近日，AI制藥公司Verge Genomics宣布終止其進(jìn)入臨床階段的候選AI藥物VRG50635的開(kāi)發(fā)，因“缺乏風(fēng)險(xiǎn)收益數(shù)據(jù)”而終止。

Verge Genomics成立于2015年，憑借其獨(dú)特的CONVERGE端到端藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)迅速崛起為AI制藥領(lǐng)域的明星企業(yè)。該平臺(tái)的核心優(yōu)勢(shì)在于直接使用患者人腦組織進(jìn)行研究，而非傳統(tǒng)動(dòng)物模型，通過(guò)分析大規(guī)模人類多模態(tài)數(shù)據(jù)集來(lái)識(shí)別疾病靶點(diǎn)。

這一技術(shù)優(yōu)勢(shì)吸引了制藥巨頭的青睞。2021年7月，Verge與禮來(lái)達(dá)成價(jià)值近7億美元的ALS藥物開(kāi)發(fā)合作，獲得2500萬(wàn)美元預(yù)付款。2023年9月，阿斯利康又斥資4200萬(wàn)美元與Verge建立研發(fā)合作。在短短幾年內(nèi)，Verge累計(jì)融資超過(guò)1.3億美元，估值一度達(dá)到7.5億美元，并入選2022年Fierce 15榜單。

VRG50635作為公司利用CONVERGE平臺(tái)發(fā)現(xiàn)的PIKfyve抑制劑，旨在治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥），但近期其在肌萎縮側(cè)索硬化癥患者1b期的療效方面未達(dá)到標(biāo)準(zhǔn)，臨床試驗(yàn)已終止。

肌萎縮側(cè)索硬化癥被稱為神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域最艱巨的挑戰(zhàn)之一，過(guò)去二十年間，至少有幾十項(xiàng)ALS療法臨床試驗(yàn)未能顯示積極結(jié)果，Verge的挫折再次印證了中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)性。

藥物失敗的同時(shí)，Verge正經(jīng)歷管理層的大換血。過(guò)去20個(gè)月里，公司大部分高管已離職，包括首席財(cái)務(wù)官、首席科學(xué)官和首席醫(yī)療官?？偛眉媸紫虅?wù)官Jane Rhodes也于去年離職，轉(zhuǎn)任神經(jīng)生物技術(shù)公司AstronauTx的CEO。

Verge Genomics部分管線

圖片來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

結(jié)語(yǔ)：在藥物研發(fā)這個(gè)“九死一生”的領(lǐng)域，沒(méi)有任何技術(shù)能繞過(guò)生物學(xué)的基本規(guī)律。但與此同時(shí)，AI積累的海量數(shù)據(jù)和方法論創(chuàng)新，仍在為下一代藥物發(fā)現(xiàn)鋪設(shè)道路。如何平衡技術(shù)創(chuàng)新與臨床現(xiàn)實(shí)，如何從高風(fēng)險(xiǎn)模式轉(zhuǎn)向可持續(xù)路徑，將決定未來(lái)哪些企業(yè)能真正穿越周期，成為行業(yè)的最終贏家。

參考來(lái)源：

1.藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

2.https://mp.weixin.qq.com/s/mgspSM_uArAZ00NdgjsLdw

圖片來(lái)源：攝圖網(wǎng)

聲明：本內(nèi)容僅用作醫(yī)藥行業(yè)信息傳播，不代表藥智網(wǎng)立場(chǎng)。