引言

盡管經歷了內部人事動蕩與政策調整，美國食品藥品監(jiān)督管理局在2025年依然保持了活躍的審批節(jié)奏。其藥品評價與研究中心共批準了46種新治療藥物，盡管這一數字將五年平均值略微拉低至每年48種，但仍顯著高于1993年以來的歷史平均水平（年均36種）。與此同時，生物制品評價與研究中心也批準了8項值得關注的新產品。波士頓咨詢集團的一項即將發(fā)布的分析顯示，這些新批準藥物的平均峰值銷售額預計約為12億美元，中位數約為6億美元。

一、審批全景：腫瘤學主導，新機制與模式不斷突破

2025年的新藥審批繼續(xù)呈現多元化趨勢。腫瘤藥物仍是核心領域，在CDER批準的46種新藥中占16種（35%），高于29%的五年滾動平均值。緊隨其后的活躍領域是心臟病學（5項批準，占11%）以及過敏與炎癥性疾?。?項批準，占9%）。

在治療模式上，小分子藥物（包括長度不超過40個氨基酸的肽和寡核苷酸）作為新分子實體獲批，而基于蛋白質的候選藥物則通過生物制品許可申請獲批。具體而言，蛋白質類藥物共有7個批準，包括單克隆抗體、抗體藥物偶聯物、雙特異性抗體、酶和Adnectin等；小分子藥物有20個批準，其中激酶抑制劑就占據了10個；此外還有2個寡核苷酸批準。

值得一提的是，諾華公司的瑞瑪布魯替尼成為第100個獲得FDA批準的激酶抑制劑，彰顯了該類療法在腫瘤學之外的持續(xù)拓展。

本年度也見證了幾項具有里程碑意義的“首創(chuàng)”療法獲批。Insmed公司的布侖索卡替是首個用于支氣管擴張癥的DPP1抑制劑，通過靶向中性粒細胞絲氨酸蛋白酶來減輕炎癥。Vertex公司的蘇澤曲吉則提供了首個專門設計的非阿片類鎮(zhèn)痛藥，通過抑制Nav1.8鈉通道來治療急性疼痛。在抗生素領域，GSK的Gepotidacin和Innoviva Specialty Therapeutics的Zoliflodacin分別以全新結構靶向細菌II型拓撲異構酶，為單純性尿路感染和淋病提供了新的口服治療選擇。此外，LIB Therapeutics的Lerodalcibep成為首個獲批的基于Adnectin的療法，靶向成熟的降脂靶點PCSK9。

二、腫瘤領域亮點：ADC、雙特異性抗體與新型激酶抑制劑

在腫瘤治療領域，抗體藥物偶聯物和雙特異性抗體繼續(xù)取得重要進展。第一三共的TROP2靶向ADC藥物德曲妥珠單抗獲批用于治療既往接受過內分泌治療和化療的激素受體陽性、HER2陰性乳腺癌。艾伯維的c-Met靶向ADC埃利索妥珠單抗韋多汀獲批用于治療具有高水平c-Met蛋白過表達的非鱗狀非小細胞肺癌。

在雙特異性抗體方面，再生元的BCMA×CD3雙特異性T細胞銜接器利伏賽坦單抗獲批用于治療多發(fā)性骨髓瘤，成為該領域第10個獲批的雙特異性T細胞銜接器。Verastem Oncology的MEK抑制劑Avutometinib與FAK抑制劑defactinib的組合，成為罕見的兩種新單藥作為組合獲得批準的案例，用于治療KRAS突變的復發(fā)性低級別漿液性卵巢癌。

激酶抑制劑的應用范圍也進一步擴大。賽諾菲的BTK抑制劑瑞扎布魯替尼獲批用于治療免疫性血小板減少癥，而諾華的BTK抑制劑Rilzabrutinib則獲批用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹。然而，賽諾菲用于治療多發(fā)性硬化癥的BTK抑制劑托萊布魯替尼遭到了FDA的拒絕。

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三、非腫瘤領域進展：免疫、代謝與罕見病

除了腫瘤，其他治療領域也迎來了創(chuàng)新療法。在免疫炎癥領域，勃林格殷格翰的PDE4抑制劑 Nerandomilast 成 為首個用于治療特發(fā)性肺纖維化的PDE4抑制劑。

罕見病治療獲得多項突破。針對遺傳性血管性水腫，本年度有三種新藥獲批：CSL Behring的預防性抗體Garadacimab、Ionis的反義寡核苷酸Donidalorsen以及Kalvista的小分子血漿激肽釋放酶抑制劑Sebetralstat 。針對原發(fā)性免疫球蛋白A腎病，大冢制藥的Sibeprenlimab和諾華公司的Atrasentan 為有疾病進展風險的患者提供了新的治療選擇。

在基因治療領域，Fondazione Telethon ETS的非營利組織獲得了首項基因療法批準，其產品Etuvetidigene autotemcel (Waskyra)用于治療Wiskott-Aldrich綜合征。Abeona Therapeutics的細胞片層基因療法Prademagene zamikeracel (Zevaskyn)也獲批用于治療隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥。

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四、監(jiān)管環(huán)境變化

2025年對FDA而言是充滿變革的一年。自總統(tǒng)任命羅伯特·F·肯尼迪領導美國衛(wèi)生與公眾服務部以來，FDA經歷了劇烈的人事和政策變動。在該年前9個月，超過18%的CDER和CBER員工被解雇或辭職，CDER在一年內更換了五位主任。

在此背景下，FDA推出了新的審批計劃和途徑。其啟動了FDA局長國家優(yōu)先審評券試點計劃，旨在將審評時間線從通常的10-12個月縮短至2個月。該機構還提出了一種“合理機制途徑”，適用于隨機試驗不可行的情況，包括為單個患者定制的療法。此外，FDA宣布了逐步淘汰動物毒性測試的計劃。

另一個重要政策變化是FDA開始發(fā)布經過部分編輯的完整回復函，以增加對未獲批藥物的透明度。截至2025年12月31日，該機構列出了43項被拒絕的申請，包括新藥、補充申請、仿制藥和生物類似藥。其中，Scholar Rock公司的抗前肌生長抑制素抗體阿匹替莫單抗和再生元的CD20×CD3雙特異性抗體奧度諾他單抗均因第三方灌裝工廠的問題而收到完整回復函。

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五、展望2026

隨著2025年審批季落幕，行業(yè)目光已投向2026年有望獲批的下一代療法。其中，靶向蛋白降解劑備受期待。Arvinas和輝瑞公司的雌激素受體靶向降解劑 Vepdegestrant 有望成 為首個獲得FDA批準的靶向蛋白降解劑，驗證這一全新藥物模式。

在 中樞神經系統(tǒng)疾病治療方面，新型遞送技術是關鍵。Denali Therapeutics的 tividenofusp alfa 是一種酶替代療法，通過其Fc片段與轉鐵蛋白受體結合，將藥物轉運至中樞神經系統(tǒng)，用于治療亨特綜合征，解決了傳統(tǒng)療法無法觸及神經癥狀的難題。同樣，Regenxbio公司的 clemidsogene lanparvovec 是 一種直接注射至中樞神經系統(tǒng)的基因療法，也為亨特綜合征提供了新的治療希望。

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結語

總體而言，2025年FDA的審批活動反映了生物醫(yī)藥行業(yè)持續(xù)創(chuàng)新的生命力，尤其是在腫瘤靶向治療、罕見病和新型生物制劑模式方面。然而，監(jiān)管機構內部的不穩(wěn)定和新政策的潛在風險，也為藥物開發(fā)的未來環(huán)境增添了不確定性。隨著一系列具有突破性機制的候選藥物將在2026年迎來審評決定，下一代變革性療法能否在效率與嚴謹性之間取得平衡，將是行業(yè)持續(xù)關注的焦點。

參考資料：

2025 FDA approvals. Nat Rev Drug Discov. 2026 Jan 2.

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