據(jù)Krystal Biotech于9月15日宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥基因療法Vyjuvek（B-VEC）凝膠的標(biāo)簽更新，將適用患者群體擴(kuò)大到包括從出生起的患者，以及允許患者和護(hù)理人員在家中自行使用該藥。此外，標(biāo)簽更新還允許在更換敷料時(shí)可以直接拆除舊敷料，而無(wú)需等待24小時(shí)。此前，該療法僅適用于6個(gè)月及以上的患者，并要求患者在衛(wèi)生保健機(jī)構(gòu)接受凝膠治療。

Vyjuvek是一種基于單純皰疹病毒1型載體的基因療法，旨在直接應(yīng)用于營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥傷口時(shí)遞送2個(gè)COL7A1基因拷貝，通過(guò)為患者細(xì)胞提供模板以產(chǎn)生正常的COL7蛋白，在分子水平上治療營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥。該療法基于3期GEM-3試驗(yàn)(NCT04491604)的數(shù)據(jù)于2023年獲得FDA的上市批準(zhǔn)。其研究結(jié)果顯示，接受Vyjuvek治療的傷口在6個(gè)月后完全愈合率為65%，而接受安慰劑治療的傷口僅為26%。

目前，該療法已在美國(guó)、歐洲和日本獲得批準(zhǔn)，是美國(guó)首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥治療藥物。

此次標(biāo)簽更新得到了評(píng)估了Vyjuvek的長(zhǎng)期安全性和有效性的新研究的支持，包括B-VEC在美國(guó)上市后的真實(shí)世界數(shù)據(jù)和發(fā)表在《美國(guó)臨床皮膚病學(xué)雜志》上的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)(NCT04917874)。

擴(kuò)展試驗(yàn)結(jié)果顯示，Vyjuvek在所有年齡段均獲得了持續(xù)緩解，且患者滿意度較高；在3期臨床試驗(yàn)中接受Vyjuvek治療的傷口（包括由患者和護(hù)理人員應(yīng)用的傷口）在開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)期間保持了較高的愈合率（61.1%-89.5%）。未發(fā)現(xiàn)新的安全信號(hào)。最常見(jiàn)的治療中出現(xiàn)的不良事件（發(fā)生率>5%）是瘙癢、發(fā)冷、發(fā)紅、皮疹、咳嗽和流鼻涕。

關(guān)于Vyjuvek的警告和注意事項(xiàng)：Vyjuvek凝膠可由醫(yī)護(hù)人員、護(hù)理人員或患者自行涂抹。治療后，患者和護(hù)理人員應(yīng)注意在下次更換敷料前，請(qǐng)勿觸碰已處理的傷口和敷料。更換傷口敷料時(shí)，請(qǐng)洗手并佩戴防護(hù)手套。第一次更換敷料時(shí)，請(qǐng)使用殺病毒劑對(duì)繃帶進(jìn)行消毒，并將消毒后的繃帶放入單獨(dú)的密封塑料袋中，隨生活垃圾丟棄。將后續(xù)使用過(guò)的敷料放入密封塑料袋中，隨生活垃圾丟棄?；颊邞?yīng)避免觸碰或抓撓傷口部位或敷料。如果意外接觸，請(qǐng)用清水沖洗至少15分鐘。

參考來(lái)源：‘Krystal Biotech Announces FDA Approval of Updated VYJUVEK? Label’，新聞稿。Krystal Biotech, Inc.；2025年9月15日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。