GSK公司呼吸道合胞病毒疫苗獲FDA批準(zhǔn)擴(kuò)展適用范圍

GSK公司今日宣布，美國FDA已擴(kuò)展其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的批準(zhǔn)年齡適應(yīng)癥范圍，用于18至49歲且因RSV感染導(dǎo)致下呼吸道疾病（LRTD）風(fēng)險(xiǎn)增加的成人。此前，Arexvy已在美國獲批用于預(yù)防60歲及以上成人，以及50至59歲且因RSV感染導(dǎo)致LRTD風(fēng)險(xiǎn)增加的成人發(fā)生與RSV相關(guān)的LRTD。本疫苗不適用于孕婦人群。

FDA的這一決定基于一項(xiàng)3b期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)支持，該研究顯示，在因慢性疾病而具有較高RSV相關(guān)LRTD風(fēng)險(xiǎn)的18至49歲人群中，與60歲及以上成人相比，疫苗誘導(dǎo)的免疫反應(yīng)具有非劣效性。疫苗有效性則已在此前開展的3期臨床試驗(yàn)（NCT04886596）中得到證實(shí)。安全性方面，Arexvy的總體安全性特征與支持其最初獲批的更大規(guī)模3期研究結(jié)果一致。接種后四天內(nèi)最常見的不良事件包括注射部位疼痛、疲勞、肌痛、頭痛以及關(guān)節(jié)痛。

Arexvy含有穩(wěn)定于融合前構(gòu)象的重組RSV F糖蛋白（RSVPreF3）。該抗原與GSK專有的AS01E佐劑聯(lián)合使用。

基因療法3期臨床試驗(yàn)36周結(jié)果積極

Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布，在研療法DTX301的3期臨床試驗(yàn)Enh3ance取得積極結(jié)果。DTX301是一種在研AAV8基因療法，旨在通過單次靜脈輸注實(shí)現(xiàn)鳥氨酸氨甲酰轉(zhuǎn)移酶（OTC）的穩(wěn)定表達(dá)和活性，用于治療OTC缺乏癥。

在該隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)的第36周時(shí)，接受DTX301治療的患者（n=18）與安慰劑組（n=19）相比，24小時(shí)血漿氨水平顯著降低18%（p=0.018），這一結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性并具有臨床意義。同時(shí)，治療組患者在第36周時(shí)的平均血漿氨水平維持在正常范圍內(nèi)。

在第24周評(píng)估患者總體印象量表（PGIC）時(shí)（共有15名患者報(bào)告），71%的治療組患者表示癥狀“明顯改善”，而安慰劑組為0%。在第24周關(guān)于OTC缺乏癥癥狀及其對(duì)日常生活影響的PGIC評(píng)估中（共30名患者報(bào)告），治療組有64%的患者癥狀改善，其中43%為“明顯改善”，21%為“中度改善”；安慰劑組僅有19%的患者為“中度改善”，沒有患者達(dá)到“明顯改善”。

DTX301總體耐受性良好，安全性特征可接受，與此前1/2期研究的安全性數(shù)據(jù)一致。最常見的治療相關(guān)不良事件為輕度至中度、短暫的肝臟反應(yīng)，可通過類固醇治療控制。研究中報(bào)告1例與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE）——急性肝炎，該事件在使用類固醇治療后得到緩解。未觀察到與血栓性微血管病、背根神經(jīng)節(jié)毒性、惡性腫瘤或其他復(fù)雜免疫反應(yīng)相關(guān)的SAE或不良事件。

參考資料：

[1] GSK’s RSV Vaccine, AREXVY, Approved in US for Expanded Age Indication in Adults Aged 18–49 Years at Increased Risk. Retrieved March 13, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260313340226/en/GSKs-RSV-Vaccine-AREXVY-Approved-in-US-for-Expanded-Age-Indication-in-Adults-Aged-1849-Years-at-Increased-Risk

[2] Ultragenyx Announces Positive 36-Week Data from Phase 3 Study of DTX301 AAV8 Gene Therapy for the Treatment of Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency. Retrieved March 13, 2026, from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-positive-36-week-data-phase-3-study-dtx301

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