今年起，北京執(zhí)行新版國家醫(yī)保藥品目錄及首版商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄以來，神經(jīng)母細(xì)胞瘤等多種罕見病“救命藥”報(bào)銷通道打通，曾經(jīng)因天價(jià)藥費(fèi)而“望藥興嘆”的患者和家庭，迎來了轉(zhuǎn)機(jī)。

商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄是國家醫(yī)保目錄的補(bǔ)充，目錄藥品由參保人自愿購買的商業(yè)健康保險(xiǎn)支付，重點(diǎn)納入創(chuàng)新程度高、臨床價(jià)值大、患者獲益顯著且超出基本醫(yī)保保障范圍的創(chuàng)新藥。首版商保目錄共納入神經(jīng)母細(xì)胞瘤、短腸綜合征、戈謝病等6種罕見病用藥。

“神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種嬰幼兒顱外實(shí)體腫瘤，發(fā)病率約百萬分之7.72，是一種‘常見’的罕見病。其中，高?；純赫急瘸?0%，5年生存率不到50%?！北本﹥和t(yī)院腫瘤內(nèi)科主任醫(yī)師蘇雁介紹，該病極為兇險(xiǎn)，術(shù)后復(fù)發(fā)率高，需多手段聯(lián)合治療才能爭取生機(jī)。

那西妥單抗注射液是高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的核心免疫治療藥物，臨床價(jià)值突出。蘇雁介紹：“這類藥物在國外已上市近10年，能將高危患兒生存率從50%提升到65%至70%，是國際公認(rèn)的有效治療手段。”該藥是手術(shù)、化療后仍有轉(zhuǎn)移病灶患兒的關(guān)鍵治療選擇。

然而，高昂藥費(fèi)曾讓許多患兒家庭望而卻步?！耙粋€(gè)15公斤的孩子，單療程治療費(fèi)用約15萬元，常規(guī)需至少持續(xù)5個(gè)療程?！碧K雁坦言，此前不少家庭因無力承擔(dān)而只能放棄最優(yōu)治療方案。

這一困境隨著新政落地迎來轉(zhuǎn)機(jī)，那西妥單抗注射液被納入首版商保目錄。目前，北京兒童醫(yī)院已有多名患兒成為首批受益者。不滿3歲的患兒程程便是其中之一：程程經(jīng)手術(shù)、半年強(qiáng)化療仍存在多發(fā)骨轉(zhuǎn)移，急需免疫治療。今年1月，新政策在北京市落地后，那西妥單抗注射液的商保報(bào)銷比例超過30%，程程終于如愿用上了“救命藥”。

“希望能有越來越多的罕見病治療藥物納入各類惠民保障范圍，為更多困境中的孩子點(diǎn)亮希望?！碧K雁說。

與此同時(shí)，新版國家醫(yī)保目錄也新增4種罕見病用藥，目錄內(nèi)罕見病用藥數(shù)量超100種、覆蓋病種超50種。其中，罕見病黑色素瘤的治療創(chuàng)新藥物特瑞普利單抗首次被納入，成為本次目錄調(diào)整的亮點(diǎn)之一。

“黑色素瘤是一種死亡率高、轉(zhuǎn)移率高、治療難度大的惡性腫瘤。特瑞普利單抗是我國自主研發(fā)的國內(nèi)首個(gè)用于該疾病一線免疫治療的藥物?！北本┐髮W(xué)腫瘤醫(yī)院黑色素瘤與肉瘤內(nèi)科副主任斯璐介紹，該藥被納入國家醫(yī)保目錄后，平均可為患者節(jié)省50%至70%的治療費(fèi)用?！耙幻晷枋褂?7次該藥的患者，年治療費(fèi)用可從約4.2萬元降至約1.3萬元，節(jié)省約2.9萬元?！彼f。

從“有藥可保”到“有藥可用”，新版目錄內(nèi)部分罕見病藥目前已在北京定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)落地銷售，后續(xù)還將有更多藥品陸續(xù)落地，讓“罕見”不再意味著“無解”，為更多罕見病患者帶來治療希望。

作者 | 柴嶸 孫樂琪

來源 | 北京日報(bào)客戶端

編輯 | 劉瑩 徐冰冰 劉新雨

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