一項發(fā)布于Med期刊的最新研究顯示，CAR-T細胞療法在自身免疫疾病領(lǐng)域展現(xiàn)出新的治療潛力。一名47歲的女性患者在接受Miltenyi Biomedicine所開發(fā)的CD19靶向CAR-T療法zorpocabtagene-autoleucel（zorpo-cel）后，其三種不同的自身免疫疾病同時得到有效控制。該患者最早于2014年被診斷為自身免疫性溶血性貧血（AIHA），盡管接受了9種不同治療方案，病情仍持續(xù)存在。隨后，她又出現(xiàn)抗磷脂綜合征（APLAS）和免疫性血小板減少癥（ITP）。這些疾病在臨床上屬于不同疾病，但均由B細胞產(chǎn)生異常抗體攻擊自身組織所致。Zorpo-cel通過提取患者T細胞并進行工程化改造，使其能夠識別并清除B細胞，再回輸至體內(nèi)發(fā)揮作用。患者在接受治療后，這三種疾病均得到控制。

進一步分析顯示，zorpo-cel能夠迅速且持續(xù)地清除B細胞。治療后第7天患者即擺脫輸血依賴，第25天血紅蛋白恢復正常，溶血相關(guān)指標也隨之消失。同時，冷凝集素滴度下降，原先升高的抗磷脂抗體水平恢復正常，并在11個月隨訪期間未見復發(fā)；ITP病情也保持穩(wěn)定。值得注意的是，治療過程中未出現(xiàn)細胞因子釋放綜合征或免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征等CAR-T療法常見嚴重不良反應。患者僅出現(xiàn)輕度轉(zhuǎn)氨酶升高和血小板減少，研究認為這可能與此前因長期輸注紅細胞導致的嚴重鐵過載有關(guān)。

全球已獲批上市的CD19 靶向CAR-T產(chǎn)品，包括諾華（Novartis）的Tisagenlecleucel、Kite/Gilead的Axicabtagene ciloleucel、Kite/Gilead的Brexucabtagene autoleucel、BMS/Juno的Lisocabtagene maraleucel等等。中國已獲批上市的CD19靶向 CAR-T產(chǎn)品，包括藥明巨諾（Juno合作）的瑞基奧侖賽、復星凱特（Kite合作）的阿基侖賽、合源生物的納基奧侖賽、恒潤達生的雷尼基奧侖賽。

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