自2017年美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)首個嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法以來，CAR-T治療對于白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等某些血癌具有革命性意義。

關(guān)于CAR-T療法

CAR-T細(xì)胞療法是一種腫瘤精準(zhǔn)靶向治療形式，是當(dāng)代臨床腫瘤學(xué)的前沿領(lǐng)域，已成為近年來研究最廣泛的腫瘤治療領(lǐng)域之一。CAR-T療法使用患者自身體內(nèi)的免疫細(xì)胞（稱為T細(xì)胞）來識別癌細(xì)胞并消滅它們。無疑是一種非常有效、準(zhǔn)確和有前途的治療腫瘤的免疫治療方法。

據(jù)美國堪薩斯大學(xué)癌癥中心血液學(xué)-腫瘤學(xué)科主任Joseph P. McGuirk博士介紹，CAR-T療法是從患者的血液中取出T細(xì)胞，經(jīng)過基因改造并在實(shí)驗(yàn)室中大量生長，然后輸回患者的血液中。這些經(jīng)過基因修飾的CAR-T會表達(dá)一種蛋白質(zhì)，使其能夠識別并附著在癌癥細(xì)胞表面的特定抗原上。然后，CAR-T細(xì)胞在癌癥細(xì)胞上打出洞，釋放出顆粒酶，這些顆粒酶會穿過那些孔洞并摧毀癌細(xì)胞。

現(xiàn)在，國內(nèi)已經(jīng)有7款獲批上市的CAR-T細(xì)胞療法，這些產(chǎn)品在一些血液腫瘤中產(chǎn)生了顯著的效果，甚至部分患者實(shí)現(xiàn)完全緩解。

CAR-T細(xì)胞療法效果怎么樣？

近日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心顯示：納基奧侖賽注射液（曾用名：赫基侖賽注射液）納入突破性治療，用于治療兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(r/r B-ALL)。

納基奧侖賽注射液是我國第四款獲批上市的CAR-T細(xì)胞療法，在B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者中具有顯著效果。根據(jù)2025年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上公布的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，納基奧侖賽注射液3個月內(nèi)客觀緩解率高達(dá)92.8%，而緩解患者的微小殘留?。∕RD）陰性率更是達(dá)到100%，雖然中位持續(xù)緩解時間（DOR）、總生存期（OS）及無復(fù)發(fā)生存期（RFS）均尚未達(dá)到，但是預(yù)估所有患者1年的生存率仍是高達(dá)90%。

相信在不久的將來，會有更多不同類型的血液腫瘤患者能受益于這款優(yōu)秀的國產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品。

CAR-T療法可以用于實(shí)體腫瘤嗎

CAR-T療法除了在血癌方面取得了巨大成功，在其他癌癥治療領(lǐng)域也在積極探索，并且取得了一些不錯的成果，如卵巢癌。

卵巢癌是女性癌癥相關(guān)死亡的主要原因之一。大多數(shù)病例在晚期被診斷出來。雖然標(biāo)準(zhǔn)治療涉及廣泛的手術(shù)和化療，但復(fù)發(fā)很常見，通常需要額外的治療而沒有現(xiàn)實(shí)的治愈機(jī)會。因此，迫切需要開發(fā)能夠?yàn)榛颊咛峁└妙A(yù)后的新療法。

一項(xiàng)項(xiàng)針對復(fù)發(fā)性卵巢惡性腫瘤的IIT臨床試驗(yàn)(NCT06327997)在兩名鉑類耐藥的卵巢癌晚期患者觀察到了不錯的效果：兩例患者回輸后均獲得部分緩解（PR），其中1例第三個月時腫瘤縮小46.7%，另1例持續(xù)緩解至四個月時M3腫瘤靶病灶消失，達(dá)到完全緩解（CR），臨床療效顯著。

這讓我們看到了CAR-T療法在卵巢癌領(lǐng)域的治療潛力。

CAR-T療法的價格是多少呢？普通家庭能承受嗎？

CAR-T療法的流程復(fù)雜、成本較高，因此定價也是非常高的。如納基奧侖賽注射液價格為99.9萬元/針，且這已經(jīng)是CAR-T療法價格較低的一款，大部分CAR-T療法價格在120萬元左右。對于普通家庭來說，屬實(shí)是一筆不小的費(fèi)用。

但是，國內(nèi)的CAR-T技術(shù)正在積極探索階段，相信在技術(shù)不斷成熟后，CAR-T療法的費(fèi)用會有所降低。

國內(nèi)的企業(yè)也在推出按療效價值支付計(jì)劃。復(fù)星凱特曾表示其阿基侖賽注射液將推出按療效價值支付計(jì)劃。也就是說原本120萬一針的CAR-T治療，符合條件的患者在使用奕凱達(dá)治療后，若未能達(dá)到完全緩解（CR），將獲得最高60萬元人民幣的返還。這有效為患者提供了治療用藥價值保障。

當(dāng)然，現(xiàn)在國內(nèi)也有很多CAR-T細(xì)胞療法的臨床試驗(yàn)正在開展，參加臨床試驗(yàn)的患者，很多時候能免費(fèi)使用治療藥物。對于那些經(jīng)濟(jì)壓力大，或者病情特殊的患者來說，臨床試驗(yàn)是一個值得考慮的選擇。

CAR-T療法有副作用嗎？

雖然CAR-T療法具有顯著的療效，但也可能會帶來一些副作用。主要是細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)毒性，可表現(xiàn)為一系列嚴(yán)重的臨床癥狀，如疲勞、惡心、發(fā)熱、肌肉疼痛、低血壓、全身不適等，但醫(yī)生會在治療過程中密切監(jiān)測患者的身體狀況，及時發(fā)現(xiàn)和處理這些副作用，以確保患者的安全。

接受CAR-T治療后會有緩解嗎？

值得注意的是，雖然CAR-T療法的臨床數(shù)據(jù)取得顯著的效果，并且有患者實(shí)現(xiàn)長時間的無癌生存，但是并不代表CAR-T療法適用于所有患者。不是每個患者對CAR-T療法都有反應(yīng)，也不是每一個產(chǎn)生反應(yīng)的患者均能實(shí)現(xiàn)長期緩解。癌細(xì)胞是十分狡猾的，或許，它們會對CAR-T細(xì)胞產(chǎn)生耐藥性，通過停止表達(dá)CAR-T細(xì)胞旨在靶向的抗原，從而使CAR-T細(xì)胞不再能找到癌細(xì)胞。

總而言之，CAR-T療法的確是一個值得期待的治療方式，已經(jīng)給很多絕境中的患者帶來了希望，但并不是所有患者都能有效，需在醫(yī)生的建議下進(jìn)行。

結(jié)語

CAR-T療法作為一種新興的癌癥治療方法，在癌癥治療領(lǐng)域具有廣闊的前景。目前，CAR-T療法在惡性血液腫瘤以及實(shí)體瘤的治療方面已經(jīng)取得了一定的成功。盡管仍面臨一些挑戰(zhàn)，如治療成本高、副作用較多，但相信隨著技術(shù)的不斷創(chuàng)新和完善，CAR-T將因其突出的臨床療效和技術(shù)特異性，在癌癥治療領(lǐng)域發(fā)光發(fā)熱，也將為抗腫瘤事業(yè)做出更大的貢獻(xiàn)。