是騙子的問題，不是科學(xué)的問題。

第二，別相信任何宣稱“外泌體已經(jīng)可以治X病”的消費(fèi)品。截止今日，全球沒有任何一款以外泌體為主要成分的產(chǎn)品通過FDA或NMPA正式藥品上市審批。Capricor的deramiocel目前正處于恢復(fù)審查中，最快今年8月才有最終結(jié)論。凡是告訴你已經(jīng)可以用了的，要么是騙局，要么是灰色地帶。

第三，如果你對(duì)這個(gè)領(lǐng)域感興趣，值得持續(xù)關(guān)注的是：外泌體工程化制備技術(shù)的突破、血腦屏障遞送的臨床數(shù)據(jù)、以及中美監(jiān)管框架的演進(jìn)。這些才是決定這個(gè)技術(shù)能不能最終從實(shí)驗(yàn)室走進(jìn)醫(yī)院的真正變量。

315揭穿了一批騙子。騙子們會(huì)換個(gè)名詞卷土重來。

而那些真正在暗室里做實(shí)驗(yàn)、等FDA回信、改CMC文件、一遍遍重復(fù)臨床數(shù)據(jù)的團(tuán)隊(duì)，只會(huì)堅(jiān)定他們的工作節(jié)奏。

他們只是在做一件極難極慢但可能極重要的事：

把一個(gè)細(xì)胞進(jìn)化了億年的快遞系統(tǒng)，改造成人類對(duì)抗疾病的新武器。

這事兒值得等。

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