近日，銳康迪醫(yī)藥有限公司的注銷備案公告，讓庫欣綜合征患者群體陷入焦慮。這家意大利制藥巨頭Recordati旗下的在華企業(yè)徹底退出中國市場，意味著中國唯一一款治療庫欣綜合征的口服藥物奧唑司他將停止供貨，無數(shù)患者的“救命藥”面臨斷供危機(jī)。

庫欣綜合征作為一種因腎上腺皮質(zhì)分泌過多糖皮質(zhì)激素引發(fā)的罕見病，多發(fā)于20-45歲女性，患者會出現(xiàn)向心性肥胖、高血壓、骨質(zhì)疏松等一系列癥狀，嚴(yán)重時可引發(fā)感染、血栓栓塞等致命并發(fā)癥。奧唑司他作為全球首創(chuàng)新藥，自2021年通過博鰲樂城先行先試項(xiàng)目進(jìn)入中國，2025年4月正式商業(yè)化，為無法手術(shù)或手術(shù)失敗的患者提供了關(guān)鍵治療選擇。但一款藥物的堅(jiān)守難敵現(xiàn)實(shí)困境，有患者四年用藥花費(fèi)高達(dá)100萬元，即便國內(nèi)定價已是全球最低，年均20萬元的治療費(fèi)用仍讓多數(shù)家庭望而卻步 。

銳康迪的離場并非偶然，醫(yī)保談判失利成為壓垮企業(yè)的最后一根稻草。2025年，奧唑司他雖通過醫(yī)保目錄調(diào)整初步審查，卻最終未能入選，患者期待的“每月自費(fèi)2000元以下”的愿景落空 。對于企業(yè)而言，罕見病藥物研發(fā)成本高、患者群體小眾（中國庫欣綜合征藥物治療患者僅3000余人），加之市場培育和醫(yī)患教育需大量投入，長期虧損下只能選擇止損離場。而這并非孤例，2024年已有多款罕見病藥因類似困境退出中國市場，折射出行業(yè)普遍的生存難題。

用藥可及性不足的背后，是罕見病治療的多重矛盾。基本醫(yī)保需兼顧海量常見病患者，難以單獨(dú)承載高價罕見病藥的支付壓力；商保體系尚不完善，患者主要依賴自費(fèi)；國產(chǎn)仿制藥要么尚未上市，要么因療效驗(yàn)證周期短讓患者顧慮重重 。這種“企業(yè)難盈利、患者難負(fù)擔(dān)、醫(yī)保難覆蓋”的三角困境，讓罕見病用藥陷入“引進(jìn)-退出”的惡性循環(huán)。

罕見病雖“罕見”，但患者的生命不該被忽視。破解困局需要多方合力：既需優(yōu)化醫(yī)保談判機(jī)制，為罕見病藥開辟綠色通道；也應(yīng)健全商保補(bǔ)充體系，減輕患者自費(fèi)壓力；更要鼓勵國產(chǎn)創(chuàng)新藥研發(fā)，打破進(jìn)口藥壟斷。奧唑司他的離場敲響了警鐘，唯有構(gòu)建起“醫(yī)保+商保+藥企+公益”的多層次保障網(wǎng)絡(luò)，才能讓罕見病患者不再面臨“藥貴難尋”的絕境，讓每一份生命都能得到應(yīng)有的守護(hù)。