• 基于全球III期MANEUVER研究的積極數(shù)據，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準了貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）的全球首個新藥上市申請，也是中國首個自主研發(fā)的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）系統(tǒng)性治療藥物。默克作為我們的合作伙伴，擁有貝捷邁?在全球的商業(yè)化權益。

• 貝捷邁?是和譽醫(yī)藥自主研發(fā)的1類新藥，上市申請（NDA）獲受理后約6個多月即實現(xiàn)零發(fā)補批準。期間順利通過國家藥監(jiān)局核查中心（CFDI）首次赴海外臨床中心開展的現(xiàn)場核查，不僅體現(xiàn)了和譽醫(yī)藥研發(fā)體系的嚴格標準，也彰顯了監(jiān)管機構對貝捷邁?臨床價值和數(shù)據質量的高度認可。

• 貝捷邁?獲批用于治療TGCT，這標志著公司從開創(chuàng)性創(chuàng)新研究邁向首個產品商業(yè)化的關鍵里程碑。

近日，上海和譽生物醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“和譽醫(yī)藥”，港交所代碼：02256）宣布，其自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，適用于手術切除可能會導致功能受限或出現(xiàn)較嚴重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。獲批后，默克將盡快推動該產品惠及中國TGCT患者。

腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，主要累及關節(jié)、腱鞘及滑囊，可導致嚴重的局部病變和功能障礙。其發(fā)生機制為腫瘤性滑膜細胞中過度表達集落刺激因子1（CSF-1），從而導致表達集落刺激因子1受體（CSF-1R）的炎癥細胞在腫瘤中大量聚集?！吨袊烨示藜毎雠R床診療專家共識》明確指出，對于不可切除的TGCT，推薦采用CSF-1/CSF-1R通路抑制劑進行治療（推薦等級：1級；證據等級：A級）。

“長期以來，中國有許多TGCT患者缺乏手術之外的治療選擇，而手術可能無法滿足腫瘤復發(fā)或無法切除的患者的治療需求?！?strong>北京積水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療中心主任牛曉輝教授表示，“此次基于MANEUVER研究結果獲批的貝捷邁?，為中國臨床醫(yī)生提供了一種有效且耐受性良好的系統(tǒng)性治療方案，有望顯著改變該疾病的臨床治療格局。”

貝捷邁?是一款由和譽醫(yī)藥獨立研發(fā)的新型、可口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，本次獲NMPA批準基于全球III期MANEUVER研究的積極結果。研究顯示，貝捷邁?在所有TGCT系統(tǒng)性治療III期研究中，實現(xiàn)了迄今基于RECIST v1.1標準評估的最高客觀緩解率（ORR）。第25周時，經盲態(tài)獨立評審委員會（BIRC）基于RECIST v1.1標準評估，貝捷邁?在主要終點ORR上顯著優(yōu)于安慰劑對照組（54.0% vs. 3.2%，P＜0.0001）。在多項與患者生活質量密切相關的關鍵次要終點上，貝捷邁?均取得了具有臨床意義的顯著改善，包括提升關節(jié)活動度（p=0.0003）、改善軀體功能（PROMIS-PF；p=0.0074），以及減輕最嚴重僵硬感（p<0.0001）和最嚴重疼痛（p<0.0001）。2025年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上公布的長期隨訪數(shù)據進一步表明，貝捷邁?可以為TGCT患者帶來強勁而持久的腫瘤緩解療效。中位隨訪14.3個月時，自研究開始即接受貝捷邁?治療的患者，ORR從第25周的54%顯著提升至76.2%（95% CI：63.8，86.0），其中4例實現(xiàn)完全緩解。

和譽醫(yī)藥創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官徐耀昌博士表示：“此次獲批不僅是一個監(jiān)管里程碑，更是和譽醫(yī)藥發(fā)展歷程中具有決定性意義的時刻。它標志著我們從科學創(chuàng)新的開拓者，成長為能為患者帶來突破性療法的企業(yè)。秉持著解決真實臨床需求的堅定信念，我們將繼續(xù)推進具有突破性和差異化優(yōu)勢的藥物研發(fā)，以期重塑中國乃至全球腫瘤及其他疾病領域的治療格局。貝捷邁?作為中國首個自主研發(fā)獲批的CSF-1R抑制劑，不僅填補了腱鞘巨細胞瘤（TGCT）治療的關鍵空白，更印證了我們以全球視野踐行創(chuàng)新理念，將前沿構想轉化為臨床價值的決心與能力?！?/strong>

默克醫(yī)藥健康首席執(zhí)行官、默克執(zhí)行董事會成員丹卓航表示: “隨著貝捷邁?在全球的首個注冊獲批，我們正持續(xù)踐行改善罕見腫瘤患者生活的承諾。此次獲批更是進一步夯實我們在罕見腫瘤領導地位的關鍵一步。我們?yōu)榛颊邘砹思饶芨淖兗膊∵M程、又可緩解日常癥狀的希望。我們正在加速推進貝捷邁?早日惠及中國患者，并持續(xù)推進其在全球其他市場的注冊布局。”

在MANEUVER研究中，貝捷邁?還展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。治療期間，患者的中位劑量強度保持在88.2%的較高水平。大多數(shù)治療相關不良事件（TEAEs）為1-2級，未觀察到新的安全性信號，亦無膽汁淤積性肝毒性、藥物性肝損傷或毛發(fā)/皮膚色素減退等相關證據。

關于貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）

貝捷邁?是由和譽醫(yī)藥獨立研發(fā)的一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，其在全球III期MANEUVER研究中針對腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的積極頂線結果已于2024年11月成功發(fā)布。目前，貝捷邁?已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，適用于手術切除可能會導致功能受限或出現(xiàn)較嚴重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。。2023年12月，和譽醫(yī)藥與默克公司就貝捷邁?的商業(yè)化權利達成協(xié)議，默克公司會負責貝捷邁?在全球的商業(yè)化。

在海外地區(qū)，貝捷邁?也獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認定（BTD），和獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥品（PRIME）認定。

關于和譽

和譽醫(yī)藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）成立于2016年，是一家立足中國，著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發(fā)和管理經驗，并參與了多個臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽醫(yī)藥專注于腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫(yī)藥市場的需求，秉承國際新藥開發(fā)的理念和標準，致力于開發(fā)新穎及高潛力藥物靶點的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng)新藥物，用于改善中國及全球病人的生活質量。自成立以來，和譽醫(yī)藥已經建立了豐富的創(chuàng)新產品管線，涵蓋腫瘤精準治療領域以及腫瘤免疫治療領域。

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