2025 年，一年一度的中國(guó)十大醫(yī)學(xué)研究評(píng)選正式啟動(dòng)！2025年我國(guó)科學(xué)家在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域碩果累累，這些成就既彰顯了我國(guó)科研實(shí)力的穩(wěn)步提升，也為全球醫(yī)學(xué)發(fā)展注入重要力量。

梅斯醫(yī)學(xué)已連續(xù) 8 年權(quán)威發(fā)布年度十大醫(yī)學(xué)研究進(jìn)展，今年依舊通過(guò)公開透明的線上評(píng)選機(jī)制，甄選出 “2025 年度最受矚目的中國(guó)十大醫(yī)學(xué)研究”，包括腫瘤、心血管、神經(jīng)、血液、內(nèi)分泌、兒科&罕見病、呼吸及中藥領(lǐng)域，并已在“梅斯醫(yī)學(xué)”公眾號(hào)進(jìn)行票選，后續(xù)將與總決賽票選結(jié)果一起放榜。

在本輪總決賽中，每個(gè)?？瓶剖业牡闷鼻?名進(jìn)入到最后一輪《2025年度中國(guó)十大醫(yī)學(xué)研究》綜合類的終極評(píng)選。我們共篩選出16項(xiàng)重磅研究，供各位同道票選，哪些研究能入選本年度中國(guó)十大醫(yī)學(xué)研究呢？

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2026年1月9日 00:00

NEJM：張力、方文峰和楊云鵬團(tuán)隊(duì)發(fā)布肺癌靶向耐藥治療“中國(guó)方案”，蘆康沙妥珠單抗用于治療 EGFR-TKI 耐藥非小細(xì)胞肺癌

Tao C, Fang W, Yang Y, et al. Sacituzumab Govitecan for EGFR-TKI-Resistant EGFR-Mutant NSCLC. N Engl J Med. 2025;393(17):1613-1623. doi:10.1056/NEJMoa2512071

中山大學(xué)腫瘤防治中心張力、方文峰和楊云鵬團(tuán)隊(duì)牽頭的 OptiTROP-Lung04 研究，是全球首個(gè)聚焦 EGFR-TKI 耐藥后 EGFR 突變陽(yáng)性非鱗狀 NSCLC 的 III 期隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。EGFR-TKI 耐藥是肺癌治療的主要瓶頸，此前缺乏單藥治療能顯著改善總生存期的方案，該研究填補(bǔ)了這一空白，共納入 376 例中國(guó)及亞太地區(qū)患者。

研究顯示，蘆康沙妥珠單抗組中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）達(dá) 8.3 個(gè)月，顯著優(yōu)于含鉑雙藥化療組的 4.3 個(gè)月（HR=0.49，95% CI:0.39-0.62，P<0.0001），疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低 51%；中位總生存期（OS）尚未達(dá)到，化療組為 17.4 個(gè)月（HR=0.60，95% CI:0.44-0.82，P=0.001），死亡風(fēng)險(xiǎn)降低 40%；客觀緩解率（ORR）為 60.6% vs 43.1%（P=0.002）。安全性方面，3 級(jí)以上治療相關(guān)不良事件發(fā)生率低于化療組，主要為骨髓抑制和消化道反應(yīng)，可控可管理。

該研究證實(shí) TROP2 ADC 在 EGFR-TKI 耐藥人群中的顯著生存獲益，成為首個(gè)同時(shí)改善 PFS 和 OS 的單藥方案?；诖耍袊?guó) NMPA 已批準(zhǔn)相關(guān)適應(yīng)癥，納入 CSCO 肺癌指南 1A 類推薦，為這類難治性患者提供了 “中國(guó)創(chuàng)新藥方案”，推動(dòng)全球 EGFR 突變肺癌治療格局升級(jí)。

發(fā)表期刊：N Engl J Med 通訊作者/關(guān)鍵作者：張力、方文峰、楊云鵬 主要作者單位：中山大學(xué)腫瘤防治中心

BMJ：張力、方文峰團(tuán)隊(duì)發(fā)布蘆康沙妥珠單抗破局EGFR突變NSCLC耐藥

Fang W, Li X, Wang Q, et al. Sacituzumab tirumotecan versus docetaxel for previously treated EGFR-mutated advanced non-small cell lung cancer: multicentre, open label, randomised controlled trial. BMJ. 2025;389:e085680. Published 2025 Jun 5. doi:10.1136/bmj-2025-085680

由中山大學(xué)腫瘤防治中心教授張力、方文峰團(tuán)隊(duì)牽頭的一項(xiàng)開放、隨機(jī)、多中心試驗(yàn)（OptiTROP-Lung03），旨在評(píng)估蘆康沙妥珠單抗對(duì)比多西他賽用于治療經(jīng)EGFR-TKI和含鉑化療治療失敗后的局部晚期或轉(zhuǎn)移性EGFR突變NSCLC患者的有效性和安全性。

研究證實(shí)：截至2024年12月31日，經(jīng)盲法獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（BIRC）評(píng)估，蘆康沙妥珠單抗組的ORR高達(dá)45%，而多西他賽組僅為16%，差異達(dá)29%（P<0.001）。中位PFS方面，經(jīng)BIRC評(píng)估的蘆康沙妥珠單抗組中位PFS為6.9個(gè)月，多西他賽組僅為2.8個(gè)月，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低70%（HR 0.30，P<0.001）。在OS方面，蘆康沙妥珠單抗組和多西他賽組均未達(dá)到中位OS，但蘆康沙妥珠單抗組已顯示出顯著的OS改善，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低51%（HR 0.49，P=0.007），經(jīng)交叉校正后OS優(yōu)勢(shì)更為顯著（HR 0.36），死亡風(fēng)險(xiǎn)降低64%。

蘆康沙妥珠單抗的成功，不僅為 EGFR 突變晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者帶來(lái)了亟需的高效低毒治療新選擇，更以其獨(dú)特的作用機(jī)制與臨床優(yōu)勢(shì)，為全球抗腫瘤藥物研發(fā)提供了極具價(jià)值的中國(guó)方案。這一突破性進(jìn)展，既是全球腫瘤學(xué)界共同努力的智慧結(jié)晶，更是中國(guó)研究團(tuán)隊(duì)從臨床需求出發(fā)的創(chuàng)新能力和國(guó)際學(xué)術(shù)影響力的集中彰顯。

發(fā)表期刊：BMJ 通訊作者/關(guān)鍵作者：張力、方文峰 主要作者單位：中山大學(xué)腫瘤防治中心

NEJM：樓敏團(tuán)隊(duì)發(fā)布延長(zhǎng)后循環(huán)卒中溶栓時(shí)間窗至24小時(shí)

Yan S, Zhou Y, Lansberg MG, et al. Alteplase for Posterior Circulation Ischemic Stroke at 4.5 to 24 Hours. N Engl J Med. 2025;392(13):1288-1296. doi:10.1056/NEJMoa2413344

浙大二院樓敏團(tuán)隊(duì)牽頭開展的 EXPECTS 研究，旨在評(píng)估后循環(huán)缺血性卒中患者在發(fā)病 4.5～24 小時(shí)接受靜脈溶栓的療效與安全性。后循環(huán)卒中因癥狀不典型、就診時(shí)間易延遲，許多患者錯(cuò)過(guò)傳統(tǒng)的 4.5 小時(shí)溶栓窗口，臨床上亟需基于影像學(xué)的延長(zhǎng)時(shí)間窗治療證據(jù)。EXPECTS 研究共納入 372 例經(jīng)灌注成像證實(shí)存在可挽救腦組織的 PCS 患者，對(duì)延長(zhǎng)時(shí)間窗溶栓策略進(jìn)行了系統(tǒng)評(píng)估。

研究顯示，阿替普酶組 90 天功能獨(dú)立率（mRS 0–2）顯著高于標(biāo)準(zhǔn)治療組（40% vs 26%，P=0.004），提示延長(zhǎng)時(shí)間窗溶栓可帶來(lái)明確的臨床獲益；雖然癥狀性顱內(nèi)出血風(fēng)險(xiǎn)略有增加，但未導(dǎo)致死亡率升高。在嚴(yán)格影像篩選下，阿替普酶在 4.5～24 小時(shí)仍具有改善組織存活與神經(jīng)功能的能力，為延長(zhǎng)時(shí)間窗靜脈溶栓治療提供了堅(jiān)實(shí)的隨機(jī)證據(jù)。

總之，即便超過(guò)傳統(tǒng)溶栓時(shí)間窗，影像篩選下的后循環(huán)卒中患者仍可從靜脈溶栓中獲得顯著功能獲益。此成果有望推動(dòng)卒中治療指南更新，為更多延遲就診的患者提供治療機(jī)會(huì)，尤其對(duì)無(wú)法及時(shí)獲得血管內(nèi)取栓資源的地區(qū)意義重大。

發(fā)表期刊：N Engl J Med 通訊作者/關(guān)鍵作者：樓敏 主要作者單位：浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院

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JAMA：樓敏團(tuán)隊(duì)發(fā)布 HOPE 研究，灌注影像篩選下將卒中靜脈溶栓時(shí)間窗延長(zhǎng)至 24 小時(shí)

Zhou Y, He Y, Campbell BCV, et al. Alteplase for Acute Ischemic Stroke at 4.5 to 24 Hours: The HOPE Randomized Clinical Trial. JAMA. 2025;334(9):788-797. doi:10.1001/jama.2025.12063

浙江大學(xué)附屬第二醫(yī)院樓敏教授團(tuán)隊(duì)的 HOPE 研究，通過(guò)灌注成像篩選，評(píng)估了急性缺血性卒中患者在發(fā)病 4.5～24 小時(shí)內(nèi)接受阿替普酶靜脈溶栓的療效與安全性。傳統(tǒng)觀點(diǎn)認(rèn)為超過(guò) 4.5 小時(shí)溶栓風(fēng)險(xiǎn)高、獲益有限，但隨著“時(shí)間窗”向“組織窗”轉(zhuǎn)變，越來(lái)越多患者可通過(guò)影像學(xué)證實(shí)仍存在可挽救腦組織。本研究在中國(guó) 26 個(gè)卒中中心進(jìn)行，填補(bǔ)了長(zhǎng)期缺乏高質(zhì)量 RCT 證據(jù)的關(guān)鍵空白，共納入 372 名經(jīng)灌注影像證實(shí)有可救組織、且無(wú)初始血管內(nèi)取栓計(jì)劃的急性缺血性卒中患者。

研究顯示，阿替普酶治療 90 天功能獨(dú)立率顯著高于標(biāo)準(zhǔn)治療（40% vs 26%，aRR 1.52；P=0.004），絕對(duì)獲益達(dá) 13.98%。36 小時(shí)內(nèi)癥狀性顱內(nèi)出血發(fā)生率略高（3.8% vs 0.51%），但兩組 90 天死亡率均為 11%（無(wú)差異），表明在影像篩選下延長(zhǎng)溶栓時(shí)間窗是安全、可控的?；颊咧形荒挲g 72 歲，基線 NIHSS 多為輕–中度卒中，具有較高的治療異質(zhì)性代表性。

總之，在灌注影像證實(shí)仍具可救組織的前提下，急性缺血性卒中患者在發(fā)病 4.5～24 小時(shí)接受靜脈阿替普酶溶栓，仍可獲得顯著的功能改善，且未觀察到遠(yuǎn)期死亡風(fēng)險(xiǎn)的增加。這一發(fā)現(xiàn)體現(xiàn)了卒中治療理念從單純依賴“時(shí)間窗”向基于組織存活狀態(tài)的“組織窗”轉(zhuǎn)變，為錯(cuò)過(guò)傳統(tǒng) 4.5 小時(shí)時(shí)間窗的患者提供了新的干預(yù)選擇，也為延長(zhǎng)時(shí)間窗溶栓策略的制定提供了關(guān)鍵臨床依據(jù)。

發(fā)表期刊：JAMA 通訊作者/關(guān)鍵作者：樓敏 主要作者單位：浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院

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BMJ：陶凌、高超團(tuán)隊(duì)確立藥物球囊術(shù)后最佳抗血小板策略，逐級(jí)降階方案提升患者獲益

Stepwise dual antiplatelet therapy de-escalation in patients after drug coated balloon angioplasty (REC-CAGEFREE II): multicentre, randomised, open label, assessor blind, non-inferiority trial. BMJ. 2025;389:r694. Published 2025 Apr 8. doi:10.1136/bmj.r694

空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院陶凌、高超副教授團(tuán)隊(duì)開展 REC-CAGEFREE II 研究，為首個(gè)驗(yàn)證藥物球囊（DCB）術(shù)后最佳抗血小板策略的隨機(jī)對(duì)照研究，在急性冠脈綜合征患者中對(duì)比 “逐級(jí)雙聯(lián)抗血小板降階策略” 與標(biāo)準(zhǔn)方案的療效。研究 1:1 隨機(jī)分配患者，降階組接受 1 個(gè)月阿司匹林 + 替格瑞洛，繼之 5 個(gè)月替格瑞洛單藥，再 6 個(gè)月阿司匹林單藥；標(biāo)準(zhǔn)組接受 12 個(gè)月阿司匹林 + 替格瑞洛雙聯(lián)治療。

結(jié)果顯示，降階策略在不增加缺血性事件的前提下，顯著降低大出血發(fā)生率 1.2%（相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低 75.0%），患者整體獲益顯著提升（Win Ratio：1.43）。

該研究針對(duì)高血栓風(fēng)險(xiǎn)人群及復(fù)雜解剖環(huán)境驗(yàn)證了方案安全性，通過(guò)完整次要終點(diǎn)分析增強(qiáng)證據(jù)力度，為 DCB 術(shù)后抗栓治療提供唯一證實(shí)的優(yōu)化策略。

發(fā)表期刊：BMJ 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：陶凌、高超、朱彬、歐陽(yáng)繁、溫尚煜 主要作者單位：空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院、中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院、天津市第四中心醫(yī)院

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JAMA：潘湘斌、王云兵團(tuán)隊(duì)發(fā)布生物可降解心臟封堵器 “中國(guó)方案”，攻克房間隔缺損介入治療關(guān)鍵技術(shù)

Ouyang W, Jiang H, Yan X, et al. Bioresorbable vs Metallic Occluders for Transcatheter Atrial Septal Defect Closure: A Randomized Clinical Trial.JAMA. Published online October 23, 2025. doi:10.1001/jama.2025.17639

云南省阜外心血管病醫(yī)院潘湘斌教授團(tuán)隊(duì)、四川大學(xué)王云兵教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合研發(fā)生物可降解房間隔缺損封堵器，開展全球首個(gè)大規(guī)模、多中心隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)。研究于 2021 年 5 月至 2022 年 8 月在中國(guó) 10 家醫(yī)院納入 230 例繼發(fā)孔型房間隔缺損患者，完成兩年隨訪，最終 229 例納入分析（中位年齡 14.1 歲，女性占 68%）。

結(jié)果顯示，6 個(gè)月時(shí)生物可降解封堵器組封堵成功率 96.5%（111/115），金屬封堵器組為 97.4%（111/114），非劣效性 P<0.001；2 年時(shí)兩組封堵成功率（94.8% vs 96.5%，P=0.75）及器械相關(guān)不良事件發(fā)生率（2.6% vs 3.5%，P=0.72）均無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，且生物可降解封堵器 2 年降解率達(dá) 99.8%。

該成果標(biāo)志我國(guó)在心血管介入器械領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從 “追趕者” 到 “引領(lǐng)者” 的跨越，體現(xiàn)全鏈條創(chuàng)新的系統(tǒng)性實(shí)力，被國(guó)際同行評(píng)為 “革命意義的突破”，有望推動(dòng) “介入無(wú)植入” 理念全球落地。

發(fā)表期刊：JAMA 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：潘湘斌、王云兵 主要作者單位：云南省阜外心血管病醫(yī)院、四川大學(xué)

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NEJM：寧光、王衛(wèi)慶、畢宇芳、徐瑜團(tuán)隊(duì)發(fā)布 BPROAD 研究，為 2 型糖尿病患者 “最佳降壓目標(biāo)” 提供中國(guó)證據(jù)

Bi Y, Li M, Liu Y, et al. Intensive Blood-Pressure Control in Patients with Type 2 Diabetes. N Engl J Med. 2025;392 (12):1155-1167. doi:10.1056/NEJMoa2412006

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院寧光院士、王衛(wèi)慶教授團(tuán)隊(duì)牽頭開展中國(guó)成人 2 型糖尿病降壓治療目標(biāo)（BPROAD）研究，這是繼 ACCORD 研究后聚焦該人群強(qiáng)化與常規(guī)降壓治療的關(guān)鍵臨床研究，也是迄今樣本量最大的評(píng)價(jià)降壓目標(biāo)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)（RCT）。

研究針對(duì) 2 型糖尿病合并高血壓患者，在謹(jǐn)慎監(jiān)測(cè)低血壓與電解質(zhì)的前提下，對(duì)比收縮壓降至 < 120 mmHg 與 < 140 mmHg 的臨床結(jié)局。結(jié)果顯示，收縮壓控制在 < 120 mmHg 可將主要心血管疾病相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)顯著減少 21%，為糖尿病患者最佳降壓目標(biāo)這一全球爭(zhēng)議問(wèn)題提供了高質(zhì)量中國(guó)證據(jù)。該研究填補(bǔ)了國(guó)際領(lǐng)域針對(duì)中國(guó)糖尿病人群降壓目標(biāo)的證據(jù)空白，為臨床血壓管理策略優(yōu)化提供了堅(jiān)實(shí)支撐。

發(fā)表期刊：NEJM 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：寧光、王衛(wèi)慶、畢宇芳、徐瑜 主要作者單位：上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院

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NEJM：紀(jì)立農(nóng)、姜宏衛(wèi)、錢鐳團(tuán)隊(duì)發(fā)布中國(guó)原創(chuàng)減重藥瑪仕度肽，減重效果媲美司美格魯肽

Ji L, Jiang H, Bi Y, et al. Once-Weekly Mazdutide in Chinese Adults with Obesity or Overweight. N Engl J Med. 2025;392 (22):2215-2225. doi:10.1056/NEJMoa2411528

北京大學(xué)人民醫(yī)院紀(jì)立農(nóng)教授領(lǐng)銜 3 期雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn) GLORY-1，聚焦中國(guó)肥胖或超重成人，評(píng)估每周一次注射瑪仕度肽的減重療效與安全性。研究以 1:1:1 比例將 18-75 歲、BMI≥28 kg/m2 或 24-28 kg/m2 且伴至少 1 種體重相關(guān)共病的成年人，隨機(jī)分配至 4 mg 瑪仕度肽組、6 mg 瑪仕度肽組或安慰劑組，治療持續(xù) 48 周。

結(jié)果顯示，治療 32 周后，瑪仕度肽可使患者體重實(shí)現(xiàn)有臨床意義的減輕，效果媲美 “減肥神藥” 司美格魯肽；藥物耐受性良好，最常見不良事件為惡心、腹瀉和嘔吐，且多為輕至中度?，斒硕入氖侨蚴讉€(gè)申報(bào)上市的 GCG/GLP-1 雙受體激動(dòng)劑，該研究標(biāo)志中國(guó)自主研發(fā)創(chuàng)新減重藥物臨床研究邁入國(guó)際領(lǐng)先行列。

發(fā)表期刊：NEJM 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：紀(jì)立農(nóng)、姜宏衛(wèi)、錢鐳 主要作者單位：北京大學(xué)人民醫(yī)院

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Signal Transduction and Targeted Therapy：解立新、肖坤、曹彥團(tuán)隊(duì)繪制細(xì)菌性肺炎免疫應(yīng)答圖譜，為免疫治療提供新靶點(diǎn)

Xiao K, Cao Y, Han Z, et al. A pan-immune panorama of bacterial pneumonia revealed by a large-scale single-cell transcriptome atlas. Signal Transduct Target Ther. 2025;10 (1):5. Published 2025 Jan 6. doi:10.1038/s41392-024-02093-8

中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院呼吸與危重癥學(xué)部解立新、肖坤、曹彥教授團(tuán)隊(duì)和首都兒科研究所王毅研究員團(tuán)隊(duì)，采用大規(guī)模單細(xì)胞 RNA 測(cè)序技術(shù)結(jié)合分子生物學(xué)驗(yàn)證，深入剖析細(xì)菌性肺炎患者支氣管肺泡灌洗液中的免疫細(xì)胞反應(yīng)。

研究納入輕度、重度患者及健康對(duì)照者，鑒定出 8 個(gè)主要細(xì)胞群，發(fā)現(xiàn)重度患者中特定巨噬細(xì)胞和中性粒細(xì)胞亞群引發(fā)的細(xì)胞因子風(fēng)暴是疾病惡化關(guān)鍵，而輕度患者則通過(guò)強(qiáng)大的 Tfh 和 Th2 細(xì)胞反應(yīng)促進(jìn)體液免疫以遏制病情。中性粒細(xì)胞和巨噬細(xì)胞反應(yīng)失調(diào)在重癥發(fā)病中起重要作用，S100A8A9 和 CXCL8 等可作為病情評(píng)估、治療監(jiān)測(cè)及預(yù)后預(yù)測(cè)的生物標(biāo)志物，為免疫治療提供新方向。

發(fā)表期刊：Signal Transduction and Targeted Therapy 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：解立新、肖坤、曹彥、王毅 主要作者單位：中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院呼吸與危重癥學(xué)部、首都兒科研究所

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Lancet Respiratory Medicine：郅莉莉、李旭、金鵬團(tuán)隊(duì)警示中國(guó)雷暴哮喘防控風(fēng)險(xiǎn)，呼吁建立監(jiān)測(cè)預(yù)警體系

Li X, Jin P, Zhi L. Thunderstorm asthma in China: an emerging clinical and public health concern. Lancet Respir Med. Published online November 28, 2025. doi:10.1016/S2213-2600 (25) 00396-0

山東第一醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院過(guò)敏性疾病科研究團(tuán)隊(duì)系統(tǒng)回顧 2018—2025 年中國(guó)已報(bào)道的雷暴哮喘事件，在柳葉刀子刊發(fā)表評(píng)論性文章。研究指出，中國(guó)雷暴哮喘呈現(xiàn)由偶發(fā)到反復(fù)出現(xiàn)的趨勢(shì)，發(fā)病高度集中于北方蒿屬花粉季節(jié)，高致敏人群基數(shù)龐大，但監(jiān)測(cè)體系與應(yīng)急能力尚未匹配風(fēng)險(xiǎn)，缺乏跨部門信息共享與快速預(yù)警體系。

文章強(qiáng)調(diào)我國(guó)正處于防控體系建設(shè)關(guān)鍵窗口期，需及早布局避免重蹈澳大利亞 2016 年大規(guī)模事件覆轍，該成果為全球呼吸健康領(lǐng)域提供了中國(guó)證據(jù)，提升了我國(guó)在環(huán)境觸發(fā)性急癥研究領(lǐng)域的國(guó)際話語(yǔ)權(quán)。

發(fā)表期刊：Lancet Respiratory Medicine 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：郅莉莉、李旭、金鵬 主要作者單位：山東第一醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院（山東省千佛山醫(yī)院）、山東大學(xué)齊魯?shù)诙t(yī)院

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J Hematol Oncol：靳鳳艷團(tuán)隊(duì)打破pPCL風(fēng)險(xiǎn)分層模型桎梏！新型分期系統(tǒng)（PSS）助力實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)分層

Tian M, An G, Fu W, et al. Development and validation of a prognostic staging system for primary plasma cell leukemia. J Hematol Oncol. 2025;18 (1):72. Published 2025 Jul 15. doi:10.1186/s13045-025-01723-0

吉林大學(xué)第一醫(yī)院靳鳳艷團(tuán)隊(duì)聯(lián)合全國(guó) 26 個(gè)中心開展的回顧性研究，針對(duì)原發(fā)性漿細(xì)胞白血?。╬PCL）的精準(zhǔn)預(yù)后分層難題。pPCL 是多發(fā)性骨髓瘤中侵襲性最強(qiáng)、預(yù)后最差的亞型，現(xiàn)有分期體系無(wú)法滿足臨床需求，導(dǎo)致個(gè)體化治療難以實(shí)施。

研究利用多中心真實(shí)世界數(shù)據(jù)，基于臨床常規(guī)診斷中易獲取的三個(gè)變量（LDH、血小板減少、細(xì)胞遺傳學(xué)異常），創(chuàng)新性構(gòu)建了 pPCL 特異性分期系統(tǒng)（PSS）。該系統(tǒng)突破了現(xiàn)有風(fēng)險(xiǎn)分層模型的局限，能更準(zhǔn)確預(yù)測(cè)患者生存預(yù)后，為臨床制定針對(duì)性治療策略提供了關(guān)鍵工具，具備臨床推廣應(yīng)用潛力。

發(fā)表期刊：Journal of Hematology & Oncology 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：靳鳳艷 主要作者單位：吉林大學(xué)第一醫(yī)院

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NEJM：施均團(tuán)隊(duì)首次報(bào)道 BCMA 雙抗為 CD19 CAR-T 復(fù)發(fā) AIHA 患者提供二次挽救治療

Zhang L, Gao Z, Pan H, et al. BCMA-Targeted T-Cell Engager for Autoimmune Hemolytic Anemia after CD19 CAR T-Cell Therapy. N Engl J Med. 2025;392 (22):2282-2284. doi:10.1056/NEJMc2502297

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院施均團(tuán)隊(duì)的臨床研究，針對(duì) CD19 CAR-T 治療后復(fù)發(fā)的難治性自身免疫性溶血性貧血（AIHA）患者的治療困境。AIHA 難治 / 復(fù)發(fā)率高，多線治療失敗后患者合并癥多、致殘致死風(fēng)險(xiǎn)高（10%-30%）。

研究發(fā)現(xiàn)，2 例 CD19 CAR-T 治療后復(fù)發(fā)的 AIHA 患者，復(fù)發(fā)與 BCMA 陽(yáng)性長(zhǎng)壽命漿細(xì)胞持續(xù)存在相關(guān)。采用靶向 BCMA 的雙特異 T 細(xì)胞銜接器藥物 CM336 治療后，患者溶血明顯改善，血紅蛋白水平恢復(fù)正常，溶血指標(biāo)顯著下降，隨訪 6 個(gè)月仍維持無(wú)藥物治療緩解。不良反應(yīng)僅為 1 級(jí)皮膚硬結(jié)及低丙球蛋白血癥，無(wú)嚴(yán)重不良事件。該研究為 CAR-T 復(fù)發(fā) AIHA 患者提供了二次挽救策略，也為常規(guī)治療失敗患者開辟了新研究方向。

發(fā)表期刊：N Engl J Med 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：施均 主要作者單位：中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）

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JAMA Pediatrics：毛建華團(tuán)隊(duì)發(fā)布兒童頻繁復(fù)發(fā)型及激素依賴型腎病綜合征治療新證據(jù)，他克莫司療效與安全性雙優(yōu)

Wang J, Liu F, Yan W, et al. Tacrolimus or Mycophenolate Mofetil for Frequently Relapsing or Steroid-Dependent Nephrotic Syndrome: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. Published online May 12, 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.0765

兒童頻繁復(fù)發(fā)型及激素依賴型腎病綜合征需持續(xù)激素維持，復(fù)發(fā)率高，臨床面臨 “他克莫司 vs 霉酚酸酯” 用藥選擇困境。浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院毛建華教授領(lǐng)銜國(guó)內(nèi) 12 家頂級(jí)三甲醫(yī)院，開展隨機(jī)臨床試驗(yàn)，為該疾病治療提供循證依據(jù)。研究將 270 名 2-18 歲患兒隨機(jī)分入他克莫司組與霉酚酸酯組，配合糖皮質(zhì)激素階梯減量方案，隨訪 1 年。

結(jié)果顯示，他克莫司組 1 年無(wú)復(fù)發(fā)生存率較霉酚酸酯組躍升 1.86 倍，中位無(wú)復(fù)發(fā)生存期延長(zhǎng)超 60 天（323.99 天 vs263.21 天），年復(fù)發(fā)率銳減近六成，激素累積用量降低 35%，兩組安全性指標(biāo)無(wú)顯著差異。該研究為兒童頻繁復(fù)發(fā)型及激素依賴型腎病綜合征提供了高證據(jù)等級(jí)的治療答案，確立了他克莫司的優(yōu)選地位，有望改寫全球治療指南，優(yōu)化臨床用藥策略。

發(fā)表期刊：JAMA Pediatrics 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：毛建華 主要作者單位：浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院

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WJP：宋紅梅團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)托法替尼為幼年皮肌炎持續(xù)性皮疹提供新治療選擇

Chen ZY, Zhang TN, Li J, Zhang ZJ, Song HM. Tofacitinib: a promising agent for the treatment of persistent rashes in juvenile dermatomyositis. World J Pediatr. 2025;21 (4):419-422. doi:10.1007/s12519-025-00901-x

幼年皮肌炎是慢性兒童自身免疫性疾病，標(biāo)準(zhǔn)治療可控制肌炎癥狀，但難以改善持續(xù)性皮疹。北京協(xié)和醫(yī)院宋紅梅團(tuán)隊(duì)開展研究，首次評(píng)估托法替尼對(duì)傳統(tǒng)治療無(wú)效的幼年皮肌炎持續(xù)性皮疹的治療效果。

研究詳細(xì)記錄 8 例難治性幼年皮肌炎患者使用托法替尼的治療經(jīng)驗(yàn)，結(jié)果顯示，托法替尼能顯著改善皮膚癥狀，幫助患者減少甚至停用糖皮質(zhì)激素，且未出現(xiàn)明顯不良反應(yīng)。該研究證實(shí)托法替尼治療幼年皮肌炎持續(xù)性皮疹的有效性和安全性，為臨床難治性病例提供了潛在新選擇，需后續(xù)前瞻性研究進(jìn)一步驗(yàn)證其預(yù)防復(fù)發(fā)和鈣質(zhì)沉著的效果。

發(fā)表期刊：World Journal of Pediatrics 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：宋紅梅 主要作者單位：中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院

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Allergy：張勤修、王德云、王琦團(tuán)隊(duì)牽頭制定全球首部變應(yīng)性鼻炎國(guó)際中醫(yī)藥防治指南

Fu QW, Liu P, Ruan Y, et al. International Evidence-Based Guidelines for Traditional Chinese Medicine Management of Allergic Rhinitis. Allergy. Published online September 13, 2025. doi:10.1111/all.70057.

變應(yīng)性鼻炎是常見過(guò)敏性疾病，中醫(yī)藥防治具有獨(dú)特優(yōu)勢(shì)，但缺乏國(guó)際公認(rèn)的循證醫(yī)學(xué)指南。成都中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院張勤修團(tuán)隊(duì)牽頭，聯(lián)合中國(guó)內(nèi)地、港澳臺(tái)地區(qū)及新加坡、日本、加拿大等 6 國(guó) 23 家機(jī)構(gòu)的 60 余位專家，開展指南制定工作。指南基于 “理論 - 實(shí)驗(yàn) - 臨床” 閉環(huán)研究，采用循證醫(yī)學(xué)標(biāo)準(zhǔn)，系統(tǒng)整合全球中醫(yī)藥防治變應(yīng)性鼻炎的研究證據(jù)。

這是Allergy首次發(fā)表中醫(yī)藥指南，已被世界中醫(yī)藥學(xué)會(huì)聯(lián)合會(huì)列入 “中醫(yī)藥國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)推廣項(xiàng)目”，將啟動(dòng)多語(yǔ)種翻譯與全球培訓(xùn)，計(jì)劃在 “一帶一路” 沿線國(guó)家建立 10 個(gè)臨床示范中心。該指南標(biāo)志著中醫(yī)藥防治變應(yīng)性鼻炎的研究成果正式走向國(guó)際舞臺(tái)，為全球變應(yīng)性鼻炎治療提供了 “東方方案”，推動(dòng)中醫(yī)藥國(guó)際化進(jìn)程。

發(fā)表期刊：Allergy 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：張勤修、王德云、王琦 主要作者單位：成都中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院

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Cell Reports：夏宇岑、陳永君團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)電針通過(guò)腦 - 脾軸調(diào)控母胎免疫激活，保護(hù)子代神經(jīng)發(fā)育

Zhang Z, Lin W, Yan J, et al. Prenatal electroacupuncture modulates maternal-fetal immune activation via a brain-to-splenic signal. Cell Rep. 2025;44 (11):116576. doi:10.1016/j.celrep.2025.116576.

母胎免疫激活（MIA）可導(dǎo)致母鼠流產(chǎn)率升高、子代存活率下降及成年后精神分裂癥樣行為，其調(diào)控機(jī)制及非藥物干預(yù)手段尚未明確。山東中醫(yī)藥大學(xué)針灸研究所夏宇岑 / 陳永君團(tuán)隊(duì)聚焦產(chǎn)前電針的干預(yù)作用及機(jī)制。

研究揭示 MIA 通過(guò)激活脾巨噬細(xì)胞的 α7 煙堿型乙酰膽堿受體（α7 nAChR），觸發(fā) IL-6 驅(qū)動(dòng)的炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)；產(chǎn)前電針刺激 ST36 穴位（0.5 mA）可激活下丘腦室旁核（PVN）- 迷走神經(jīng) -α7 nAChR - 脾臟環(huán)路，調(diào)節(jié)脾巨噬細(xì)胞極化，抑制 IL-6 介導(dǎo)的全身炎癥，恢復(fù)母胎免疫平衡。

該研究首次闡明腦 - 脾軸在孕期免疫穩(wěn)態(tài)中的核心作用，證實(shí)產(chǎn)前電針是防治 MIA 相關(guān)并發(fā)癥的有效非藥物手段，為臨床干預(yù)提供新靶點(diǎn)和方案。

發(fā)表期刊：Cell Reports 通訊作者 / 關(guān)鍵作者：夏宇岑、陳永君 主要作者單位：山東中醫(yī)藥大學(xué)針灸研究所

注：排名不分先后