特發(fā)性肺纖維化俗稱“蜂窩肺”，是一種嚴(yán)重致死性慢性肺部疾病，是最常見的進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺病之一，影響著全球約360萬人。這個(gè)病主要影響50歲以上的患者，并且男性患者多于女性。

患病后，患者的肺部會(huì)逐漸形成“疤痕組織”（即纖維化），導(dǎo)致肺部變硬、失去彈性，肺功能持續(xù)惡化，癥狀表現(xiàn)為進(jìn)行性加重的呼吸困難、持續(xù)干咳、胸部不適、疲勞和虛弱等癥狀，日?；顒?dòng)如走路都可能變得異常艱難，生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響。

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這種疾病被稱為“不是癌癥的癌癥”，因?yàn)榛颊叩念A(yù)后極差、確診后的中位生存期僅約3年，5年生存率甚至低于許多常見癌癥。目前，特發(fā)性肺纖維化的根本病因仍然不明確，現(xiàn)有治療手段遠(yuǎn)未滿足臨床需求，且部分患者因耐受性問題難以長期堅(jiān)持治療。面對(duì)這一困境，患者一直在期待著更有效、更安全的創(chuàng)新療法。

近期，這一疾病領(lǐng)域迎來了一個(gè)好消息——那米司特片（nerandomilast，商品名：博優(yōu)維）正式獲中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化。新聞稿指出，這是十余年來首個(gè)在3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)并成功獲批的特發(fā)性肺纖維化治療藥物，標(biāo)志著這一領(lǐng)域的突破性進(jìn)展，也為患者帶來了延緩肺功能下降的新希望。

這款藥物是一種高選擇性的口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，具有抗炎癥和抗纖維化的雙重作用。它就像一位手持雙劍的“肺部守護(hù)騎士”，進(jìn)入人體后會(huì)鎖定兩群作亂“團(tuán)伙”：

• 第一把劍，直指“疤痕制造者”：它能巧妙地阻斷轉(zhuǎn)化生長因子-β1（TGF-β1）信號(hào)通路的“錯(cuò)誤指令”，讓過度活躍的“疤痕制造者”（成纖維細(xì)胞）冷靜下來、無法大量增殖和分化，從而抑制肺部“疤痕”（纖維化）的蔓延。

• 第二把劍，平息“炎癥風(fēng)暴”：它能精準(zhǔn)抑制免疫細(xì)胞中PDE4B這個(gè)“破壞分子”的活性。這個(gè)“破壞分子”原本會(huì)不斷消耗（水解）細(xì)胞內(nèi)的“鎮(zhèn)靜信使”環(huán)磷酸腺苷（cAMP）。而那米司特制服PDE4B后，“鎮(zhèn)靜信使”的數(shù)量得以升高，從而成功安撫住免疫細(xì)胞，抑制一系列混亂的炎癥信號(hào)，減少“促炎因子”這類火上澆油的物質(zhì)的釋放。此外，“鎮(zhèn)靜信使”cAMP數(shù)量升高后，對(duì)“第一把劍”也同樣有助力，可以在調(diào)節(jié)巨噬細(xì)胞炎癥的同時(shí)，也調(diào)節(jié)“疤痕制造者”成纖維細(xì)胞的增殖和分化。

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那米司特的療效得到了大規(guī)模臨床試驗(yàn)的證實(shí)。在一項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床研究中，與安慰組患者相比，接受那米司特治療的患者在52周后肺功能下降幅度顯著減小。

這項(xiàng)研究納入了1177例特發(fā)性肺纖維化患者，其中77.7%的患者在入組時(shí)已接受尼達(dá)尼布或吡非尼酮的治療。患者被隨機(jī)分為3組，分別接受每日2次、18 mg或9 mg劑量的那米司特或安慰劑治療。研究主要終點(diǎn)是治療第52周時(shí)用力肺活量（FVC）和研究開始前（基線）相比的變化絕對(duì)值。[注：用力肺活量（FVC）指一個(gè)人在盡可能深吸一口氣后，用最大力量、最快速度呼氣所呼出的最大氣體體積，是衡量肺功能的重要指標(biāo)。]

結(jié)果發(fā)現(xiàn)，治療第52周時(shí)，那米司特18 mg組、9 mg組和安慰劑組的FVC比研究開始前分別平均下降114.7 ml、138.6 ml和183.5 ml?？梢钥闯?，和安慰劑組相比，那米司特18 mg組和9 mg 組的FVC下降值分別顯著減少了68.8 ml和44.9 ml。這意味著，這款藥物能夠有效延緩特發(fā)性肺纖維化患者的肺功能惡化速度。

對(duì)患者而言，那米司特帶來了多方面的實(shí)際益處。一方面，每日2次的口服用藥方式簡(jiǎn)便易行，有助于提高治療依從性；它在臨床試驗(yàn)中也顯示出良好的安全性及耐受性，單藥治療時(shí)的停藥率與安慰劑相當(dāng)，有望解決患者因耐受不佳而中斷治療的關(guān)鍵問題；更重要的是，作為十年來特發(fā)性肺纖維化治療領(lǐng)域的突破性進(jìn)展，它為患者提供了新的治療選擇。

未來，隨著更多創(chuàng)新療法的出現(xiàn)，相信特發(fā)性肺纖維化患者將能夠得到更好的疾病管理，獲得更高的生活質(zhì)量。

參考資料

[1]十年來首個(gè)！勃林格殷格翰肺纖維化創(chuàng)新療法博優(yōu)維?在華獲批. Retrieved Oct 28, 2025 from https://mp.weixin.qq.com/s/ErubWxkgsWcqhaV4dWsN_g

[2]FDA Approves Drug to Treat Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Retrieved Oct 28, 2025 from https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/3f61959

[3]Richeldi L, Azuma A, Cottin V, et al. Nerandomilast in Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis. N Engl J Med. 2025 May 18. doi: 10.1056/NEJMoa2414108.

[4]張鳳芹, 竇欣然, 張惠蘭,（2023）. 《成人特發(fā)性肺纖維化(更新)和進(jìn)展性肺纖維化：ATS/ERS/JRS/ALAT臨床實(shí)踐指南(2022版)》解讀(二)：特發(fā)性肺纖維化的診斷與治療 . 國際呼吸雜志, 43(11) : 1251-1257. DOI: 10.3760/cma.j.cn131368-20231010-00232.

[5]Kolb M, Crestani B, Maher TM,（ 2023）. Phosphodiesterase 4B inhibition: a potential novel strategy for treating pulmonary fibrosis. Eur Respir Rev，21; 32(167):220206. doi: 10.1183/16000617.0206-2022.

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