×Tsinghua

過去十年是全球醫(yī)藥創(chuàng)新格局持續(xù)演進的關(guān)鍵時期，也是中國臨床試驗體系加速發(fā)展與結(jié)構(gòu)性轉(zhuǎn)型的重要階段。圍繞創(chuàng)新藥研發(fā)，中國在制度供給、能力建設(shè)等方面持續(xù)發(fā)力，臨床試驗正逐步從數(shù)量增長邁向質(zhì)量躍升，體系承載能力與國際影響力不斷增強。

十年前，藥品審評積壓、創(chuàng)新藥研發(fā)動力不足等結(jié)構(gòu)性矛盾突出，中國創(chuàng)新藥臨床試驗生態(tài)同樣面臨巨大挑戰(zhàn)。臨床試驗機構(gòu)能力參差、研究者結(jié)構(gòu)分布不均、倫理體系不完善、國際接軌程度較低，嚴(yán)重制約著創(chuàng)新藥從研發(fā)到轉(zhuǎn)化的系統(tǒng)效率。作為新藥評價體系的核心樞紐，臨床試驗亟需建立與國際標(biāo)準(zhǔn)接軌、與產(chǎn)業(yè)發(fā)展匹配的能力基礎(chǔ)。

自2015年"7.22"臨床核查行動啟動以來，中國圍繞新藥研發(fā)，通過發(fā)布重大政策、于2017年加入ICH并完善《人類遺傳資源管理條例實施細則》等措施，全面推動藥品審評審批制度改革和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)國際化。監(jiān)管體系方面，改革將臨床機構(gòu)準(zhǔn)入改為備案管理，并強化了新版GCP和動態(tài)監(jiān)督檢查，以保障試驗質(zhì)量和受試者權(quán)益。在全球創(chuàng)新藥浪潮中，中國臨床試驗數(shù)量已位列全球第一，成為跨國藥企的關(guān)鍵市場，同時本土創(chuàng)新藥的出海和在國際多中心試驗中的主導(dǎo)地位也逐步提升。這些制度和需求的驅(qū)動，促使中國臨床生態(tài)發(fā)生結(jié)構(gòu)性演進，包括資源向二三線城市擴散、研究者隊伍擴大以及本土CRO的快速崛起。最終，內(nèi)容提出需以數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，系統(tǒng)評估這些變革是否真正提升了我國臨床研發(fā)體系的能力，制度激勵的落地情況，以及當(dāng)前限制創(chuàng)新藥研發(fā)效率的關(guān)鍵瓶頸。

醫(yī)藥魔方十周年系列報告之《全球創(chuàng)新藥臨床試驗十年趨勢洞察》，由醫(yī)藥魔方與清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合撰寫，聚焦創(chuàng)新藥臨床試驗，以系統(tǒng)梳理全球臨床試驗趨勢為起點，呈現(xiàn)全球創(chuàng)新藥臨床試驗的結(jié)構(gòu)性變遷，并對比觀察中外企業(yè)研究布局差異。同時，通過量化分析中國臨床試驗的效率指標(biāo)、能力資源、全球參與度，解析中國在新藥臨床開發(fā)中的能力演進、結(jié)構(gòu)分化與戰(zhàn)略機遇，期望為政策制定、產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略布局及能力體系建設(shè)提供數(shù)據(jù)支持與趨勢判斷。

↑↑本報告對行業(yè)所有客戶免費開放↑↑

(或掃描二維碼下載)

12.24日 18:30

醫(yī)藥魔方將直播解讀此報告

歡迎掃描下方二維碼報名會議

Part 01

全球創(chuàng)新藥臨床試驗總體趨勢

中國內(nèi)地開展創(chuàng)新藥臨床試驗數(shù)量已位列第一

全球創(chuàng)新藥臨床試驗數(shù)量在過去十年里整體呈緩慢上升趨勢，每年企業(yè)發(fā)起的創(chuàng)新藥臨床試驗（industrysponsored trial, IST）數(shù)量從2015年的3788項增長至2024年的4678項，十年間數(shù)量提升23.5%。其中，I期試驗占比最高，從2015年的39%增長至2024年的47%。近兩年來II期和III期試驗各自占比均在20%左右。

從臨床試驗開展地區(qū)來看：2015年，在中國內(nèi)地開展的創(chuàng)新藥臨床試驗數(shù)量明顯低于美國和歐洲，但十年間中國內(nèi)地的試驗開展數(shù)量增長迅速，2021年超過歐洲，2023年超過美國，目前已成為全球開展臨床試驗數(shù)量最多的地區(qū)。2024年，中國內(nèi)地新開展創(chuàng)新藥臨床試驗數(shù)量達2069項，已占當(dāng)年全球新開臨床試驗總數(shù)量的44%。

疾病領(lǐng)域方面，腫瘤領(lǐng)域占據(jù)近三分之一的試驗市場，其中實體瘤試驗主導(dǎo)地位加強。非腫瘤領(lǐng)域中，免疫、內(nèi)分泌與代謝等疾病研發(fā)活躍，感染領(lǐng)域則有所收縮。2015-2024年，全球創(chuàng)新藥臨床試驗中腫瘤試驗占比略有增長，自2015年的27%上升至最高36%，后略有回落至32%（2024年）。其中，實體瘤臨床試驗數(shù)量顯著高于血液腫瘤，且占比有所上升，2024年實體瘤臨床試驗占全部腫瘤試驗的82%。

Part 02

中外藥企創(chuàng)新藥臨床試驗格局對比

國外藥企對中國早期臨床試驗的重視日益凸顯

相比于國外藥企，中國藥企的臨床研發(fā)在十年間高速發(fā)展，從2015年的405項躍升至2024年的1887項，增幅高達366%，臨床試驗數(shù)量逐步接近國外藥企臨床試驗的總和，各臨床分期占比相對穩(wěn)定。在相同時期內(nèi)，國外藥企發(fā)起的臨床試驗數(shù)量穩(wěn)定在3000項左右，近兩年略有下降。但中國藥企開展全球多中心臨床試驗的能力距離跨國藥企仍有較大差距。中國藥企在疾病領(lǐng)域、藥理類型、靶點等方面總體更偏向于腫瘤領(lǐng)域研發(fā)，頭部腫瘤靶點研發(fā)集中度較高但有緩解趨勢，非腫領(lǐng)域仍有較大的開發(fā)潛力。

國外藥企在中國臨床試驗布局持續(xù)增加。全球范圍內(nèi)開展的臨床試驗數(shù)量穩(wěn)定在平均每年3000項左右，略有下降趨勢。與此同時，國外藥企在中國開展的臨床試驗數(shù)量和占比均穩(wěn)定增加，超過其全球總數(shù)的10%，顯示出對中國臨床研發(fā)的重視程度不斷提升。值得注意的是，國外藥企對中國早期臨床試驗的重視日益凸顯，越來越多藥品在國外獲批前已進入中國開展臨床，少數(shù)國外藥品甚至實現(xiàn)中國研發(fā)進度全球領(lǐng)先。

中國原研藥品出海開展臨床試驗數(shù)量顯著增加，在2022年達到頂峰，近兩年有所收縮，十年間開展出海試驗的藥品數(shù)量達到586款。I期臨床試驗約占59%左右；國際多中心臨床試驗占比逐漸提升，2024年已超過出海臨床試驗的一半。

Part 03

臨床試驗運營效率與資源分布

中國內(nèi)地試驗招募周期短于全球，效率高于全球平均水平

在試驗啟動方面，近十年來，我國創(chuàng)新藥首個由企業(yè)發(fā)起的臨床試驗（industry sponsored trial, IST）試驗的啟動時間明顯縮短?；?015-2024年在CDE平臺登記獲批的創(chuàng)新藥及其IST首個臨床試驗，我們統(tǒng)計“首次獲得臨床批件時間”至“首個試驗首例入組時間”的啟動時長，結(jié)果顯示：腫瘤領(lǐng)域從349天降至144天，非腫瘤從500天降至249天。

在招募環(huán)節(jié)，中國內(nèi)地臨床試驗招募周期短于全球，招募效率普遍高于全球平均水平。無論何種分期，中國內(nèi)地開展的各期臨床試驗的招募周期都短于全球中位數(shù)水平；尤其I期非腫瘤試驗在中國招募僅需57天，而全球為153天。這一方面得益于國內(nèi)集中的醫(yī)療資源和龐大的患者池，另一方面也反映了本土臨床試驗機構(gòu)（CRO/SMO）運營能力的成熟；腫瘤領(lǐng)域招募周期普遍長于非腫瘤領(lǐng)域，提示其復(fù)雜的入排標(biāo)準(zhǔn)和患者競爭是影響進度的關(guān)鍵因素。對于提前終止的試驗，數(shù)據(jù)表明PD-1/PD-L1靶點的終止數(shù)量居于首位。關(guān)鍵臨床試驗開始到申請上市的時長受多因素影響，包括試驗類型、審批路徑、入組人數(shù)、試驗地區(qū)等因素。

2019年我國藥物臨床試驗機構(gòu)管理政策改革后，備案研究機構(gòu)總量迅速擴容。截至2024年底，中國臨床試驗機構(gòu)備案總數(shù)達到1669家，并逐步向二三線城市延伸；研究者隊伍以腫瘤科等科室的主任醫(yī)師為核心力量。試驗資源呈現(xiàn)“頭部集中但集中度趨緩”特征：承接試驗數(shù)量前100家機構(gòu)承接近半試驗，一線城市牽頭超半數(shù)試驗，同時二三線城市試驗占比逐年上升。研究者層面，頭部效應(yīng)同樣明顯，承接試驗數(shù)量前1000名研究者（占總體研究者約7%）承擔(dān)約30%試驗，但這一比例呈現(xiàn)逐年小幅下降的趨勢。這一變化與機構(gòu)層面觀察到的集中度趨緩相呼應(yīng)，提示隨著備案制度推行與試驗數(shù)量增長，研究者隊伍正持續(xù)擴容，資源分布逐步向更廣泛人群擴散。

中國臨床試驗從“數(shù)量積累”轉(zhuǎn)向“質(zhì)量躍升”，中國內(nèi)地藥企主導(dǎo)臨床試驗發(fā)表文獻數(shù)量顯著增加。2015-2025年，中國藥企作為試驗申辦方主導(dǎo)的創(chuàng)新藥臨床試驗共發(fā)表期刊文獻1354篇，涉及1303項試驗，其中92%于2020年以來發(fā)表。其中高水平期刊（影響因子≥5）文獻共計760篇；影響因子平均值呈波動性上升趨勢。同時，CRO承接臨床試驗數(shù)量逐年升高，承接試驗最多的CRO中多數(shù)為較早進入中國市場的頭部企業(yè)。

文章篇幅有限，

更多深度分析歡迎下載報告原文進行查閱！

特別鳴謝

本報告內(nèi)容是行業(yè)智慧與專業(yè)力量深度交融的成果
我們誠摯感謝每一位為這份
《全球創(chuàng)新藥臨床試驗十年趨勢洞察》傾注心血的參與者

特別感謝各機構(gòu)的臨床專家與行業(yè)研究者

憑借深厚的專業(yè)積淀與前沿的臨床洞察

為報告奠定了堅實的醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)

產(chǎn)業(yè)十年，魔方十年

2025年，是中國創(chuàng)新藥行業(yè)啟航第十年

也恰逢醫(yī)藥魔方成立十周年

我們將聯(lián)合行業(yè)伙伴共同推出

“中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)新十年、新征程”

產(chǎn)研報告與媒體報道項目

集合行業(yè)專家智慧和策略，厘清產(chǎn)業(yè)發(fā)展方向

推動中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展得更好

本次發(fā)布的《全球創(chuàng)新藥臨床試驗十年趨勢洞察》

是十周年產(chǎn)研報告系列的重要篇章

基于醫(yī)藥魔方全產(chǎn)業(yè)鏈條數(shù)據(jù)

我們今年已陸續(xù)發(fā)布系列報告

對過去十年投融資、交易、注冊審評

藥品商業(yè)化以及臨床試驗等細分領(lǐng)域

進行更加深入的研究

更切實地呈現(xiàn)中國創(chuàng)新藥過去十年發(fā)展的圖景

并揭示新十年的發(fā)展趨勢

詳情可掃描海報二維碼了解

Pharmcube

2015-2025