界面新聞?dòng)浾?| 李科文
界面新聞編輯 | 謝欣

5月7日，國(guó)家衛(wèi)生健康委等8部門公布《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見》（下簡(jiǎn)稱：實(shí)施意見）。

實(shí)施意見提出包括完善兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新機(jī)制、完善兒童用藥臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則、優(yōu)化兒童用藥配備管理、加強(qiáng)兒童合理用藥管理、加大兒科藥學(xué)服務(wù)供給等16條具體措施。

2014年，原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委等6部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》，是我國(guó)首部關(guān)于兒童用藥的綜合性政策文件。但面對(duì)當(dāng)前兒童用藥新要求、新特點(diǎn)，2014年兒童用藥文件與新階段新任務(wù)已逐漸不相適應(yīng)。

5月7日，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林向界面新聞表示，隨著近年來兒童用藥政策的不斷完善，兒童用藥基本可以滿足當(dāng)前臨床常見病所需，但也還存在一些亟待解決的突出問題。

他表示，首先兒童用藥數(shù)量少，兒童適宜的劑型和規(guī)格缺乏，結(jié)構(gòu)失衡；其次。上市藥品說明書中仍存在兒童用藥信息缺乏、不規(guī)范等問題；此外、未有效激發(fā)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥的積極性，臨床必需但用量較少的部分兒童用藥保障供應(yīng)能力仍顯不足；另外，兒科藥學(xué)服務(wù)供給總體不足，部分醫(yī)療機(jī)構(gòu)配備兒童用藥種類較少。

他表示，實(shí)施意見落地意味著，兒童用藥保障正在從過去圍繞單個(gè)問題逐項(xiàng)修補(bǔ)，走向更穩(wěn)定的制度化安排，也標(biāo)志著我國(guó)兒童用藥保障進(jìn)入全鏈條協(xié)同發(fā)展的新階段。

在創(chuàng)新研發(fā)端，允許將已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)中的藥品安全信息外推至中國(guó)兒科人群，是此次改革中一項(xiàng)值得關(guān)注的變化。這一變化直指兒童用藥研發(fā)的源頭堵點(diǎn)。

實(shí)施意見明確，支持多中心合作模式，建立統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)和分析規(guī)范，嚴(yán)格工作流程，完善真實(shí)世界證據(jù)和前瞻研究設(shè)計(jì)，引導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)適宜兒童使用但缺乏兒童用藥信息的藥品開展協(xié)同研究，將已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)的藥品安全外推至中國(guó)兒科人群，完善兒科人群用藥信息，指導(dǎo)臨床用藥。

金春林向界面新聞表示，兒童臨床試驗(yàn)長(zhǎng)期存在招募難、倫理審查流程復(fù)雜。這一直是藥企推進(jìn)兒童用藥研發(fā)時(shí)面臨的重要障礙。此次改革正是圍繞這些問題展開，既推動(dòng)真實(shí)世界證據(jù)和前瞻性研究設(shè)計(jì)，也鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展協(xié)同研究，并明確支持將已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)中的藥品安全信息外推到中國(guó)兒科人群，能在一定程度上緩解企業(yè)在兒童用藥開發(fā)中的現(xiàn)實(shí)壓力。

他補(bǔ)充，此次改革還提出探索組織建立全國(guó)兒童臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)和跨機(jī)構(gòu)倫理審查機(jī)制，把分散的研究資源和受試者招募能力整合起來，兒童臨床試驗(yàn)推進(jìn)效率和管理水平有望提升。

此外，對(duì)企業(yè)而言，兒童藥研發(fā)還面臨投入高、市場(chǎng)小、回報(bào)不確定等現(xiàn)實(shí)壓力。對(duì)于兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規(guī)格的兒童用藥，以及增加兒童適應(yīng)癥的藥品，實(shí)施意見明確，符合條件的，給予不超過2年的市場(chǎng)獨(dú)占期。

在生產(chǎn)供應(yīng)端，實(shí)施意見明確，在國(guó)家組織藥品集中帶量采購(gòu)中，對(duì)兒童用藥和成人用藥分組采購(gòu)，并優(yōu)化差比價(jià)規(guī)則，激勵(lì)兒童適宜劑型和規(guī)格供應(yīng)。

兒童用藥通常市場(chǎng)規(guī)模相對(duì)有限，劑型和規(guī)格開發(fā)成本更高。若兒童用藥與成人用藥直接放在同一規(guī)則下競(jìng)爭(zhēng)，會(huì)壓縮企業(yè)供應(yīng)兒童專用劑型和規(guī)格的積極性。分組采購(gòu)和差比價(jià)規(guī)則優(yōu)化，有助于為兒童藥保留更合理的價(jià)格空間，改善兒童適宜劑型和規(guī)格長(zhǎng)期供應(yīng)動(dòng)力不足的問題。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)遴選兒童用藥時(shí)，“一品兩規(guī)”限制解綁，也是此次生產(chǎn)供應(yīng)端改革值得關(guān)注的一項(xiàng)變化。

所謂“一品兩規(guī)”，通常是指同一通用名稱藥品在同一醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)原則上只能配備兩個(gè)規(guī)格。這一制度原本是醫(yī)院藥品目錄管理中的控品種、控規(guī)格措施，有助于減少重復(fù)配備、規(guī)范藥事管理。但放在兒童用藥場(chǎng)景下，過于剛性的規(guī)格限制兒童的用藥選擇。

實(shí)施意見明確，開展兒科醫(yī)療服務(wù)的二級(jí)以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)在本機(jī)構(gòu)藥事管理與藥物治療學(xué)委員會(huì)的兒童用藥工作組指導(dǎo)下，定期對(duì)藥品供應(yīng)目錄中兒童用藥進(jìn)行評(píng)估和調(diào)整。遴選兒童用藥時(shí)，可不受“一品兩規(guī)”限制。

金春林向界面新聞表示，過去“一品兩規(guī)”的硬約束，容易讓醫(yī)院在口服液、顆粒劑、咀嚼片、栓劑等不同兒童適宜劑型，以及不同規(guī)格之間被迫做取舍，客觀上壓縮了兒童用藥的配置空間。

他表示，這次調(diào)整把管理重點(diǎn)從單純控制品種數(shù)量，轉(zhuǎn)向臨床合理性評(píng)價(jià)，要求醫(yī)院建立更精細(xì)的兒童用藥遴選標(biāo)準(zhǔn)，為兒童適宜劑型和規(guī)格的靈活配置騰出了空間。

在支付端，實(shí)施意見還從醫(yī)保支付、商業(yè)健康保險(xiǎn)等多個(gè)層面，健全兒童用藥支付保障。

在醫(yī)保支付方面，實(shí)施意見明確，推進(jìn)醫(yī)保支付方式改革，在確定分組、系數(shù)等要素時(shí)適當(dāng)向兒童傾斜，動(dòng)態(tài)調(diào)整完善病種分組方案

這意味著，在DRG/DIP等醫(yī)保支付方式改革背景下，兒童醫(yī)療服務(wù)和兒童用藥的特殊成本有望被更充分地納入支付規(guī)則。

在商業(yè)健康保險(xiǎn)方向，實(shí)施意見明確支持商業(yè)健康保險(xiǎn)開發(fā)兒童保險(xiǎn)保障產(chǎn)品，鼓勵(lì)將創(chuàng)新藥、罕見病用藥納入保障范圍。

部分兒童創(chuàng)新藥、罕見病用藥價(jià)格較高，單靠基本醫(yī)保難以完全覆蓋。商保如果能夠在兒童專屬保障、罕見病用藥和創(chuàng)新藥支付方面形成補(bǔ)充，將有助于緩解家庭自付壓力，也為兒童藥創(chuàng)新提供更完整的支付環(huán)境。