自2017年美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)首個(gè)嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法以來(lái)，CAR-T治療對(duì)于白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等某些血癌具有革命性意義。

關(guān)于CAR-T療法

CAR-T細(xì)胞療法是一種腫瘤精準(zhǔn)靶向治療形式，是當(dāng)代臨床腫瘤學(xué)的前沿領(lǐng)域，已成為近年來(lái)研究最廣泛的腫瘤治療領(lǐng)域之一。CAR-T療法使用患者自身體內(nèi)的免疫細(xì)胞（稱為T(mén)細(xì)胞）來(lái)識(shí)別癌細(xì)胞并消滅它們。無(wú)疑是一種非常有效、準(zhǔn)確和有前途的治療腫瘤的免疫治療方法。

據(jù)美國(guó)堪薩斯大學(xué)癌癥中心血液學(xué)-腫瘤學(xué)科主任Joseph P. McGuirk博士介紹，CAR-T療法是從患者的血液中取出T細(xì)胞，經(jīng)過(guò)基因改造并在實(shí)驗(yàn)室中大量生長(zhǎng)，然后輸回患者的血液中。這些經(jīng)過(guò)基因修飾的CAR-T會(huì)表達(dá)一種蛋白質(zhì)，使其能夠識(shí)別并附著在癌癥細(xì)胞表面的特定抗原上。然后，CAR-T細(xì)胞在癌癥細(xì)胞上打出洞，釋放出顆粒酶，這些顆粒酶會(huì)穿過(guò)那些孔洞并摧毀癌細(xì)胞。

現(xiàn)在，國(guó)內(nèi)已經(jīng)有7款獲批上市的CAR-T細(xì)胞療法，這些產(chǎn)品在一些血液腫瘤中產(chǎn)生了顯著的效果，甚至部分患者實(shí)現(xiàn)完全緩解。

CAR-T細(xì)胞療法效果怎么樣？

近日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心顯示：納基奧侖賽注射液（曾用名：赫基侖賽注射液）納入突破性治療，用于治療兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(r/r B-ALL)。

納基奧侖賽注射液是我國(guó)第四款獲批上市的CAR-T細(xì)胞療法，在B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者中具有顯著效果。根據(jù)2025年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，納基奧侖賽注射液3個(gè)月內(nèi)客觀緩解率高達(dá)92.8%，而緩解患者的微小殘留?。∕RD）陰性率更是達(dá)到100%，雖然中位持續(xù)緩解時(shí)間（DOR）、總生存期（OS）及無(wú)復(fù)發(fā)生存期（RFS）均尚未達(dá)到，但是預(yù)估所有患者1年的生存率仍是高達(dá)90%。

相信在不久的將來(lái)，會(huì)有更多不同類型的血液腫瘤患者能受益于這款優(yōu)秀的國(guó)產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品。

CAR-T療法可以用于實(shí)體腫瘤嗎

CAR-T療法除了在血癌方面取得了巨大成功，在其他癌癥治療領(lǐng)域也在積極探索，并且取得了一些不錯(cuò)的成果，如卵巢癌。

卵巢癌是女性癌癥相關(guān)死亡的主要原因之一。大多數(shù)病例在晚期被診斷出來(lái)。雖然標(biāo)準(zhǔn)治療涉及廣泛的手術(shù)和化療，但復(fù)發(fā)很常見(jiàn)，通常需要額外的治療而沒(méi)有現(xiàn)實(shí)的治愈機(jī)會(huì)。因此，迫切需要開(kāi)發(fā)能夠?yàn)榛颊咛峁└妙A(yù)后的新療法。

一項(xiàng)項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)性卵巢惡性腫瘤的IIT臨床試驗(yàn)(NCT06327997)在兩名鉑類耐藥的卵巢癌晚期患者觀察到了不錯(cuò)的效果：兩例患者回輸后均獲得部分緩解（PR），其中1例第三個(gè)月時(shí)腫瘤縮小46.7%，另1例持續(xù)緩解至四個(gè)月時(shí)M3腫瘤靶病灶消失，達(dá)到完全緩解（CR），臨床療效顯著。

這讓我們看到了CAR-T療法在卵巢癌領(lǐng)域的治療潛力。

CAR-T療法的價(jià)格是多少呢？普通家庭能承受嗎？

CAR-T療法的流程復(fù)雜、成本較高，因此定價(jià)也是非常高的。如納基奧侖賽注射液價(jià)格為99.9萬(wàn)元/針，且這已經(jīng)是CAR-T療法價(jià)格較低的一款，大部分CAR-T療法價(jià)格在120萬(wàn)元左右。對(duì)于普通家庭來(lái)說(shuō)，屬實(shí)是一筆不小的費(fèi)用。

但是，國(guó)內(nèi)的CAR-T技術(shù)正在積極探索階段，相信在技術(shù)不斷成熟后，CAR-T療法的費(fèi)用會(huì)有所降低。

國(guó)內(nèi)的企業(yè)也在推出按療效價(jià)值支付計(jì)劃。復(fù)星凱特曾表示其阿基侖賽注射液將推出按療效價(jià)值支付計(jì)劃。也就是說(shuō)原本120萬(wàn)一針的CAR-T治療，符合條件的患者在使用奕凱達(dá)治療后，若未能達(dá)到完全緩解（CR），將獲得最高60萬(wàn)元人民幣的返還。這有效為患者提供了治療用藥價(jià)值保障。

當(dāng)然，現(xiàn)在國(guó)內(nèi)也有很多CAR-T細(xì)胞療法的臨床試驗(yàn)正在開(kāi)展，參加臨床試驗(yàn)的患者，很多時(shí)候能免費(fèi)使用治療藥物。對(duì)于那些經(jīng)濟(jì)壓力大，或者病情特殊的患者來(lái)說(shuō)，臨床試驗(yàn)是一個(gè)值得考慮的選擇。

CAR-T療法有副作用嗎？

雖然CAR-T療法具有顯著的療效，但也可能會(huì)帶來(lái)一些副作用。主要是細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)毒性，可表現(xiàn)為一系列嚴(yán)重的臨床癥狀，如疲勞、惡心、發(fā)熱、肌肉疼痛、低血壓、全身不適等，但醫(yī)生會(huì)在治療過(guò)程中密切監(jiān)測(cè)患者的身體狀況，及時(shí)發(fā)現(xiàn)和處理這些副作用，以確?；颊叩陌踩?。

接受CAR-T治療后會(huì)有緩解嗎？

值得注意的是，雖然CAR-T療法的臨床數(shù)據(jù)取得顯著的效果，并且有患者實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)時(shí)間的無(wú)癌生存，但是并不代表CAR-T療法適用于所有患者。不是每個(gè)患者對(duì)CAR-T療法都有反應(yīng)，也不是每一個(gè)產(chǎn)生反應(yīng)的患者均能實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解。癌細(xì)胞是十分狡猾的，或許，它們會(huì)對(duì)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)生耐藥性，通過(guò)停止表達(dá)CAR-T細(xì)胞旨在靶向的抗原，從而使CAR-T細(xì)胞不再能找到癌細(xì)胞。

總而言之，CAR-T療法的確是一個(gè)值得期待的治療方式，已經(jīng)給很多絕境中的患者帶來(lái)了希望，但并不是所有患者都能有效，需在醫(yī)生的建議下進(jìn)行。

結(jié)語(yǔ)

CAR-T療法作為一種新興的癌癥治療方法，在癌癥治療領(lǐng)域具有廣闊的前景。目前，CAR-T療法在惡性血液腫瘤以及實(shí)體瘤的治療方面已經(jīng)取得了一定的成功。盡管仍面臨一些挑戰(zhàn)，如治療成本高、副作用較多，但相信隨著技術(shù)的不斷創(chuàng)新和完善，CAR-T將因其突出的臨床療效和技術(shù)特異性，在癌癥治療領(lǐng)域發(fā)光發(fā)熱，也將為抗腫瘤事業(yè)做出更大的貢獻(xiàn)。