2026年4月16日，國際頂級醫(yī)學期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）在線發(fā)表我國學者完成的重大原創(chuàng)性研究——《潑尼松龍疊加治療川崎病的隨機對照試驗》。該研究由復旦大學附屬兒科醫(yī)院牽頭，聯(lián)合全國川崎病研究協(xié)作組28家單位共同開展，為全球川崎病急性期治療策略提供了關鍵的中國循證醫(yī)學證據(jù)。

論文通訊作者為復旦大學附屬兒科醫(yī)院心血管中心黃國英教授、劉芳教授、臨床流行病學研究室與臨床研究中心嚴衛(wèi)麗教授，以及江西省兒童醫(yī)院劉小惠主任；共同第一作者包括復旦大學附屬兒科醫(yī)院林思園、何沅宸、何嵐，成都市婦女兒童中心醫(yī)院柳頤齡，河南省兒童醫(yī)院王芳潔，開封市兒童醫(yī)院熊振宇。

懸而未決的國際爭議：激素能否成為川崎病常規(guī)治療？

川崎病是一種主要侵襲5歲以下兒童的急性全身性中小血管炎，全球均有發(fā)病，東亞地區(qū)發(fā)病率最高且持續(xù)上升。該病最兇險的并發(fā)癥是冠狀動脈病變，可形成冠狀動脈瘤甚至導致心肌梗死、猝死，是影響患兒長期預后的核心問題。

目前，川崎病急性期標準治療方案為：發(fā)病10天內靜脈輸注大劑量丙種球蛋白聯(lián)合口服阿司匹林。即便接受規(guī)范治療，仍有10%~20%患兒會出現(xiàn)冠狀動脈病變，其中0.5%~1%會形成直徑≥8mm的大型動脈瘤，嚴重威脅生命健康。

激素作為強效抗炎藥，在多數(shù)血管炎治療中效果顯著，能否常規(guī)用于川崎病，成為全球學界爭論焦點。早期指南認為激素可能增加冠脈病變風險，僅推薦用于丙種球蛋白無應答的挽救治療。近年日本研究顯示，在高?；純褐携B加激素可減少冠脈并發(fā)癥，但風險預測模型無法在其他國家驗證；而美國同類研究則得出陰性結論。研究人群、樣本量及方案差異，讓臨床陷入困惑。

全球最大樣本量研究：3208例患兒給出權威答案

為徹底厘清爭議，復旦大學附屬兒科醫(yī)院黃國英、劉芳、嚴衛(wèi)麗教授團隊牽頭，聯(lián)合全國28家兒童醫(yī)療中心，開展了這項大型多中心、開放標簽、終點盲法隨機對照試驗。

研究納入發(fā)病10天內、未接受標準治療的急性期川崎病患兒，按1:1比例隨機分為兩組：一組采用標準丙種球蛋白+阿司匹林治療，另一組在此基礎上疊加潑尼松龍治療。研究最終納入3208例患兒，其中3058例（95.3%）完成主要終點隨訪，是迄今為止全球同類研究中樣本量最大的多中心隨機試驗。

核心結果顯示：發(fā)病1個月時，疊加激素組冠狀動脈病變發(fā)生率為16.0%，標準治療組為13.8%，兩組無統(tǒng)計學差異；病程2周、3個月時，兩組冠脈病變發(fā)生率同樣相近。疊加激素雖能更快退熱、降低炎癥指標、減少丙種球蛋白無應答率，但無法阻止急性期冠脈損害的后續(xù)進展，且丙種球蛋白無應答者使用激素，或增加冠脈病變風險。安全性方面，兩組不良事件發(fā)生率無顯著差異。

國際權威同期評述：中國研究重塑全球治療認知

《新英格蘭醫(yī)學雜志》同期配發(fā)美國著名川崎病專家Jane C. Burns與Jane W. Newburger的專題評論，高度肯定中國研究價值。評論指出，該項來自中國的多中心大樣本隨機對照試驗，明確了激素治療不應常規(guī)應用于未經病情評估篩選的川崎病患兒；盡管激素能夠改善全身炎癥反應，但無法有效控制冠狀動脈壁炎癥，甚至可能阻礙冠狀動脈重塑過程，對丙種球蛋白無應答后使用激素者，需更積極開展超聲心動圖監(jiān)測。同時評論也提出，未來川崎病相關研究應聚焦識別驅動冠狀動脈層面炎癥反應的特異性生物學因子，進而研發(fā)更精準的靶向治療藥物。

該研究憑借全國多中心協(xié)作、嚴謹?shù)难芯吭O計、超大樣本規(guī)模與極高的隨訪質量，提供了具有高度可信度的頂級循證醫(yī)學證據(jù)。研究結論對當前國際指南的相關推薦提出了新的臨床審視，為全球川崎病急性期激素治療策略提供了極具價值的高等級參考，也為后續(xù)針對川崎病冠狀動脈炎癥相關特殊生物學過程、研發(fā)防治冠狀動脈病變的靶向藥物開辟了新視角。

此項成果登上國際頂級醫(yī)學期刊，既是我國兒科臨床研究的重要里程碑，也標志著中國學者在兒童川崎病防治領域已躋身世界前列，為全球兒童健康事業(yè)貢獻了重要的中國智慧與中國方案。

原標題：《我國川崎病防治重大研究登上國際頂刊，明確激素常規(guī)疊加治療無益于冠脈保護》

欄目編輯：馬丹

本文作者：新民晚報 左妍