近期，資本市場(chǎng)對(duì)生物醫(yī)藥板塊，特別是對(duì)港股18A上市公司的熱情顯著回暖。這股風(fēng)向轉(zhuǎn)變的背后，是市場(chǎng)對(duì)“中國(guó)創(chuàng)新藥”全球價(jià)值的重新認(rèn)識(shí)。

以license-out交易的激增為標(biāo)志，中國(guó)創(chuàng)新藥的全球商業(yè)化能力正得到驗(yàn)證——不再是簡(jiǎn)單滿足國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，而是憑借源頭創(chuàng)新技術(shù)，在全球生物醫(yī)藥的舞臺(tái)上，逐漸扮演起“話事者”的角色 。

就在近日（6.30），制藥巨頭艾伯維宣布與Capstan Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)21億美元的重磅交易，以共同開(kāi)發(fā)體內(nèi)CAR-T療法。

在這個(gè)交易前三天，云頂新耀舉辦了一場(chǎng)mRNA創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)研發(fā)日活動(dòng)，系統(tǒng)性地向全球市場(chǎng)展示了其世界級(jí)的技術(shù)實(shí)力和戰(zhàn)略雄心，算是為觀察“中國(guó)創(chuàng)新藥的新使命”提供了一個(gè)絕佳的范例。

而云頂新耀此次在研發(fā)日上展示的一項(xiàng)關(guān)鍵技術(shù)就是借助“AI+mRNA”平臺(tái)自研的自體生成CAR-T療法，再加上同時(shí)完成了包括特異性強(qiáng)的個(gè)性化腫瘤疫苗，和適配性好、可負(fù)擔(dān)性高的通用腫瘤疫苗在內(nèi)的另兩項(xiàng)產(chǎn)品布局，一躍成為國(guó)內(nèi)唯一明確三線并進(jìn)的CGTs療法（細(xì)胞與基因療法）公司。

mRNA技術(shù)革命：從“分子篩選”到“信息設(shè)計(jì)”的顛覆

以前，中國(guó)很少有企業(yè)在“技術(shù)引領(lǐng)”這一塊有話語(yǔ)權(quán)，多數(shù)只扮演著“跟隨者”的角色。如今，一批頂尖的中國(guó)創(chuàng)新藥企，已經(jīng)具備了在ADC、雙抗等全球最前沿的技術(shù)領(lǐng)域，與國(guó)際巨頭同臺(tái)競(jìng)技、甚至彎道超車的實(shí)力。

mRNA同樣是一個(gè)見(jiàn)證中國(guó)創(chuàng)新力量實(shí)現(xiàn)歷史性跨越的機(jī)遇賽道。

云頂新耀CEO羅永慶對(duì)此有一個(gè)形象的比喻：mRNA技術(shù)將人體變?yōu)橐粋€(gè)“生產(chǎn)蛋白藥物的智能工廠”，從而將藥物開(kāi)發(fā)模式從傳統(tǒng)的“分子篩選”顛覆性地轉(zhuǎn)變?yōu)椤靶畔⒃O(shè)計(jì)”，實(shí)現(xiàn)了“信息即藥物”，可利用人體自身生成藥物，使人體成為為自身生產(chǎn)藥物的“智能工廠。同時(shí)作為一個(gè)平臺(tái)型技術(shù)，它還具備快速響應(yīng)、高效率和低成本的突出特性。

“我們只押注可以改變世界/行業(yè)的突破性技術(shù)，這是云頂新耀的戰(zhàn)略定位?！?/strong>羅永慶補(bǔ)充道。

這一技術(shù)的巨大潛力已在全球范圍內(nèi)得到驗(yàn)證。

無(wú)論是BioNTech利用個(gè)體化疫苗在“癌王”胰腺癌治療上取得的突破性成果，還是Moderna的個(gè)體化疫苗在黑色素瘤治療中展現(xiàn)出顯著降低復(fù)發(fā)和死亡風(fēng)險(xiǎn)的療效，亦或是BioNTech的通用型疫苗在晚期非小細(xì)胞肺癌中的出色表現(xiàn)，都預(yù)示著一個(gè)新時(shí)代的到來(lái)。

而在腫瘤疫苗領(lǐng)域的突破，基于核酸藥物的另一項(xiàng)顛覆性技術(shù)——自體生成CAR-T療法，旨在克服傳統(tǒng)CAR-T療法周期長(zhǎng)、成本高、副作用大等痛點(diǎn)。其價(jià)值也正在被全球頂級(jí)藥企用真金白銀加速驗(yàn)證。

前文提到被艾伯維收購(gòu)的Capstan Therapeutics，則正是一家基于mRNA轉(zhuǎn)錄技術(shù)在體內(nèi)產(chǎn)生CAR-T細(xì)胞的代表性公司。相較于傳統(tǒng)慢病毒轉(zhuǎn)錄，mRNA有著脫靶風(fēng)險(xiǎn)更低、成本低等方面優(yōu)勢(shì)。Capstan也是市場(chǎng)經(jīng)常拿云頂新耀的mRNA資產(chǎn)去對(duì)標(biāo)的公司。

過(guò)去兩年里，以AZ、諾華等公司都不斷用超10億資金規(guī)模完成自體CAR-T技術(shù)布局，而艾伯維這一次的大手筆，則又一次地強(qiáng)化了“MNC在當(dāng)前主流療法之外仍然愿意為能夠克服傳統(tǒng)modality治療瓶頸的新一代平臺(tái)支付高昂的溢價(jià)”的趨勢(shì)。

工業(yè)界動(dòng)作連連，學(xué)界也好消息頻傳。

7月2日，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院在國(guó)際醫(yī)學(xué)頂刊《The Lancet》發(fā)表的最新論文，全球首次報(bào)道了“直接在患者體內(nèi)制備CAR-T細(xì)胞”的臨床運(yùn)用，為自體生成 CAR-T療法的臨床價(jià)值提供了重要佐證。

而對(duì)于像云頂新耀這種同樣在自體生成CAR-T領(lǐng)域處于全球第一梯隊(duì)的公司而言，其技術(shù)平臺(tái)的稀缺性和長(zhǎng)期價(jià)值也得到了進(jìn)一步的印證。因此，艾伯維收購(gòu)的消息一出，也推動(dòng)著云頂新耀股價(jià)在今天盤(pán)中站上71.3港元，邁向階段性新高。

那么，云頂新耀的mRNA技術(shù)到底有何特別之處呢？

從理論到落地：構(gòu)建世界一流的mRNA技術(shù)平臺(tái)

最近，AI制藥很熱，但實(shí)際落地有限，業(yè)界都在尋找“大數(shù)據(jù)”與生命科學(xué)之間“有效的交集”?；谀[瘤表面高免疫原性的抗原序列發(fā)現(xiàn)、來(lái)落地更高效的mRNA序列設(shè)計(jì)，從而轉(zhuǎn)化為應(yīng)答率更好的治療性腫瘤疫苗療法，便成了AI制藥一個(gè)很好的用武之地。

云頂新耀便是基于這一背景，開(kāi)發(fā)了一套獨(dú)立的AI算法：“妙算”系統(tǒng)。

AI技術(shù)賦能的第三代算法模型，可將靶蛋白表達(dá)能力提升5倍以上。在與國(guó)際頂尖算法（MSKCC）的比較中，展現(xiàn)出更強(qiáng)的新抗原捕捉能力，并在小鼠模型中優(yōu)于BioNTech已發(fā)表的疫苗效果。

而在此之前，公司mRNA平臺(tái)已在新冠疫苗的開(kāi)發(fā)中得到臨床驗(yàn)證，其研發(fā)的新冠疫苗（PTX-COVID19-B）在與輝瑞/BioNTech的Comirnaty疫苗的頭對(duì)頭比較中，藥效和安全性相當(dāng)，也證明了平臺(tái)的基本功。

此外，mRNA的另一大關(guān)鍵在于遞送系統(tǒng)。目前，公司擁有豐富的內(nèi)部專用脂質(zhì)庫(kù)（超過(guò)500種），直接對(duì)標(biāo)全球一梯隊(duì)mRNA公司的技術(shù)。其中“脂質(zhì)A”在激發(fā)免疫原性和抑制腫瘤生長(zhǎng)方面優(yōu)于已上市藥物使用的MC3和Moderna使用的SM102。動(dòng)物數(shù)據(jù)顯示，其降解速度更快，安全性更好；同時(shí)能實(shí)現(xiàn)脾臟的被動(dòng)靶向和T細(xì)胞的主動(dòng)靶向遞送。

從AI算法驅(qū)動(dòng)的抗原設(shè)計(jì)，到自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的LNP（脂質(zhì)納米顆粒）遞送技術(shù)平臺(tái)，再到成熟的CMC工藝和生產(chǎn)，云頂新耀mRNA平臺(tái)這樣一個(gè)“端到端”的全產(chǎn)業(yè)鏈能力是全球范圍內(nèi)屈指可數(shù)的。完整產(chǎn)業(yè)鏈的最終形成，與云頂新耀構(gòu)建的“研發(fā)-生產(chǎn)-自主商業(yè)化” 閉環(huán)高度協(xié)同。

而強(qiáng)大的平臺(tái)能力，也催生了極具競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)品管線：

比如，公司基于自主研發(fā)的靶向LNP（tLNP）系統(tǒng)開(kāi)發(fā)的自體生成CAR-T：目前已在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物（猴）模型中驗(yàn)證了T細(xì)胞轉(zhuǎn)染、CAR表達(dá)和B細(xì)胞清除效果，預(yù)計(jì)今年產(chǎn)生候選分子。此外，不僅可用于腫瘤，更有望拓展至系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病領(lǐng)域。

現(xiàn)貨型腫瘤相關(guān)抗原疫苗(EVM14)作為一款成本更低，適用人群更廣的治療性疫苗，可用于晚期腫瘤患者。目前已獲美國(guó)FDA IND默示許可，全球多中心I期臨床試驗(yàn)（EVM14 C101）即將啟動(dòng)，計(jì)劃于Q3完成首例患者入組，將在包括MD Anderson癌癥中心和中國(guó)上海市胸科醫(yī)院在內(nèi)的全球頂尖機(jī)構(gòu)開(kāi)展國(guó)際多中心臨床。臨床前研究證明其不僅能抑制腫瘤，還能誘導(dǎo)免疫記憶，進(jìn)一步降低腫瘤復(fù)發(fā)率。

個(gè)性化腫瘤疫苗(EVM16)是一款云頂新耀自研、AI算法驅(qū)動(dòng)識(shí)別腫瘤新抗原的新型mRNA個(gè)性化腫瘤疫苗，已在今年3月于北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院順利完成首例患者給藥，初步數(shù)據(jù)顯示，在低起始劑量下也能在晚期患者中引發(fā)良好的免疫原性，激發(fā)特異性T細(xì)胞免疫反應(yīng)。

在現(xiàn)階段，云頂新耀是國(guó)內(nèi)唯一明確三線并進(jìn)的創(chuàng)新藥企。目前，公司基于mRNA技術(shù)平臺(tái)落地的產(chǎn)品管線布局已經(jīng)漸漸清晰：個(gè)體化與通用型疫苗互補(bǔ)，兼具近期和遠(yuǎn)期價(jià)值；更有自體生成CAR-T這一高潛力“殺手锏”，為全球商業(yè)化和BD合作提供了極大產(chǎn)品支撐。

站在創(chuàng)新浪潮之巔，云頂新耀價(jià)值幾何？

云頂新耀的價(jià)值根基在于其清晰且高效的“授權(quán)引進(jìn)+自主研發(fā)”雙輪驅(qū)動(dòng)戰(zhàn)略：一端是提供穩(wěn)定現(xiàn)金流的確定性價(jià)值，另一端是開(kāi)啟未來(lái)想象空間的成長(zhǎng)性價(jià)值，兩者相互支撐，協(xié)同運(yùn)轉(zhuǎn)。

目前來(lái)看，云頂新耀完成了從Biotech到擁有“一個(gè)大單品的商業(yè)化平臺(tái)+自體生成CAR-T技術(shù)平臺(tái)+ mRNA腫瘤治療疫苗平臺(tái)”三位一體Biopharma的破圈蝶變。

自有產(chǎn)品上，通過(guò)license-in策略，已經(jīng)為公司打造了耐賦康?、依嘉?以及后續(xù)維適平?（伊曲莫德）等產(chǎn)品陣列，都是競(jìng)爭(zhēng)格局良好、能解決臨床痛點(diǎn)，能有快速商業(yè)化產(chǎn)出的品種。公司提出到2030年，實(shí)現(xiàn)四大重點(diǎn)產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)100億人民幣銷售峰值的目標(biāo)，這為其提供確定性和成長(zhǎng)性。

如果說(shuō)商業(yè)化資產(chǎn)是云頂新耀穩(wěn)健前行的壓艙石，那么其自研的mRNA技術(shù)平臺(tái)則是驅(qū)動(dòng)公司實(shí)現(xiàn)階梯式跨越的核心引擎。

無(wú)論是2022年，默沙東宣布加入Moderna的個(gè)性化腫瘤疫苗項(xiàng)目，帶動(dòng)后者打開(kāi)新冠后的二次增長(zhǎng)曲線；還是今年BioNtech收購(gòu)腫瘤疫苗先驅(qū)CureVac；包括前文提到的艾伯維基于mRNA轉(zhuǎn)錄的體內(nèi)CAR-T項(xiàng)目的重磅交易，都意味著云頂新耀正在深耕的這個(gè)領(lǐng)域里有著旺盛的需求和高度重視。

這些交易為云頂新耀的平臺(tái)價(jià)值放大提供了清晰的參照系。

據(jù)公司披露，其自研mRNA管線已獲得多家跨國(guó)MNC的關(guān)注和接觸，其中不乏全球排名前20的制藥巨頭。包括剛剛拿到最新臨床數(shù)據(jù)的新一代BTK抑制劑EVER001，該產(chǎn)品在治療原發(fā)性膜性腎病（pMN）的1b/2a期臨床試驗(yàn)最新階段性數(shù)據(jù)取得積極結(jié)果，持續(xù)展現(xiàn)有效性與安全性。

作為潛在同類最佳產(chǎn)品，EVER001這款新一代BTK抑制劑有望為全球逾1000萬(wàn)患有原發(fā)性膜性腎病、IgA腎病、微小病變性腎病、局灶節(jié)段性腎小球硬化和狼瘡性腎炎等疾病的患者提供更多治療選擇。

這些在全球多中心同步完成臨床布局的產(chǎn)品，未來(lái)也將以一個(gè)對(duì)標(biāo)海外創(chuàng)新藥資產(chǎn)的價(jià)格，參與到全球BD市場(chǎng)中去。

“BD的目的是為了價(jià)值創(chuàng)造，我們要做正確的BD，與合作伙伴實(shí)現(xiàn)優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，最大化發(fā)揮產(chǎn)品價(jià)值，核心是一場(chǎng)基于長(zhǎng)線戰(zhàn)略的相互契合。”羅永慶強(qiáng)調(diào)。

而前文提到的強(qiáng)大的自我造血能力，使得云頂新耀在BD談判中擁有充分的戰(zhàn)略定力和“選擇權(quán)”，無(wú)需為短期現(xiàn)金流而折價(jià)出讓權(quán)益，而是可以等待最佳的臨床數(shù)據(jù)讀出和市場(chǎng)時(shí)機(jī)，以謀求價(jià)值最大化。

云頂新耀通過(guò)“雙輪驅(qū)動(dòng)”戰(zhàn)略，實(shí)現(xiàn)了商業(yè)化“確定性”與自研平臺(tái)“成長(zhǎng)性”的完美結(jié)合。其世界一流的mRNA技術(shù)平臺(tái)、由扎實(shí)數(shù)據(jù)支撐的高潛力管線，以及廣闊的全球BD前景，共同構(gòu)成了其價(jià)值的核心。也是基于此，近期中金公司也維持了對(duì)云頂新耀跑贏行業(yè)評(píng)級(jí)，并進(jìn)一步上調(diào)目標(biāo)價(jià)至80港元。

期待后續(xù)云頂新耀在mRNA領(lǐng)域產(chǎn)品與BD上的斬獲。

因?yàn)椋?strong>這不僅是一個(gè)具備顛覆性潛力的技術(shù)平臺(tái)的落地，也是中國(guó)頂尖創(chuàng)新力量走向世界舞臺(tái)中央確定性趨勢(shì)的驗(yàn)證。

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