哈嘍，大家好！我是你們的小陸，又有一款罕見(jiàn)藥將退出中國(guó)市場(chǎng)，這就意味著以后在中國(guó)市場(chǎng)上這款藥物就是斷供狀態(tài)，有患者表示吃?shī)W唑司他這款罕見(jiàn)藥4年時(shí)間就花掉了100萬(wàn)，如今這款藥直接從中國(guó)市場(chǎng)上“消失”，一時(shí)之間也有不少人難以接受，只能說(shuō)罕見(jiàn)病患者太難了！

又一款罕見(jiàn)病藥物將告別中國(guó)市場(chǎng)，消息傳來(lái)讓無(wú)數(shù)庫(kù)欣綜合征患者陷入恐慌。對(duì)這個(gè)小眾群體而言，藥物不僅是治療手段，更是維系生命質(zhì)量的最后防線。

有患者坦言，服用奧唑司他四年時(shí)間，僅藥品費(fèi)用就累計(jì)花掉一百萬(wàn)元。沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)之外，如今還要面臨無(wú)藥可吃的絕境，雙重壓力讓人難以承受。

近日，意大利制藥公司Recordati旗下100%控股的中國(guó)子公司銳康迪，正式啟動(dòng)注銷(xiāo)備案流程，這也意味著，這家企業(yè)將徹底退出中國(guó)市場(chǎng)，相關(guān)藥品供應(yīng)同步終止。

銳康迪的退出并非毫無(wú)預(yù)兆，背后是罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)普遍面臨的生存難題。企業(yè)的商業(yè)抉擇，最終買(mǎi)單的卻是依賴(lài)藥物續(xù)命的患者群體，命運(yùn)軌跡被輕易改寫(xiě)。

伴隨銳康迪的離場(chǎng)，其旗下多款罕見(jiàn)病藥物將停止對(duì)中國(guó)供貨。其中奧唑司他的斷供影響最為深遠(yuǎn)，它是目前中國(guó)境內(nèi)唯一一款治療庫(kù)欣綜合征的口服藥物。

庫(kù)欣綜合征患者群體本就小眾，臨床治療手段有限，奧唑司他的存在，為無(wú)法耐受手術(shù)或手術(shù)效果不佳的患者，提供了維持病情穩(wěn)定的重要選擇。

這款藥物于2024年9月在中國(guó)獲批上市，2025年4月正式實(shí)現(xiàn)商業(yè)化銷(xiāo)售，截至目前在國(guó)內(nèi)上市時(shí)間尚不足一年。短暫的供應(yīng)周期，讓患者剛看到希望就陷入絕望。

不過(guò)早在2021年，奧唑司他已作為先行先試項(xiàng)目，在博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)投入使用。四年間，它早已成為部分患者不可或缺的救命藥。

對(duì)庫(kù)欣綜合征患者而言，銳康迪的退出無(wú)異于切斷救命通路。沒(méi)有替代藥物，病情隨時(shí)可能惡化，生活質(zhì)量大幅下滑，甚至面臨生命危險(xiǎn)。

據(jù)媒體公開(kāi)報(bào)道，那位四年用藥耗費(fèi)百萬(wàn)元的患者，只是罕見(jiàn)病群體用藥困境的一個(gè)縮影。高昂的藥費(fèi)、有限的醫(yī)保覆蓋，讓他們長(zhǎng)期在絕望中掙扎。

罕見(jiàn)病藥物的高定價(jià)并非企業(yè)單方面決定。德勤研究報(bào)告顯示，一款新藥平均研發(fā)成本高達(dá)23億美元，罕見(jiàn)病藥物因臨床試驗(yàn)招募困難，單位成本更高。

諾華開(kāi)發(fā)的脊髓性肌萎縮癥基因治療藥物Zolgensma，單劑定價(jià)212.5萬(wàn)美元，背后是十余年、逾30億美元的研發(fā)投入，高成本最終必然傳導(dǎo)至藥價(jià)。

中國(guó)罕見(jiàn)病總患病人群估計(jì)達(dá)兩千萬(wàn)，但單病種患者數(shù)量極少，戈謝病、龐貝病等病種患者通常僅千人級(jí)別，部分地區(qū)確診病例不足數(shù)十人。

極小的市場(chǎng)需求，讓藥品銷(xiāo)售收入難以覆蓋研發(fā)成本。企業(yè)缺乏持續(xù)供應(yīng)動(dòng)力，退出中國(guó)市場(chǎng)成了無(wú)奈的商業(yè)選擇，卻將患者推向絕境。

奧唑司他并非個(gè)例，此前治療黏多糖貯積癥的藥物艾而贊、治療法布雷病的藥物法布贊，都曾因市場(chǎng)需求不足、運(yùn)營(yíng)成本過(guò)高，先后調(diào)整在華供應(yīng)策略。

患者們不僅要承受病痛折磨，還要為尋藥四處奔波。部分家庭耗盡積蓄，只為維持基本用藥，一場(chǎng)疾病就足以壓垮整個(gè)家庭。

更殘酷的是，多數(shù)罕見(jiàn)病藥物未納入醫(yī)保?；颊咝枞~承擔(dān)巨額藥費(fèi)，四年百萬(wàn)元的花費(fèi)，對(duì)普通家庭而言根本無(wú)力承受。

奧唑司他斷供事件，再次將罕見(jiàn)病群體的生存困境推向公眾視野，越來(lái)越多人開(kāi)始關(guān)注這個(gè)小眾群體，呼吁完善醫(yī)療保障體系，破解用藥難題。

政策層面已開(kāi)始發(fā)力。近年來(lái)醫(yī)保談判持續(xù)向罕見(jiàn)病藥物傾斜，多款高價(jià)藥通過(guò)談判降價(jià)納入醫(yī)保目錄，大幅減輕患者負(fù)擔(dān)。

針對(duì)企業(yè)研發(fā)動(dòng)力不足的問(wèn)題，多地出臺(tái)扶持政策。對(duì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)給予資金補(bǔ)貼、臨床試驗(yàn)綠色通道等支持，降低企業(yè)研發(fā)成本與風(fēng)險(xiǎn)。

國(guó)內(nèi)藥企也開(kāi)始布局罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域，通過(guò)自主研發(fā)、引進(jìn)授權(quán)等方式，豐富藥品供給。部分國(guó)產(chǎn)藥物已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，未來(lái)有望填補(bǔ)市場(chǎng)空白。

患者組織的力量也在不斷壯大，他們通過(guò)科普宣傳、政策倡導(dǎo)，推動(dòng)罕見(jiàn)病認(rèn)知普及，搭建患者與企業(yè)、政府的溝通橋梁，為群體發(fā)聲。

民間力量也在匯聚愛(ài)心。不少公益組織發(fā)起罕見(jiàn)病救助項(xiàng)目，為困難患者提供用藥補(bǔ)貼，緩解經(jīng)濟(jì)壓力，讓他們?cè)诶Ь持懈惺艿綔嘏?/p>

奧唑司他的斷供危機(jī)尚未完全化解，但微光已在前方。隨著政策完善、技術(shù)進(jìn)步、社會(huì)關(guān)注，罕見(jiàn)病群體的用藥困境正逐步改善。

每個(gè)生命都值得被珍視，罕見(jiàn)病雖小眾，患者的健康權(quán)與生存權(quán)不應(yīng)被忽視。相信在各方努力下，更多罕見(jiàn)病患者能擺脫用藥困境，迎來(lái)屬于自己的陽(yáng)光。

醫(yī)療保障的進(jìn)步，從來(lái)都是從關(guān)注每個(gè)小眾群體開(kāi)始。愿未來(lái)再無(wú)救命藥斷供之痛，每個(gè)生命都能被溫柔以待，在健康的道路上穩(wěn)步前行。