四年時(shí)間，一百萬(wàn)元，這不是一筆小數(shù)目，卻是部分罕見(jiàn)病患者的“續(xù)命錢(qián)”。

意大利藥企Recordati旗下公司突然注銷(xiāo)離場(chǎng)，直接斷供了庫(kù)欣綜合征患者唯一的口服救命藥奧唑司他，讓本就背負(fù)巨額藥費(fèi)的家庭陷入絕境。

小李深知每一款罕見(jiàn)病藥的離場(chǎng)，對(duì)患者而言都可能是生命倒計(jì)時(shí)的開(kāi)始。

這些家庭掏空積蓄只為留住生機(jī)，為何救命藥總是留不??？當(dāng)跨國(guó)藥企接連撤場(chǎng)，被留下的患者又該何去何從？

天價(jià)藥壓垮普通家庭

對(duì)庫(kù)欣綜合征患者來(lái)說(shuō)，奧唑司他從來(lái)都不是普通的藥片，而是支撐他們活下去、活得有尊嚴(yán)的底氣。

很多人可能對(duì)庫(kù)欣綜合征不太了解，這是一種不算常見(jiàn)的內(nèi)分泌紊亂疾病，尤其偏愛(ài)纏上20到45歲的中青年群體，其中女性的患病率要遠(yuǎn)高于男性。

一旦患上這種病，患者的身體會(huì)逐漸發(fā)生可怕的變化，先是莫名出現(xiàn)向心性肥胖，四肢纖細(xì)但腹部凸起，接著會(huì)出現(xiàn)高血壓、皮膚紫紋、骨質(zhì)疏松等一系列癥狀。

久拖不治還會(huì)引發(fā)嚴(yán)重感染、骨折、血栓等致命并發(fā)癥，不僅摧毀身體健康，更會(huì)擊垮患者的心理防線。

對(duì)于那些身體條件不允許手術(shù)、或者手術(shù)效果不佳的患者來(lái)說(shuō)，奧唑司他就是他們控制病情的唯一指望，能幫他們勉強(qiáng)維持正常的生活和工作，可這救命藥的價(jià)格，卻讓不少普通家庭瞬間陷入絕境，連喘息的機(jī)會(huì)都沒(méi)有。

即便奧唑司他在國(guó)內(nèi)的售價(jià)已經(jīng)是全球范圍內(nèi)較低的水平，可每盒8000元的價(jià)格，依舊是普通家庭難以承受的重?fù)?dān)。

按照常規(guī)用藥劑量計(jì)算，患者一年下來(lái)的藥費(fèi)折算下來(lái)高達(dá)20萬(wàn)元，這還不包括定期復(fù)查、治療并發(fā)癥的費(fèi)用。

2025年8月，奧唑司他成功進(jìn)入了國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整的初步形式審查目錄，這一消息讓所有依賴(lài)這款藥的患者和家庭都看到了希望。

當(dāng)時(shí)有醫(yī)療專(zhuān)家明確表示，按照這款藥的臨床價(jià)值和稀缺性，納入醫(yī)保的可能性很大。

一旦成功納入，患者每月的自費(fèi)部分有望降到2000元以下，這對(duì)常年承受天價(jià)藥費(fèi)壓力的家庭來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是黑暗中的一束光。

那段時(shí)間，不少患者家庭都在默默期盼著最終名單的公布，甚至開(kāi)始規(guī)劃未來(lái)的生活，覺(jué)得終于能卸下沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，安心治病了。

可讓人萬(wàn)萬(wàn)沒(méi)想到的是，在最終公布的醫(yī)保目錄中，奧唑司他卻意外缺席，連帶著該公司另外兩款罕見(jiàn)病藥也都未能入選。

這份近在咫尺卻又瞬間落空的希望，比天價(jià)藥本身更讓人絕望，也讓患者家庭再次陷入迷茫，同時(shí)這一結(jié)果，也為后續(xù)藥企的撤離埋下了致命隱患。

藥企接連撤場(chǎng)非偶然

奧唑司他的斷供并不是孤立事件，近年來(lái)，罕見(jiàn)病藥接連退出中國(guó)市場(chǎng)的消息屢見(jiàn)不鮮，每一次離場(chǎng)都牽動(dòng)著無(wú)數(shù)患者家庭的心。

2024年，知名制藥公司BioMarin旗下一款治療黏多糖貯積癥ⅣA型的“孤兒藥”，就正式宣布退出中國(guó)市場(chǎng)。

這款藥是該病癥患者維持身體機(jī)能的關(guān)鍵，斷供后不少患者的身體狀況急劇惡化，原本能勉強(qiáng)走路、生活自理的患者，逐漸變得行動(dòng)不便，甚至連吃飯、呼吸都成了難題，只能在痛苦中等待奇跡。

更讓人揪心的是，2025年底，一款已經(jīng)連續(xù)兩年納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病藥尼替西農(nóng)，也因?yàn)閺S商停產(chǎn)陷入了嚴(yán)重缺貨危機(jī)。

這款藥是治療酪氨酸血癥Ⅰ型的核心藥物，患者一旦斷藥，生命將直接受到威脅，不少家庭只能不惜高價(jià)尋找海外代購(gòu)渠道，可代購(gòu)不僅成本高昂，還面臨著藥品過(guò)期、運(yùn)輸受阻等諸多風(fēng)險(xiǎn)，每一步都走得心驚膽戰(zhàn)。

跨國(guó)藥企紛紛選擇撤離中國(guó)市場(chǎng)，背后的核心原因其實(shí)很現(xiàn)實(shí)，賺不到錢(qián)，甚至還要持續(xù)虧損。

罕見(jiàn)病藥本身就屬于“高投入、低回報(bào)”的領(lǐng)域，研發(fā)一款罕見(jiàn)病藥往往需要十幾年的時(shí)間，投入數(shù)十億的資金，而且研發(fā)過(guò)程中的失敗率極高，很多藥企投入大量資源后，最終還是竹籃打水一場(chǎng)空。

可即便研發(fā)成功，由于罕見(jiàn)病的患病群體極其狹窄，市場(chǎng)需求量極小，奧唑司他在國(guó)內(nèi)的購(gòu)買(mǎi)患者僅約50人，這樣的銷(xiāo)量根本無(wú)法形成規(guī)模效應(yīng)，連研發(fā)成本都難以收回。

除此之外，藥企還要投入大量資金用于醫(yī)患教育和市場(chǎng)培育，因?yàn)楹芏嗪币?jiàn)病的認(rèn)知度極低，不少醫(yī)生都缺乏相關(guān)診療經(jīng)驗(yàn)，患者也很難及時(shí)確診，藥企必須花費(fèi)時(shí)間和金錢(qián)做科普、培訓(xùn)醫(yī)生，這些隱性成本同樣高昂。

投入與產(chǎn)出的嚴(yán)重失衡，讓藥企的持續(xù)運(yùn)營(yíng)難以為繼，撤離也就成了無(wú)奈之下的選擇。

多方探索破局之路

其實(shí)罕見(jiàn)病藥物的支付難題，并不是中國(guó)獨(dú)有的問(wèn)題，在全球范圍內(nèi)都是一個(gè)共性難題，不少?lài)?guó)家都經(jīng)過(guò)了長(zhǎng)期探索，找到了一些值得我們借鑒的解決方案。

例如德國(guó)就針對(duì)罕見(jiàn)病藥制定了特殊政策，對(duì)年銷(xiāo)售額低于5000萬(wàn)歐元的罕見(jiàn)病藥，默認(rèn)其具備足夠的臨床價(jià)值，無(wú)需企業(yè)額外花費(fèi)大量時(shí)間和資金舉證，大幅減少了企業(yè)的溝通成本和運(yùn)營(yíng)壓力。

國(guó)內(nèi)也在不斷探索適合本土情況的解決方案，其中浙江的罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金模式就很有代表性，也取得了不錯(cuò)的效果。

該模式通過(guò)“個(gè)人繳費(fèi)+財(cái)政補(bǔ)助”的方式籌集資金，參保人每年只需繳納2元，再加上各級(jí)財(cái)政的補(bǔ)助資金，形成專(zhuān)門(mén)的罕見(jiàn)病保障基金，對(duì)罕見(jiàn)病藥物實(shí)行分級(jí)報(bào)銷(xiāo)政策，個(gè)人一年的自費(fèi)金額封頂10萬(wàn)元。

這一政策讓很多原本無(wú)力承擔(dān)天價(jià)藥費(fèi)的患者，能夠及時(shí)用上救命藥，大幅減輕了家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，也讓藥企看到了市場(chǎng)潛力，愿意留在當(dāng)?shù)亻_(kāi)展業(yè)務(wù)。

除此之外，香港大學(xué)深圳醫(yī)院借助“粵港澳大灣區(qū)藥械通”政策，也為罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了希望。

曾成功引入過(guò)已經(jīng)退出中國(guó)市場(chǎng)的罕見(jiàn)病藥，讓那些面臨斷供危機(jī)的患者，重新獲得了用藥機(jī)會(huì)，這種“跨區(qū)域聯(lián)動(dòng)”的模式，也為解決罕見(jiàn)病藥斷供問(wèn)題提供了新的思路。

要真正留住救命藥，解決罕見(jiàn)病患者的用藥難題，單靠某一方的努力遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，必須依靠政策、企業(yè)、社會(huì)三方形成合力，才能逐步打破當(dāng)前的僵局。

只有各方攜手發(fā)力，才能慢慢破解“患者買(mǎi)不起、企業(yè)不賺錢(qián)、醫(yī)?？覆蛔　钡乃姥h(huán)。

結(jié)語(yǔ)

一百萬(wàn)元、四年時(shí)光，見(jiàn)證著罕見(jiàn)病家庭與命運(yùn)的頑強(qiáng)抗?fàn)?，而跨?guó)藥企的撤場(chǎng)，讓這份抗?fàn)幭萑雰呻y境地。

罕見(jiàn)病患者或許數(shù)量稀少，但每一個(gè)生命都值得被珍視，每一份求生渴望都不該被忽視。

從醫(yī)保談判的優(yōu)化到地方專(zhuān)項(xiàng)基金的落地，我們能看到破局的微光正在匯聚。

愿這些探索加速推進(jìn)，搭建起堅(jiān)實(shí)的保障體系，讓罕見(jiàn)病患者不必再為天價(jià)藥焦慮，不必再直面無(wú)藥可醫(yī)的絕境，讓每一條生命都能被溫柔守護(hù)。