所有患者停止標(biāo)準(zhǔn)治療！FDA受理創(chuàng)新基因療法滾動遞交上市申請

Sangamo Therapeutics今日宣布，美國FDA已同意受理該公司針對在研療法isaralgagene civaparvovec（ST-920）滾動遞交生物制品許可申請（BLA）。ST-920是Sangamo自主研發(fā)、擬用于治療成人法布里病患者的在研基因療法。法布里病是一種溶酶體貯積癥，由于編碼α-半乳糖苷酶A的基因發(fā)生突變，導(dǎo)致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代謝?；拾贝既禾牵℅b3）所必需的代謝酶。Isaralgagene civaparvovec使用重組AAV2/6載體，將表達(dá)α-半乳糖苷酶A的

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今年2月所公布的試驗(yàn)結(jié)果顯示，治療時(shí)間最長的患者其α-半乳糖苷酶A的活性持續(xù)升高并維持近四年（47個(gè)月），顯示該療法具有持久益處。在已達(dá)到至少一年隨訪的23名患者中，觀察到正向的平均估算腎小球?yàn)V過率（eGFR）斜率，數(shù)值達(dá)3.061 mL/min/1.73m2/年（95% CI：0.863，5.258），顯示患者的腎功能有顯著改善。此外，所有18名在研究啟動時(shí)接受標(biāo)準(zhǔn)治療ERT的患者均已停止ERT的治療，并且目前仍未恢復(fù)使用ERT。

FDA批準(zhǔn)Keytruda又一項(xiàng)適應(yīng)癥！

美國FDA今日批準(zhǔn)默沙東（MSD）的PD-1靶向抗體Keytruda（pembrolizumab）靜脈制劑或Keytruda Qlex（pembrolizumab與berahyaluronidase alfa）皮下制劑，聯(lián)合輝瑞（Pfizer）與安斯泰來（Astellas Pharma）聯(lián)合開發(fā)的Nectin-4靶向抗體偶聯(lián)藥物Padcev（enfortumab vedotin）用于肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）成年患者的術(shù)前新輔助治療，并在膀胱切除術(shù)后繼續(xù)給予輔助治療。適用人群為不適合接受順鉑化療的患者。

這次批準(zhǔn)主要基于開放標(biāo)簽、隨機(jī)、多中心的3期研究KEYNOTE-905/EV-303的結(jié)果，該試驗(yàn)納入344例既往未接受治療且可接受根治性膀胱切除（含盆腔淋巴結(jié)清掃）的MIBC患者。研究主要終點(diǎn)為無事件生存期（EFS），總生存期（OS）亦為療效終點(diǎn)。

分析顯示，與單純手術(shù)相比，術(shù)前及術(shù)后序貫使用pembrolizumab聯(lián)合enfortumab vedotin顯著改善患者的EFS和OS。聯(lián)合治療組的中位EFS尚未達(dá)到（NR；95% CI：37.3-NR），而手術(shù)組為15.7個(gè)月（95% CI：10.3-20.5），風(fēng)險(xiǎn)比為0.40（95% CI：0.28-0.57；p＜0.0001）?？偵嫫诜矫?，聯(lián)合組中位OS未達(dá)到，明顯優(yōu)于手術(shù)組的41.7個(gè)月（95% CI：31.8-NR），風(fēng)險(xiǎn)比為0.50（95% CI：0.33-0.74；p＝0.0002）。研究中聯(lián)合療法的安全性與其此前在晚期尿路上皮癌試驗(yàn)中觀察到的情況一致。

新銳獲1.15億美元助力推動帕金森病細(xì)胞療法開發(fā)

Aspen Neuroscience近日宣布完成1.15億美元C輪融資，所獲資金將用于推動其帕金森病細(xì)胞療法的進(jìn)一步臨床開發(fā)。本輪融資由OrbiMed、ARCH Venture Partners、Frazier Life Sciences和Revelation Partners共同領(lǐng)投，Medical Excellence Capital、S32、Axon Ventures、LYFE Capital、LifeForce Capital等現(xiàn)有投資方繼續(xù)跟投，吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）旗下Kite、Balyasny Asset Management、Cormorant Asset Management、Prebys Ventures等新投資方加入。這使Aspen迄今累計(jì)融資總額超過3.4億美元，其中包括來自加州再生醫(yī)學(xué)研究院（CIRM）的800萬美元資助，進(jìn)一步鞏固了公司在細(xì)胞治療領(lǐng)域的基礎(chǔ)。

此次C輪融資將重點(diǎn)用于支持其主打細(xì)胞療法ANPD001正在開展的臨床試驗(yàn)，以推動這一自體細(xì)胞療法候選藥物在帕金森病領(lǐng)域的臨床驗(yàn)證和未來商業(yè)化，并推進(jìn)其基于自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源細(xì)胞的其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療管線。此次融資緊隨ANPD001在1/2a期試驗(yàn)中完成第3隊(duì)列給藥，以及公布第1隊(duì)列術(shù)后6個(gè)月的積極安全性和初步療效數(shù)據(jù)之后進(jìn)行。

參考資料：

[1] Aspen Neuroscience Announces $115 Million Series C Financing to Accelerate Personalized Cell Therapy Programs. Retrieved November 21, 2025 from https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-115-million-series-c-financing-to-accelerate-personalized-cell-therapy-programs/

[2] FDA approves pembrolizumab with enfortumab vedotin-ejfv for muscle invasive bladder cancer. Retrieved November 21, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pembrolizumab-enfortumab-vedotin-ejfv-muscle-invasive-bladder-cancer

[3] Sangamo Therapeutics Announces FDA Acceptance of BLA Rolling Submission Request for ST-920 in Fabry Disease. Retrieved November 21, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/21/3192774/33816/en/Sangamo-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-BLA-Rolling-Submission-Request-for-ST-920-in-Fabry-Disease.html

[4] Sangamo Therapeutics Announces Updated Phase 1/2 STAAR Study Data in Fabry Disease Showing Sustained Benefit, Improvements in Kidney Function and Favorable Safety Profile. Retrieved February 6, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250206513390/en/Sangamo-Therapeutics-Announces-Updated-Phase-12-STAAR-Study-Data-in-Fabry-Disease-Showing-Sustained-Benefit-Improvements-in-Kidney-Function-and-Favorable-Safety-Profile

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