12月22日，睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技（成都）有限公司（以下簡稱“睿健醫(yī)藥”）自主研發(fā)的NouvNeu001注射液獲得FDA授予的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）認定。

NouvNeu001不僅成為全球首個在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域獲批RMAT的iPSC化學誘導通用型細胞治療產(chǎn)品，也是迄今為止全球首個獲得FDA FTD和RMAT雙資格認定的IPSC 產(chǎn)品。

RMAT全稱為Regenerative Medicine Advanced Therapy，是美國在2016年12月《21世紀治愈法案》中設立的加速審批通道，專門針對再生醫(yī)學類療法，以重大臨床價值為導向，助力其快速上市，以解決未被滿足的醫(yī)療需求。

在四個月前，即2025年8月15日，NouvNeu001剛被FDA授予FTD資格。NouvNeu001在短時間內(nèi)再獲RMAT認定，體現(xiàn)出FDA對NouvNeu001臨床數(shù)據(jù)的高度肯定。

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全球首款通用型iPSC衍生細胞療法精準定位帕金森疾病

帕金森病的核心病理特征是中腦黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性病變和死亡，導致患者出現(xiàn)震顫、僵直、運動遲緩、步態(tài)異常等運動功能障礙，病情持續(xù)惡化直至病人死亡。帕金森病由于致病機理不清，始終無法治愈、不可逆轉(zhuǎn)。

帕金森病作為全球第二大神經(jīng)退行性疾病，現(xiàn)有療法的治療定位都是對癥或“并發(fā)癥管理”。無論是左旋多巴的短暫緩解還是腦深部電刺激的有限改善，這些治療手段只能在一定程度上緩解癥狀，無法讓丟失的神經(jīng)元再生，更無法阻止或逆轉(zhuǎn)疾病的神經(jīng)退行性進程?；颊呤冀K無法避免失能的結(jié)局。而患者長期用藥可能會有比較明顯的副作用，如長期使用左旋多巴可能會出現(xiàn)運動并發(fā)癥及精神幻覺。

隨著病情發(fā)展，患者最終將面臨日益嚴重的運動功能喪失和生活質(zhì)量急劇下降的困境。因此患者亟需一種“病程逆轉(zhuǎn)式”帕金森病治療手段。NouvNeu001的開發(fā)直接針對這一根本性治療空白。

NouvNeu001是全球首款iPSC（誘導性多能干細胞）來源化學誘導通用型多巴胺能神經(jīng)前體細胞。iPSC具備自我更新能力和分化為幾乎所有人體細胞類型的潛力，因而可以替換衰竭器官、促進組織再生。NouvNeu001則通過細胞替代療法從根本上修復多巴胺能神經(jīng)元損失，逆轉(zhuǎn)帕金森病疾病的進展。這一療法直接針對帕金森病的核心病理機制——多巴胺能神經(jīng)元缺失，因而具備了巨大的治療潛力。

NouvNeu001在2025年8月被FDA授予FTD之后，迅速獲得RMAT認定，體現(xiàn)出FDA對該產(chǎn)品一期臨床數(shù)據(jù)的高度認可，以及NouvNeu001在帕金森病治療領域的潛在價值。目前NouvNeu001全球最高研發(fā)階段位于臨床Ⅱ期，研發(fā)進度穩(wěn)居全球同類型管線第一梯隊，使睿健醫(yī)藥在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域處于持續(xù)領先的地位。

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獨創(chuàng)技術(shù)平臺助力突破性療法落地

支撐這一創(chuàng)新療法快速實現(xiàn)的背后，是睿健醫(yī)藥研發(fā)的具備自主知識產(chǎn)權(quán)的“AI+化學誘導”平臺。該平臺通過AI篩選小分子化合物作為誘導成分，能夠高效、精準地誘導細胞定向分化。

睿健醫(yī)藥的“AI+化學誘導”技術(shù)平臺能實現(xiàn)高純度特定多巴胺能神經(jīng)元亞型的定向分化，并在誘導過程中同步完成包括細胞生化在內(nèi)的多種功能改造，以滿足臨床需求。

值得注意的是，該平臺通過化學誘導而非基因編輯的方式來獲取功能加強型細胞，這一技術(shù)路徑更高效、安全、低成本，更適合大規(guī)模工業(yè)生產(chǎn)。這一研發(fā)策略帶來了細胞藥物生產(chǎn)效率的極大提升，目前睿健醫(yī)藥已經(jīng)具備了生產(chǎn)36萬劑的工業(yè)產(chǎn)能。

患者移植NouvNeu001后，iPSC通過填補病灶部位功能細胞的缺失，最終在患者體內(nèi)修復帕金森病導致的環(huán)路缺失，最終讓患者重新獲得多巴胺自體分泌功能。這種治療方式是傳統(tǒng)對癥治療無法實現(xiàn)的病程逆轉(zhuǎn)療法，屬于真正的First-In-Class產(chǎn)品。

此外，睿健醫(yī)藥還在NouvNeu001的給藥方式上也做了革新。有別于其他同行，睿健醫(yī)藥采用了全球首創(chuàng)的單針道立體定向給藥方法，最大可能地實現(xiàn)了給藥流程的安全性。而且這種新型的給藥方式還實現(xiàn)了移植細胞的長期存活和整合。

睿健醫(yī)藥的“AI+化學誘導”技術(shù)平臺與獨創(chuàng)給藥方式的結(jié)合，實現(xiàn)了多巴胺神經(jīng)細胞治療功能的定向改造和提升。NouvNeu001的受試者在單次給藥12個月后，運動功能評分（MDS-UPDRS Ⅲ）在OFF狀態(tài)平均改善30.6分（改善幅度52.82%），ON狀態(tài)平均改善13.6分（改善幅度54.67%），顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法。

這些具有統(tǒng)計學意義的臨床結(jié)果進一步證實了睿健醫(yī)藥開創(chuàng)性化學誘導平臺的技術(shù)優(yōu)勢，以及NouvNeu001在帕金森病領域的潛在價值。

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創(chuàng)新療法屢獲認可

基于睿健醫(yī)藥獨特的化學誘導平臺開發(fā)的NouvNeu001獲得了眾多投資機構(gòu)、國際大型藥企及科研院所的持續(xù)關(guān)注。

在2025年10月的國際帕金森病與運動障礙大會（MDS Congress）上，睿健醫(yī)藥對NouvNeu001治療中重度帕金森病的開創(chuàng)性研究進行了口頭報告。作為帕金森病與運動障礙領域頂級的國際會議，2025年MDS Congress會議聚焦帕金森病、運動障礙及相關(guān)神經(jīng)退行性疾病的前沿研究成果，涵蓋基礎研究、臨床治療、多學科協(xié)作等核心議題，是全球科研和產(chǎn)業(yè)人士展示和交流領域內(nèi)最新進展的極佳平臺。

并且，此次睿健醫(yī)藥NouvNeu001相關(guān)研究作為MDS Congress上臨床實驗專場的開場報告。此舉表明了國際專業(yè)機構(gòu)對NouvNeu001在帕金森治療領域開創(chuàng)性工作的認可。與睿健醫(yī)藥同場匯報的包括BlueRock、Roche、Biogen等全球頭部藥企的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，這也標志著中國企業(yè)在神經(jīng)疾病創(chuàng)新治療領域已躋身全球前沿陣營。

據(jù)了解，睿健醫(yī)藥NouvNeu001自研發(fā)之初就與監(jiān)管機構(gòu)建立起常態(tài)化、前瞻性的協(xié)同工作機制，推動關(guān)鍵研發(fā)節(jié)點持續(xù)轉(zhuǎn)化為監(jiān)管認可。憑借扎實的非臨床數(shù)據(jù)與完善穩(wěn)健的CMC體系，NouvNeu001于2024年3月率先獲得FDA特殊豁免，同年6月獲批IND開展海外臨床I期。此后，基于積極的臨床進展，該項目于2025年8月和12月先后獲FTD和RMAT認定，NouvNeu001也成為迄今為止全球首個獲得FDA FTD和RMAT雙資格認定的IPSC 產(chǎn)品。

睿健醫(yī)藥NouvNeu001在臨床研究中展現(xiàn)出的數(shù)據(jù)完整度，臨床試驗的嚴謹度，以及安全性及有效性數(shù)據(jù)獲得了FDA的持續(xù)認可。這一連貫的監(jiān)管突破歷程，不僅表明了FDA對NouvNeu001治療潛力的認可，還將進一步幫助睿健醫(yī)藥研發(fā)團隊在臨床試驗設計、推進Ⅲ期臨床試驗、優(yōu)化上市流程等方面給予全方位支持。

睿健醫(yī)藥首席醫(yī)學官蔡萌博士告訴動脈網(wǎng)，獲得RMAT認定是NouvNeu001研發(fā)進程中一個重要的監(jiān)管里程碑，充分印證了其臨床價值與創(chuàng)新性。后續(xù)睿健醫(yī)藥將充分利用這一資格，加快推進全球多中心臨床試驗，加速產(chǎn)品上市進程。

而國際化布局將助力這一目標的實現(xiàn)。據(jù)透露，睿健醫(yī)藥的丹麥創(chuàng)新中心，新加坡運營辦公室，澳洲海外臨床中心已經(jīng)投入使用，同時還與丹納赫集團共建聯(lián)合創(chuàng)新中心，共同推進新型細胞療法的研發(fā)及臨床應用。此外，為迎接全球的臨床試驗工作，睿健醫(yī)藥還建設了大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)基地，并具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力，實現(xiàn)了藥物生產(chǎn)供應鏈的自主可控。

隨著長期投入持續(xù)轉(zhuǎn)化為研發(fā)成果，睿健醫(yī)藥的在研管線也在不斷豐富。

治療多系統(tǒng)萎縮（MSA）的NouvNeu004在今年11月獲得了FDA特殊豁免資格，這是繼NMPA批準了NouvNeu004注射液的Ⅰ-Ⅲ期全周期臨床試驗申請后的又一重大突破。

針對帕金森疾病發(fā)病年輕化的現(xiàn)象，睿健醫(yī)藥的NouvNeu003已順利完成臨床Ⅰ期試驗，成為全球首個進入注冊臨床階段的針對早發(fā)型帕金森病的iPSC衍生通用型細胞治療產(chǎn)品。

而在眼科領域的突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001也在2024年3月獲美國FDA授予孤兒藥認定，針對視網(wǎng)膜色素變性系列適應癥。

持續(xù)拓展的管線既凸顯了睿健醫(yī)藥以“AI+化學誘導”平臺為核心的技術(shù)優(yōu)勢，同時進一步鞏固了其在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域的領先地位。作為管線中的核心產(chǎn)品，隨著NouvNeu001獲得FDA的RMAT資格認定，相信這款中國原創(chuàng)的帕金森細胞治療FIC產(chǎn)品距離惠及全球患者的目標又跨越了一大步。

*封面圖片來源：123rf

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