北京
一組ALS患者及其家庭向FDA提交了一份309頁的公民請(qǐng)?jiān)笗粲鮂DA加速批準(zhǔn)NurOwn，這是一種由BrainStorm Cell Therapeutics開發(fā)的干細(xì)胞療法。根據(jù)該公司提供的信息，這份請(qǐng)?jiān)笗鴧R集了十多年來的臨床和現(xiàn)實(shí)世界證據(jù)，包括來自擴(kuò)展獲取和嘗試權(quán)計(jì)劃的數(shù)據(jù)。
在引用的結(jié)果中，請(qǐng)?jiān)笗暦Q擴(kuò)展獲取計(jì)劃參與者的五年生存率達(dá)到了100%，而自然歷史ALS隊(duì)列的生存率大約為20%。中位無氣管切開術(shù)生存期為七年。該文件還概述了23種腦脊液生物標(biāo)志物的統(tǒng)計(jì)顯著變化，并報(bào)告疾病進(jìn)展減緩高達(dá)85%。此外，請(qǐng)?jiān)笗€詳細(xì)說明了呼吸方面的改善情況，比如非侵入性通氣的延遲和用力肺活量的穩(wěn)定性，公司的說法是這樣的。
請(qǐng)?jiān)笗?qǐng)求通過三種 FDA 批準(zhǔn)途徑進(jìn)行評(píng)估：基于生存數(shù)據(jù)的傳統(tǒng)審批、使用替代指標(biāo)的加速審批，以及根據(jù)專為罕見疾病量身定制的框架進(jìn)行的有條件審批。它進(jìn)一步請(qǐng)求 FDA 生物制品評(píng)估與研究中心進(jìn)行全面審查，建議優(yōu)先使用代金券，并將審批與第四階段研究和數(shù)據(jù)登記掛鉤。請(qǐng)?jiān)刚邚?qiáng)調(diào)了由于 ALS 的致命預(yù)后，迫切需要采取行動(dòng)，并指出最近 FDA 政策承諾加快罕見疾病療法的必要性。
特別聲明：以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺(tái)“網(wǎng)易號(hào)”用戶上傳并發(fā)布，本平臺(tái)僅提供信息存儲(chǔ)服務(wù)。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
日本通
新民周刊
