賀建奎前妻、企業(yè)家Cathy Tie

海蒂?萊德福|撰文

潘展|編譯

01

新“曼哈頓計劃”：定制一個嬰兒

近期，自稱 “生物科技芭比” 的企業(yè)家Cathy Tie，再次將基因編輯嬰兒推向輿論風口。

這位18歲就輟學創(chuàng)辦首家生物科技公司，后續(xù)又推出基因檢測解讀、數(shù)字醫(yī)療服務公司的創(chuàng)業(yè)者，于近期宣布了最新創(chuàng)業(yè)計劃——其新公司曼哈頓基因組學公司（Manhattan Genomics）要聚焦通過編輯人類胚胎基因組預防遺傳性疾病，甚至將新公司比作 “曼哈頓計劃”（注：20世紀40年代美國研發(fā)原子彈項目）。

無獨有偶，同一天，位于加利福尼亞州舊金山南部的Preventive生物科技公司也宣布，計劃探索人類胚胎基因編輯技術。

不過，這兩家公司目前都未透露計劃的目標疾病類型、采用的技術手段等關鍵科學細節(jié)。

Cathy Tie僅表示，曼哈頓基因組學公司在嘗試培育基因編輯嬰兒前，會開展廣泛研究和安全性測試，公司新公布的顧問團隊包含生物倫理學家及兩名非人靈長類動物生殖生物學領域專家。Cathy Tie對基因編輯嬰兒興趣濃厚，曾與賀建奎有過短暫的婚姻。

這件事引發(fā)了眾多科學家擔憂，加州大學圣迭戈分校生物化學家亞歷克西斯?科莫爾（Alexis Komor）就直言，胚胎基因編輯安全門檻極高，目前顯然未達標。

02

編輯人類胚胎細胞有何風險

要了解基因編輯嬰兒為何爭議滿滿，得先清楚當下主流的基因編輯技術。目前用于體細胞編輯比較多，應用于胚胎還不成熟。

2023年，全球首個基因編輯療法獲批，已能治療兩種遺傳性血液疾病，不過它需要斷裂DNA雙鏈，這也是導致胚胎染色體發(fā)生嚴重改變的關鍵步驟。后來出現(xiàn)的堿基編輯、先導編輯技術，精準度更高且無需斷裂DNA雙鏈。

堿基編輯及先導編輯技術發(fā)明者David Liu

今年早些時候，費城兒童醫(yī)院和賓夕法尼亞大學的醫(yī)師科學家就運用該技術編輯肝臟細胞的DNA，為一名患有代謝紊亂的嬰兒提供了定制化治療。

但基因編輯人類生殖細胞一直被視為禁忌，也是醫(yī)學難題。雖然從臨床應用需求來看，凱茜?鐵認為，對于一些遺傳性疾病患者家庭，基因編輯似乎是擺脫疾病困擾的希望。但從實踐來看，情況似乎復雜得多。

2018年，賀建奎宣布對人類胚胎進行基因編輯，以增強出生嬰兒對艾滋病病毒（HIV）的抵抗力，隨后兩名基因編輯女嬰誕生。然而中外科學界普遍譴責這種行為，賀建奎也因非法行醫(yī)被判入獄三年。

這一事件讓基因編輯臨床應用蒙上陰影，許多科學家呼吁暫停所有可遺傳人類基因編輯技術的臨床應用，部分國家也出臺限制措施，如美國聯(lián)邦資金不得用于人類胚胎基因編輯研究，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也不批準基因改造胚胎的臨床應用。

賀建奎在 2018 年介紹基因編輯嬰兒

與之形成對比的是，非生殖細胞的基因編輯研究進展迅速。除了前面提到的CRISPR/Cas9療法和堿基編輯療法，未來或許還有更多非生殖細胞基因編輯療法獲批，為兒童和成人的多種疾病帶來治療可能。

科莫爾也指出，目前已有許多人通過基因檢測篩選出攜帶致病突變的胚胎，實際上需要通過胚胎基因編輯來避免遺傳疾病的人群數(shù)量極少。

03

面臨的技術及倫理風險

人類胚胎基因編輯當前面臨著諸多技術及倫理風險。

從技術層面，中山大學生物學家黃軍就表示，基因編輯工具在胚胎中的作用方式可能與在非生殖細胞中完全不同。黃軍曾率先開展人類胚胎基因編輯研究（胚胎未被植入母體），后續(xù)也持續(xù)用堿基編輯技術進行胚胎研究，他認為該技術雖有前景，但尚未達到臨床應用標準。

科莫爾也提到，任何基因編輯技術都可能產生非預期DNA改變，在胚胎中這種改變在發(fā)育關鍵階段會影響身體每一個細胞，后果比在單一器官中更具災難性，即便堿基編輯、引導編輯技術更精準，但科莫爾認為，研究人員尚未完全掌握堿基編輯可能引發(fā)的所有非預期基因改變。

從倫理層面，胚胎編輯意味著基因改變會遺傳給后代，其后果難以預測，這涉及到人類基因庫的完整性和多樣性問題。而且目前該技術應用所需的倫理準則、社會共識及法律框架都尚未成熟，黃軍認為“曼哈頓基因組學”此時成立時機不當。

展望未來，科學家認為人類體細胞基因編輯前景相對明朗。隨著技術不斷進步，像CRISPR/Cas9、堿基編輯等技術會更精準、更安全，有望用于治療更多血液疾病、代謝紊亂等疾病，為患者帶來福音，它不會改變生殖細胞基因，不會遺傳給后代，倫理爭議較小，更容易獲得社會認可和監(jiān)管支持。

而人類胚胎基因編輯則需謹慎前行。雖然技術在發(fā)展，但在未解決技術安全問題，未建立完善的倫理準則、社會共識和法律框架之前，不應貿然推進商業(yè)化和臨床應用。

https://www.nature.com/articles/d41586-025-03554-y

Deep Science預印本