醫(yī)藥健康領(lǐng)域正經(jīng)歷深度變革，無論本土藥企、跨國巨頭還是創(chuàng)新Biotech，精準(zhǔn)把握全球研發(fā)與市場(chǎng)動(dòng)向已成為競(jìng)爭(zhēng)關(guān)鍵。為此，醫(yī)藥魔方分析師團(tuán)隊(duì)推出《全球新藥月報(bào)》，幫助業(yè)界快速獲取全球藥企最新研發(fā)情報(bào)，掌握交易動(dòng)向。報(bào)告主要聚焦以下內(nèi)容：

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一、上月全球新藥研發(fā)進(jìn)展

根據(jù)公開資料不完全統(tǒng)計(jì)，截止到2026年2月28日，醫(yī)藥魔方為大家收錄到了最近的全球新藥重大研發(fā)進(jìn)展共計(jì)18條。其中涉及藥物獲批上市信息1條，臨床重大進(jìn)展14條，重大特殊審評(píng)審批資格3條，具體信息展示如下：

在新藥月報(bào)正文中有關(guān)于上述新藥研發(fā)進(jìn)展事件的重點(diǎn)解析，并提供不同個(gè)性化標(biāo)簽幫助客戶快速理解事件核心看點(diǎn)，以下內(nèi)容節(jié)選自報(bào)告原文，更多信息請(qǐng)點(diǎn)此查閱報(bào)告 。

BTD資格

PI3Kα H1047X抑制劑

Relay宣布FDA授予zovegalisib BTD資格用于HR+/HER2晚期乳腺癌

2026年2月3日，Relay Therapeutics Inc. 宣布，美國FDA授予zovegalisib聯(lián)合fulvestrant突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)CDK4/6抑制劑治療后復(fù)發(fā)或進(jìn)展的PIK3CA 突變、HR+/HER2-局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。此認(rèn)定基于ReDiscover 1/2期臨床試驗(yàn)的強(qiáng)大臨床數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)評(píng)估了zovegalisib聯(lián)合fulvestrant在 600mg BID空腹 (N=52) 和 400mg BID 餐后 (N=57) 劑量下的療效。400mg BID 餐后劑量（3期劑量）的初步1/2期數(shù)據(jù)將在 ESMO 靶向抗癌治療大會(huì)上公布。

圖片來源：Relay Therapeutics官網(wǎng)

信息補(bǔ)充：

• Zovegalisib是首個(gè)獲得FDA授予BTD資格的PI3Kα H1047X抑制劑，目前賽道排名第1。它將填補(bǔ)“CDK4/6進(jìn)展后且攜帶PIK3CA突變HR+/HER2-晚期乳腺癌”這一患者群體的空白。

• PI3Kα突變見于約40%的HR+/HER2-乳腺癌患者，然而第一代PI3Kα抑制劑最大的缺陷是選擇性不足?它們?cè)谝种仆蛔兊鞍椎耐瑫r(shí)，也抑制了野生型（正常）蛋白，導(dǎo)致嚴(yán)重的脫靶毒性，特別是高血糖。Zovegalisib是第一個(gè)已知的變構(gòu)、泛突變、選擇性PI3Kα抑制劑。Zovegalisib能夠抑制H1047X、E542X、E545X三種主要致癌突變，同時(shí)對(duì)野生型PI3Kα沒有活性。

突破性臨床結(jié)果

雙掩蔽CD3×PSMA TCE

Vir Biotechnology公布了VIR-5500在轉(zhuǎn)移性前列腺癌患者中的1期臨床結(jié)果

2026年2月23日，Vir Biotechnology, Inc. 公布了 VIR-5500 治療晚期轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的1期臨床試驗(yàn)積極更新結(jié)果。這款靶向 PSMA 的 PRO-XTEN? 雙掩膜 T 細(xì)胞銜接器單藥療法在經(jīng)過大量預(yù)處理的患者（n=58）中顯示出良好的耐受性和有前景的抗腫瘤活性。未觀察到劑量限制性毒性，12%的患者發(fā)生≥3級(jí)治療相關(guān)不良事件。細(xì)胞因子釋放綜合征有限，多為1級(jí)。在最高劑量組（n=22）中，82%的可評(píng)估患者觀察到PSA50下降，53%觀察到PSA90下降。45%的RECIST可評(píng)估患者觀察到客觀緩解。Vir Biotechnology 計(jì)劃在2026年第二季度啟動(dòng)晚期mCRPC的單藥劑量擴(kuò)展隊(duì)列以及早期mCRPC和轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的聯(lián)合用藥劑量擴(kuò)展隊(duì)列，并計(jì)劃于2027年進(jìn)行關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)。

圖片來源：Vir Biotechnology, Inc.官網(wǎng)

信息補(bǔ)充：

• 在已披露臨床數(shù)據(jù)的CD3×PSMA?TCE在研管線中，療效表現(xiàn)最突出的包括VIR-5500與JANX007：前者實(shí)現(xiàn)了高達(dá)91%的PSA-50；后者在3L+患者中，PSA-50達(dá)到了73%。

• VIR-5500將一種雙特異性PSMA和CD3結(jié)合的TCE與PRO-XTEN掩蔽技術(shù)相結(jié)合。PRO-XTEN掩蔽技術(shù)旨在使TCE在到達(dá)腫瘤微環(huán)境之前保持非活性狀態(tài)（或掩蔽狀態(tài)）。在腫瘤微環(huán)境中，腫瘤特異性蛋白酶會(huì)切割掩蔽層并激活TCE，從而導(dǎo)致T細(xì)胞殺傷癌細(xì)胞。通過將活性限制在腫瘤微環(huán)境中，旨在規(guī)避傳統(tǒng)未掩蔽TCE的高毒性，并提高其療效和耐受性。此外，該掩蔽層還有助于藥物候選物以非活性形式在血液中停留更長時(shí)間，使其更好地到達(dá)作用部位，并有可能減少給藥頻率。

• 2026年2月23日，Astellas Pharma Inc.與Vir Biotechnology, Inc.宣布達(dá)成全球戰(zhàn)略合作，共同推進(jìn)靶向前列腺特異性膜抗原（PSMA）的PRO-XTEN?雙重掩蔽T細(xì)胞銜接器AMX-500（VIR-5500）用于治療前列腺癌。根據(jù)協(xié)議條款，Vir Biotechnology, Inc.將獲得3.35億美元的預(yù)付款和近期里程碑付款，其中包括2.4億美元現(xiàn)金、以50%溢價(jià)進(jìn)行的7500萬美元股權(quán)投資以及2000萬美元的近期里程碑付款。

• 目前致力于開發(fā)抗體掩蔽技術(shù)的代表公司除了Vir Biotechnology還包括：

  a) Janux Therapeutics(JANX007，基于雙掩蔽TRACTr平臺(tái)，在mCRPC患者中PSA-50達(dá)73%)，其曾先后在2020年12月以及2026年1月份分別和Merck&Co（. TRACTr平臺(tái)）、Bristol-Myers Squibb（tumor-activated therapeutic）達(dá)成交易。

  b) CytomX Therapeutics（ CX-904，基于Probody抗體掩蔽技術(shù)平臺(tái)），2017年10月與Amgen達(dá)成交易共同開發(fā)CX-904，CytomX有資格獲得高達(dá)4.55億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。但2024?Q4財(cái)報(bào)顯示基于CX-904的臨床觀察結(jié)果，CytomX和安進(jìn)公司共同決定不再繼續(xù)開發(fā)CX-904。

  c) Xilio Therapeutics（STEAP1 program、PSMA program、CLDN18.2?program基于ATACR技術(shù)），2025年2月，Xilio與AbbVie達(dá)成了合作、許可和選擇權(quán)協(xié)議，用于開發(fā)掩蔽型TCE。

  d) Harpoon（ProTriTAC?平臺(tái)同樣采用了掩蔽策略），在被默沙東收購之前（2024年3月完成時(shí)收購），其曾于2021年8月與AbbVie達(dá)成交易共同開發(fā)anti-TROP2 ProTriTAC program。

iPSC衍生療法首次獲批

厚生勞動(dòng)省附條件批準(zhǔn)兩款iPSC衍生再生醫(yī)療產(chǎn)品

2026年2月19日，日本厚生勞動(dòng)省授予了住友制藥開發(fā)的異體iPSC衍生帕金森病藥物Amchepry和Cuorips開發(fā)的iPSC衍生的心肌細(xì)胞ReHeart的有條件，有時(shí)限的銷售批準(zhǔn)。不久后將正式通知批準(zhǔn)。住友制藥的Amchepry使用血細(xì)胞重編程為iPSC細(xì)胞，并進(jìn)一步誘導(dǎo)其成為產(chǎn)生多巴胺的前體細(xì)胞。Cuorips開發(fā)的ReHeart則通過將iPSC細(xì)胞誘導(dǎo)分化成心肌細(xì)胞，將其培養(yǎng)成達(dá)一億個(gè)細(xì)胞的硬幣狀斑塊并移植至患者心臟上用于促進(jìn)心血管恢復(fù)。

信息補(bǔ)充：

• 該事件標(biāo)志著iPSC衍生細(xì)胞療法首次獲批上市，是自2006年山中伸彌教授發(fā)現(xiàn)iPS細(xì)胞以來20年的歷史性里程碑，為再生醫(yī)療商業(yè)化樹立標(biāo)桿。Amchepry此前進(jìn)行的一項(xiàng)1/2期試驗(yàn)顯示，在7名受試者中，未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用，4人在運(yùn)動(dòng)障礙學(xué)會(huì)統(tǒng)一帕金森病評(píng)級(jí)量表第三部分OFF得分上有所改善，5人在ON得分上有所改善。 ReHeart此前進(jìn)行的一項(xiàng)1期試驗(yàn)顯示，在8名受試者中，所有患者的心臟功能盡管沒有顯著改善，但運(yùn)動(dòng)耐受量均有顯著改善。鑒于臨床數(shù)據(jù)樣本量極小，也缺乏對(duì)照組，這兩款藥物的仍需長期監(jiān)測(cè)以更好地評(píng)估安全性和有效性。

二、上月全球新藥交易進(jìn)展

2026年2月全球共計(jì)發(fā)生112筆交易，首付款金額13.56億美元，交易總金額268.53億美元。其中中國相關(guān)交易共計(jì)32筆，首付款金額8.97億美元，交易總金額205.35億美元。

數(shù)據(jù)來源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫；單位(億美元)

數(shù)據(jù)說明：統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至2026年2月28日

醫(yī)藥魔方依據(jù)產(chǎn)品、交易金額、企業(yè)等因素收錄了其中17筆重點(diǎn)交易: 其中涉及國內(nèi)交易共6筆，涉及境外交易共5筆；另外還收錄了6筆重大并購事件，具體信息展示如下：

在新藥月報(bào)正文中有關(guān)于上述交易事件的重點(diǎn)解析，以下內(nèi)容節(jié)選自報(bào)告原文，更多信息請(qǐng)點(diǎn)此查閱報(bào)告。

國內(nèi)交易

信達(dá)生物與Eli Lilly達(dá)成全球戰(zhàn)略合作協(xié)議

2026年2月8日，Innovent Biologics, Inc（. 以下簡(jiǎn)稱“信達(dá)生物”）宣布與Eli Lilly and Company（以下簡(jiǎn)稱“禮來”）達(dá)成一項(xiàng)全球戰(zhàn)略合作協(xié)議，共同推進(jìn)腫瘤和免疫領(lǐng)域的新型藥物開發(fā)。該協(xié)議采用獨(dú)特結(jié)構(gòu)，信達(dá)生物將利用其抗體技術(shù)平臺(tái)和高效臨床執(zhí)行能力，在中國從早期研發(fā)至臨床概念驗(yàn)證階段（完成2期臨床試驗(yàn)）主導(dǎo)相關(guān)項(xiàng)目的開發(fā)，推動(dòng)其創(chuàng)新管線加速實(shí)現(xiàn)全球化。

根據(jù)協(xié)議，信達(dá)生物將獲得3.5億美元的首付款，并有資格根據(jù)未來特定事件的實(shí)現(xiàn)獲得開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，總額最高可達(dá)約85億美元。此外，信達(dá)生物將有資格獲得每個(gè)產(chǎn)品在大中華區(qū)以外凈銷售額的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。協(xié)議賦予信達(dá)生物在中國的主導(dǎo)開發(fā)權(quán)，并通過該合作模式加速其管線全球開發(fā)，禮來將在后續(xù)階段提供支持以實(shí)現(xiàn)全球推進(jìn)。

相關(guān)信息：

• 信達(dá)生物專注于腫瘤、自身免疫、心血管代謝、眼科等重大疾病領(lǐng)域的高質(zhì)量藥物研發(fā)、生產(chǎn)與商業(yè)化。公司擁有豐富的產(chǎn)品組合，包括16款已獲批產(chǎn)品、2款正在接受新藥申請(qǐng)監(jiān)管審查的產(chǎn)品、4款處于后期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)階段的項(xiàng)目、15款早期臨床階段項(xiàng)目以及37個(gè)藥物候選物，覆蓋腫瘤及免疫等多個(gè)核心領(lǐng)域。

• 截至目前，信達(dá)生物已與超過30家全球醫(yī)療保健企業(yè)建立合作關(guān)系，包括禮來、賽諾菲、Incyte、LG Chem及MD安德森癌癥中心等。此次合作進(jìn)一步鞏固了信達(dá)生物與禮來的長期戰(zhàn)略伙伴關(guān)系，為全球患者帶來更多創(chuàng)新治療選擇。

國外交易

Unnatural Products與諾華合作開發(fā)巨環(huán)肽療法

2026年2月18日，Unnatural Products（UNP）宣布與諾華達(dá)成一項(xiàng)研究合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)一種未披露的巨環(huán)肽項(xiàng)目。該合作旨在利用UNP的AI增強(qiáng)型巨環(huán)平臺(tái)與諾華的全球開發(fā)和商業(yè)化能力，共同開發(fā)新一代治療藥物，尤其關(guān)注心血管疾病領(lǐng)域。UNP的AI增強(qiáng)型巨環(huán)平臺(tái)結(jié)合了AI引導(dǎo)的分子設(shè)計(jì)、大規(guī)模并行合成和直接生物學(xué)篩選，能夠快速生成高效和選擇性的巨環(huán)分子，適用于口服和注射兩種給藥方式。巨環(huán)肽作為一種強(qiáng)大的治療類別，結(jié)合了生物制劑的選擇性和效力以及小分子的靈活性和類藥物特性，能夠靶向以前難以成藥的靶點(diǎn)。

根據(jù)協(xié)議條款，UNP將獲得高達(dá)1億美元的前期和IND前里程碑付款，以及高達(dá)17億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。此外，UNP還有資格獲得中個(gè)位數(shù)至低兩位數(shù)百分比的年度凈銷售額分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。諾華將負(fù)責(zé)該合作產(chǎn)品所有后續(xù)的臨床開發(fā)、生產(chǎn)以及全球商業(yè)化，包括IND啟動(dòng)研究。

相關(guān)信息：

• 此次合作驗(yàn)證了UNP巨環(huán)肽平臺(tái)的強(qiáng)大實(shí)力，并凸顯了其為高價(jià)值生物靶點(diǎn)提供差異化巨環(huán)療法的能力，尤其是在具有高度未滿足需求的慢性疾病領(lǐng)域。

收并購

禮來收購Orna Therapeutics，推進(jìn)CD19靶向體內(nèi)CAR-T療法

2026年2月9日，禮來與Orna Therapeutics宣布簽署最終協(xié)議，禮來將收購Orna Therapeutics。Orna Therapeutics專注于利用工程化環(huán)狀RNA結(jié)合新型脂質(zhì)納米顆粒，在患者體內(nèi)工程化免疫細(xì)胞，以生成治療潛在疾病的細(xì)胞療法。其領(lǐng)先管線ORN-252是一種臨床試驗(yàn)就緒的CD19靶向體內(nèi)CAR-T療法，旨在治療B 細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的自身免疫疾病。實(shí)驗(yàn)顯示，Orna Therapeutics的環(huán)狀RNA平臺(tái)可能提供更持久的治療蛋白表達(dá)，從而解鎖當(dāng)前RNA或細(xì)胞療法平臺(tái)無法實(shí)現(xiàn)的新治療。

根據(jù)協(xié)議條款，Lilly將以現(xiàn)金形式收購Orna?Therapeutics，Orna?Therapeutics股東可獲得高達(dá)24億美元，包括首付款和后續(xù)臨床開發(fā)里程碑付款。該交易對(duì)禮來具有戰(zhàn)略意義，通過收購Orna Therapeutics的體內(nèi)CAR-T管道和環(huán)狀RNA平臺(tái)，禮來可推進(jìn)免疫系統(tǒng)重置和B細(xì)胞驅(qū)動(dòng)自身免疫疾病的創(chuàng)新治療，擴(kuò)展遺傳醫(yī)學(xué)和體內(nèi)細(xì)胞工程的長期創(chuàng)新。該平臺(tái)可能克服現(xiàn)有體外CAR-T的復(fù)雜性、成本和物流挑戰(zhàn)，使更多患者受益。

三、上月重點(diǎn)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)

1、全球獲批新藥統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：主要統(tǒng)計(jì)上月中歐美日藥監(jiān)局首次批準(zhǔn)以及補(bǔ)充批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新數(shù)據(jù)
數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫

2、全球特殊審評(píng)審批資格統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：主要統(tǒng)計(jì)上月中歐美日藥監(jiān)局授予BTD/FTD/ODD/RPDD/RMAT/QIDP/Priority Review的創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新藥品
數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫

3、腫瘤領(lǐng)域新藥發(fā)起核心臨床統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：僅統(tǒng)計(jì)上月腫瘤領(lǐng)域發(fā)起的創(chuàng)新藥/微創(chuàng)新的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)
數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方TrialiCube數(shù)據(jù)庫

(展示數(shù)量有限，更多內(nèi)容請(qǐng)點(diǎn)此查閱原報(bào)告)

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