近日，AI制藥公司Verge Genomics宣布終止其進入臨床階段的候選AI藥物VRG50635的開發(fā)，因“缺乏風險收益數(shù)據(jù)”而終止。

Verge Genomics成立于2015年，憑借其獨特的CONVERGE端到端藥物發(fā)現(xiàn)平臺迅速崛起為AI制藥領域的明星企業(yè)。該平臺的核心優(yōu)勢在于直接使用患者人腦組織進行研究，而非傳統(tǒng)動物模型，通過分析大規(guī)模人類多模態(tài)數(shù)據(jù)集來識別疾病靶點。

這一技術優(yōu)勢吸引了制藥巨頭的青睞。2021年7月，Verge與禮來達成價值近7億美元的ALS藥物開發(fā)合作，獲得2500萬美元預付款。2023年9月，阿斯利康又斥資4200萬美元與Verge建立研發(fā)合作。在短短幾年內，Verge累計融資超過1.3億美元，估值一度達到7.5億美元，并入選2022年Fierce 15榜單。

VRG50635作為公司利用CONVERGE平臺發(fā)現(xiàn)的PIKfyve抑制劑，旨在治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥），但近期其在肌萎縮側索硬化癥患者1b期的療效方面未達到標準，臨床試驗已終止。

肌萎縮側索硬化癥被稱為神經(jīng)科學領域最艱巨的挑戰(zhàn)之一，過去二十年間，至少有幾十項ALS療法臨床試驗未能顯示積極結果，Verge的挫折再次印證了中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物研發(fā)的高風險性。

藥物失敗的同時，Verge正經(jīng)歷管理層的大換血。過去20個月里，公司大部分高管已離職，包括首席財務官、首席科學官和首席醫(yī)療官。總裁兼首席商務官Jane Rhodes也于去年離職，轉任神經(jīng)生物技術公司AstronauTx的CEO。

Verge Genomics部分管線

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

結語：在藥物研發(fā)這個“九死一生”的領域，沒有任何技術能繞過生物學的基本規(guī)律。但與此同時，AI積累的海量數(shù)據(jù)和方法論創(chuàng)新，仍在為下一代藥物發(fā)現(xiàn)鋪設道路。如何平衡技術創(chuàng)新與臨床現(xiàn)實，如何從高風險模式轉向可持續(xù)路徑，將決定未來哪些企業(yè)能真正穿越周期，成為行業(yè)的最終贏家。

參考來源：

1.藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

2.https://mp.weixin.qq.com/s/mgspSM_uArAZ00NdgjsLdw

圖片來源：攝圖網(wǎng)

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