近日，專注于腺相關(guān)病毒（AAV）載體基因療法的芳拓生物正式向港交所主板遞交A1上市申請(qǐng)文件，成為港股市場(chǎng)首個(gè)AAV基因治療上市申請(qǐng)公司，由UBS和國(guó)泰海通擔(dān)任聯(lián)系保薦人。

01

管線差異化布局

芳拓生物成立于2019年，是一家具有國(guó)際化布局的臨床階段基因治療公司，已構(gòu)建包含8款自主研發(fā)候選藥物的產(chǎn)品矩陣，主要聚焦于存在巨大未滿足臨床需求的眼科及心血管疾病領(lǐng)域。其中2款核心產(chǎn)品（FT-002、FT-003）和1款關(guān)鍵產(chǎn)品（FT-001）已進(jìn)入臨床階段，其余5款處于臨床前及早期研發(fā)階段。

圖片來(lái)源：芳拓生物招股書

FT-002用于治療X連鎖視網(wǎng)膜色素變性（XLRP），是中國(guó)唯一進(jìn)入臨床階段的同類療法。XLRP是最常見(jiàn)且最嚴(yán)重的遺傳性視網(wǎng)膜疾病之一，目前全球尚無(wú)獲批的針對(duì)性療法，存在巨大的未滿足臨床需求。FT-002 2024年先后獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定與快速通道資格認(rèn)定。目前，F(xiàn)T-002正在中國(guó)開(kāi)展II期臨床試驗(yàn)，并已獲FDA批準(zhǔn)在美國(guó)推進(jìn)II期臨床。

FT-003用于治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）及糖尿病黃斑水腫（DME），是全球唯一進(jìn)入DME II期臨床試驗(yàn)的玻璃體內(nèi)注射基因療法。

從患者群體規(guī)模來(lái)看，這一賽道的市場(chǎng)潛力極為可觀。2024年數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)約有410萬(wàn)名nAMD患者及760萬(wàn)名DME患者，美國(guó)有160萬(wàn)名nAMD患者及200萬(wàn)名DME患者，龐大的患者基數(shù)構(gòu)成了堅(jiān)實(shí)的市場(chǎng)需求基礎(chǔ)。

當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療方案，主要依賴抗VEGF藥物的頻繁玻璃體內(nèi)注射，通常需要每4至8周注射一次，這類治療方案給患者造成身心負(fù)擔(dān)，且長(zhǎng)期依從性差。從經(jīng)濟(jì)成本來(lái)看，抗VEGF療法的累計(jì)治療成本在美國(guó)最高可達(dá)30.4萬(wàn)美元，在中國(guó)最高約為40.3萬(wàn)元人民幣，治療成本高昂。更值得關(guān)注的是，頻繁的玻璃體內(nèi)注射還會(huì)增加眼部纖維化、視網(wǎng)膜瘢痕及地圖狀萎縮等并發(fā)癥的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)，進(jìn)一步損害患者的長(zhǎng)期視覺(jué)預(yù)后。

FT-003具備將治療負(fù)擔(dān)簡(jiǎn)化為門診單次注射的潛力。FT-003通過(guò)工程化AAV2變體衣殼，可高效、廣泛地轉(zhuǎn)導(dǎo)多種視網(wǎng)膜細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)aflibercept在眼內(nèi)的穩(wěn)健及持續(xù)表達(dá)，進(jìn)而從根源上抑制病理性新生血管形成、降低血管通透性、防止眼部血管滲漏。目前FT-003已在中美兩地啟動(dòng)針對(duì)nAMD和DME的II期試驗(yàn)，早期數(shù)據(jù)顯示出良好的療效與安全性信號(hào)。

FT-001用于治療RPE65基因突變導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜疾病（IRD）。2017年，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Luxturna作為該疾病的治療方案，首次從臨床層面驗(yàn)證了RPE65基因療法的療效。Luxturna當(dāng)前定價(jià)高達(dá)約85萬(wàn)美元，且尚未在中國(guó)獲批上市，意味著巨大的未滿足需求依然存在。FT-001已于2025年6月獲得中國(guó)CDE授予的突破性治療藥物認(rèn)定。目前已在中國(guó)完成I/II期臨床試驗(yàn)，III期臨床試驗(yàn)方案也于2025年9月獲得CDE批準(zhǔn)。

從基因治療藥物的靶向治療領(lǐng)域來(lái)看，眼科疾病是美國(guó)及中國(guó)臨床開(kāi)發(fā)階段基因治療藥物中最主要的靶向領(lǐng)域。藥智數(shù)據(jù)顯示，中美目前各有超30項(xiàng)眼科疾病基因治療藥物處于臨床開(kāi)發(fā)階段。

部分眼科疾病藥品進(jìn)展

圖片來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

除眼科外，芳拓生物的研發(fā)觸角已延伸至心血管這一患者基數(shù)龐大的治療領(lǐng)域。心血管疾病是全球人類的首要死因，傳統(tǒng)藥物主要側(cè)重于減輕癥狀，而非解決疾病的根本病因?；虔煼▌t提供了一種從源頭上糾正或改變疾病病理生理機(jī)制的治療路徑。

芳拓生物的管線中包含兩款心血管基因治療候選藥物，分別用于治療由MYBPC3基因突變引起的肥厚型心肌?。℉CM），以及由PKP2基因突變引起的致心律失常性右室心肌?。ˋRVC）。其中，F(xiàn)T-017是中國(guó)首個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的針對(duì)MYBPC3突變相關(guān)HCM的AAV基因療法。

公司的研發(fā)與生產(chǎn)實(shí)力依托于兩大自主平臺(tái)，其中EXACTE?研發(fā)平臺(tái)是一個(gè)整合了從載體設(shè)計(jì)與工程化，到候選藥物篩選及臨床前驗(yàn)證的全鏈條先進(jìn)技術(shù)與方法。AAVANCE?生產(chǎn)平臺(tái)，基于Sf9昆蟲細(xì)胞表達(dá)系統(tǒng)，空殼率低于1%。

02

財(cái)務(wù)表現(xiàn)

作為一家尚未有產(chǎn)品上市銷售的臨床階段公司，芳拓生物的財(cái)務(wù)狀況呈現(xiàn)典型Biotech特征，持續(xù)虧損、現(xiàn)金儲(chǔ)備緊張。

招股書顯示，公司稅前虧損從2023年的約3586萬(wàn)美元收窄至2024年的約2646萬(wàn)美元，2025年前九個(gè)月進(jìn)一步虧損約1331萬(wàn)美元。虧損規(guī)模的持續(xù)收窄，一定程度上反映出公司成本控制與資源優(yōu)化的成效。

從研發(fā)投入來(lái)看，公司近年呈現(xiàn)收縮態(tài)勢(shì)：2023年研發(fā)開(kāi)支為2760萬(wàn)美元，2024年降至2060萬(wàn)美元，2025年前九個(gè)月進(jìn)一步收縮至1100萬(wàn)美元。

收入端方面，由于尚未有產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)商業(yè)化銷售，芳拓生物的收入完全依賴政府補(bǔ)助及其他收益。2023年政府補(bǔ)助及其他收益為90.4萬(wàn)美元，2024年降至61.7萬(wàn)美元，2025年前九個(gè)月進(jìn)一步降至45.1萬(wàn)美元。

截至2025年9月30日，公司現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物僅余968.4萬(wàn)美元，較2023年的1350萬(wàn)美元大幅減少。2025年前九個(gè)月，公司經(jīng)營(yíng)活動(dòng)現(xiàn)金凈流出1040萬(wàn)美元。根據(jù)招股書測(cè)算，按當(dāng)前的現(xiàn)金消耗率計(jì)算，現(xiàn)有資金僅能維持公司約17個(gè)月的運(yùn)營(yíng)。這也表明，此次赴港上市的核心驅(qū)動(dòng)力在于為后續(xù)關(guān)鍵臨床研究提供“彈藥”，緩解巨大的資金壓力，確保研發(fā)進(jìn)程不斷檔。

圖片來(lái)源：芳拓生物招股書

03

前景如何?

全球基因治療市場(chǎng)正處于高速增長(zhǎng)期。2024年市場(chǎng)規(guī)模已達(dá)到28億美元，2020年至2024年的復(fù)合年增長(zhǎng)率高達(dá)312.9%。預(yù)計(jì)到2035年將突破320億美元。

中國(guó)基因治療市場(chǎng)同樣蓄勢(shì)待發(fā)，即將進(jìn)入快速增長(zhǎng)的黃金期。預(yù)計(jì)將從2025年至2035年以53.4%的復(fù)合年增長(zhǎng)率快速增長(zhǎng)，于2035年達(dá)到人民幣116億元的市場(chǎng)規(guī)模。2025年12月，國(guó)家醫(yī)療保障局發(fā)布《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄》，涵蓋19種具有顯著臨床效益但未被公共醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋的創(chuàng)新型藥物，其中包括若干基因治療藥物。預(yù)計(jì)將進(jìn)一步帶動(dòng)基因治療市場(chǎng)的增長(zhǎng)。

在眾多基因治療技術(shù)路徑中，AAV基因治療憑借獨(dú)特優(yōu)勢(shì)成為最具前景的方向之一，尤其在罕見(jiàn)遺傳病治療方面展現(xiàn)出巨大潛力。目前，全球已有多個(gè)AAV基因治療產(chǎn)品獲批上市，涵蓋脊髓性肌萎縮癥（SMA）和遺傳性視網(wǎng)膜疾病等領(lǐng)域。

近年來(lái)，大型制藥企業(yè)通過(guò)并購(gòu)或授權(quán)合作方式大舉進(jìn)軍AAV基因治療領(lǐng)域。例如，2025年10月，禮來(lái)以2.62億美元收購(gòu)Adverum Biotechnologies公司，獲得后者處于III期臨床試驗(yàn)的AAV基因治療候選藥物Ixo-vec（靶向nAMD）。同年11月，禮來(lái)又以7500萬(wàn)美元預(yù)付款+4.75億美元里程碑付款的方式，獲得MeiraGTx Holdings公司AAV-AIPL1的全球獨(dú)家權(quán)利。2025年10月，大冢制藥以4.71億美元獲得4D Molecular Therapeutics公司4D-150（靶向nAMD和DME）在亞太地區(qū)的獨(dú)家權(quán)利。

盡管AAV基因治療憑借突破性的治療潛力締造了行業(yè)熱度，但其發(fā)展并非坦途。

伴隨臨床研究的深入與商業(yè)化進(jìn)程的推進(jìn)，AAV載體固有的肝毒性風(fēng)險(xiǎn)、免疫排斥反應(yīng)等安全性問(wèn)題持續(xù)暴露，加之天價(jià)定價(jià)等商業(yè)化難題，行業(yè)發(fā)展的隱憂也逐漸顯現(xiàn)。強(qiáng)生、武田等制藥巨頭已紛紛選擇剝離AAV基因治療資產(chǎn)，引發(fā)了行業(yè)的思考。

輝瑞的血友病B基因療法Beqvez便是典型例證，這款基因療法藥物于2024年獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療乙型血友病，每劑標(biāo)價(jià)高達(dá)350萬(wàn)美元，在上市近一年后，竟未能吸引到任何一位患者接受商業(yè)化治療，最終被迫撤市。

強(qiáng)生旗下針對(duì)X連鎖視網(wǎng)膜色素變性的基因療法bota-vec，也在III期臨床中未能達(dá)到主要終點(diǎn)，至此，這款曾以4.15億美元交易總價(jià)獲得的基因療法宣布終止。

今年9月，渤健宣布已終止使用AAV載體的基因治療項(xiàng)目，將把資源投向最有可能取得更佳治療效果的治療模式。

大多數(shù)獲批療法針對(duì)的是影響小部分患者群體的超罕見(jiàn)疾病，因此需要通過(guò)高昂定價(jià)來(lái)收回前期巨額投資。然而，醫(yī)療系統(tǒng)及支付方在承擔(dān)此類高昂成本時(shí)面臨顯著困難，導(dǎo)致相關(guān)報(bào)銷政策零散且覆蓋范圍有限，極大地限制了患者對(duì)這類創(chuàng)新療法的實(shí)際可及性。

04

結(jié)語(yǔ)

作為有望從根本上改變疾病治療范式的革命性技術(shù)，基因療法的長(zhǎng)期發(fā)展?jié)摿σ殉蔀樾袠I(yè)共識(shí)。目前，腺相關(guān)病毒（AAV）仍是基因治療領(lǐng)域應(yīng)用的主流載體，針對(duì)其遞送效率、靶向性及安全性的升級(jí)改造研究始終在持續(xù)推進(jìn)。芳拓生物憑借差異化的產(chǎn)品管線布局，以及背后的豪華股東陣容，充分印證了資本市場(chǎng)對(duì)AAV基因治療賽道長(zhǎng)期價(jià)值的認(rèn)可。

參考資料：
1、芳拓生物招股書
2、藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

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